首个基因治疗药物Glybera获欧委会批准上市

2012年11月2日，uniQure生物技术公司宣布，其研发的Glybera(alipogene tiparvovec)获欧盟委员会批准，用于治疗胰腺炎反复发作导致的脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。Glybera为世界首个获批上市的基因治疗药物，同时，也是首个获批用于治疗LPLD的药物。其有效性和安全性是通过3项国际范围的临床研究进行验证的，纳入27名LPLD患者。研究表明，Glybera单一剂量给药后患者体内LPL蛋白生物活性具有长效性，甘油三酯减少可持续12周，餐后乳糜微粒代谢得到明显改善。常见不良反应为肢体疼痛。

LPLD是一种极其罕见的遗传病，又称家族性高乳糜微粒血症，患者由于基因缺陷无法产生足够的脂蛋白脂肪酶(LPL)来分解乳糜微粒，最终导致乳糜微粒在血液中积聚、堵塞血管，从而引发急性胰腺炎。Glybera通过病毒载体将活性LPL基因(LPL S447X)整合入肌细胞DNA，从而使这些细胞能产生正常数量的LPL。