优效性设计样本量估算——记量指标

李雪迎



·医学统计学知识·

优效性设计样本量估算
——记量指标

李雪迎

优效性设计适用于验证试验组的临床干预效果优于对照组的研究设计。以T代表试验组，C代表对照组，其最常用的研究假设可以表述为：

H0：T-C≤0

H1：T-C>0

其原假设(H0)的含义可以理解为：试验组的干预效果不比对照组好；备择假设(H1)的含义可以理解为：试验组的干预效果优于对照组。当通过统计学检验所获得的P值小于检验水准时(常用的检验水准为0.05双侧检验或0.025单侧检验)，则认为原假设成立的可能性很小，因而拒绝原假设，接受备择假设，认为试验组的干预效果优于对照组。

当分析指标为记量指标，采用1∶1组间比设计时，其相应的样本量估算方法如下：

其中：n为样本量，α为检验水准，β为二类错误，1-β为把握度，μ为标准正态离差界值(μ1-α和μ1-β分别代表1-α和1-β相应的单侧界值)，s为标准差，ε为试验组与对照组效应差值。

案例：为验证某物理治疗设备具有辅助脑卒中患者功能康复的治疗效应，在常规治疗的基础上，以模拟治疗为对照评价该物理治疗设备的功能改善能力，以NHISS量表评分为评价指标，根据预试验设试验组NHISS量表评分的改善幅度平均值较对照组高1.0分，即ε=1.0；设两组的标准差为2.0，即s=2.0。

取α=0.025(单侧)，β=0.2，则μ1-0.025=1.96,μ1-0.2=0.84。

将以上参数代入上公式计算得：

=62.72≈63

即每组需要完成有效病例63例，则可以在把握度0.8、检验水准0.025(单侧)的情况下验证优效性结论。

100034北京，北京大学第一医院医学统计室

2016-03-12)