FDA批准治疗血液病药物Midostaurin上市

2017-01-14

中国合理用药探索 2017年6期

美国FDA于2017年4月28日批准诺华（Novartis）公司的Midostaurin（商品名：Rydapt）胶囊上市，用于急性髓细胞白血病（AML）和系统性肥大细胞增多症。

Midostaurin为可抑制多种酪氨酸激酶的小分子，有抑制FLT3受体信号和细胞增殖的能力，可诱导表达ITD和TKD突变的FLT3受体或过度表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子（PDGF）受体的白血病细胞凋亡。Midostaurin还有抑制KIT信号、细胞增殖、组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。

Midostaurin用于AML最常见的不良反应为发热性中性粒细胞减少、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、淤斑、肌肉骨骼痛、鼻出血、设备相关感染、高血糖和上呼吸道感染；Midostaurin用于系统性肥大细胞增多症最常见的不良反应为恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛和呼吸困难。

（来源：http://www.fda.gov/）