完善药物政策要听听临床表现怎么“说”

文丨本刊特约评论员 刘志勇

今年4月初，国家卫生健康委印发通知，在全国部署开展药品使用监测和临床综合评价工作。对于卫生健康行业来说，这是一项未曾尝试过的全新工作。这项工作开展后，带来的最大影响，将是让决策部门、使用机构对药品的实际使用情况、临床表现“心中有数”。可以说，用数据说话、用效果说话、用事实说话，是促进药品回归临床价值的基础性工作，是巩固完善基本药物制度、健全药品供应保障制度等国家药物政策的重要依据，也是未来国家加强公立医疗机构现代化管理的重要抓手。

医疗机构是我国最主要的药品销售和使用终端，绝大部分药品，特别是处方药，都经由医疗机构销售和使用。作为药物政策传导的最终环节，药品在医疗机构直达患者，其使用情况和临床表现是政策效果最直接的反馈。

长期以来，我国药品使用终端一直没有权威可靠的数据统计。在总体用量、价格变动、供应配送等方面，政策制定部门很难掌握相关药品在临床使用中的真实情况，更无法及时掌握现实变化和动向，这导致我国药物领域政策的制定完善，一直缺乏现实数据作为参考和依据。在所有公立医疗卫生机构系统收集药品配备使用相关数据，通过信息系统逐步实现动态实时监测，将直指当前药品领域存在的问题要害。

随着综合医改的持续推进，开展药品临床使用监测的需求越来越迫切。近年来，抗癌药国家医保谈判、国家组织药品集中采购和使用试点等，药品领域的多项创新政策陆续落地执行，这些政策效果的实践“成色”如何，都需要以药品使用终端的真实数据来说话，并通过分析数据来反应背后的成效和问题，为后续政策的改进完善提供依据和参考。

在我国，来自“真实世界”的药物临床综合评价仍是新鲜事物。不同于药品上市前的临床试验，在关注相关药品安全性、有效性的同时，临床综合评价还关注药品在实际使用中的经济性、适宜性等因素，在某种程度上可以认为是对一种药品“性价比”的评价。这一评价，对于已经明确表示将要实行动态调整的医保药品目录、基本药物目录来说，将提供比专家论证更具说服力和可操作性的证据。

此外，我国大量已上市仿制药的质量和疗效参差不齐，甚至部分药品的临床试验数据可靠性存疑，更加凸显了开展药品临床综合评价的重要性。眼下，仿制药一致性评价如火如荼，基于一致性评价基础上的国家集中采购和使用试点业已落地，并将在未来扩大试点范围。这些一致性评价技术审评的药品，是否可以在临床实际中表现出与原研药物在质量和疗效方面的真正趋同，更加需要在现实中通过临床综合评价予以检验。

不过，不同于药物临床试验，药品临床综合评价并没有统一的管理制度和技术规范，如何提高这一真实世界研究的科学性、权威性和规范性，还需要政府部门加强引导，推动临床综合评价的规范和标准建设，才能使这一具有开创性意义的工作在更大范围内被认可。

同时，药品使用监测和综合评价的结果能够在多大程度上发挥效用，还有赖于卫生健康、医保、药监、发改等部门之间的信息共享和沟通。国家基本药物目录、医保药品目录的动态调整，鼓励研发药物、仿制药物清单的确定，科学制定药物政策都需要依据更多来自临床实际的分析和评价。这就需要相关政府部门破除部门藩篱意识，加强沟通交流，在监测数据和评价结果客观规范的前提下，使工作成果发挥最大化效用。