美国新药创新体系对我国的启示

李科举 宋民宪

江西中医药大学，江西 南昌 330000

医药产业是很多国家优先发展与支持的产业，该产业的发展与人类的健康息息相关，受到了各国政府的高度重视。新药创新研究旨在使医药产业在医药经济震荡式发展中获得较大比重的社会效益和经济效益，是提升医药产业核心竞争力的关键。因此，颁发完善且配套的相关法律政策及研究制度来规范其研发乃至上市的各环节、指导新药研发尤为重要。

1 我国新药创新研发能力的现状

1.1 创新药上市数量不多，制药企业尚未成为创新的主体 根据《药品管理法》以及新修订的《药品注册管理办法》，我国对新药界定更为严格。明确已上市药品改变剂型、改变给药途径或增加新适应症，将不能再按照新药管理，不再视为新药注册审批，只能按照新药申请程序申报，不发给新药证书［1］。我国制药企业的管理者为了追求利益短期化，主要参与仿制药品的研发、工艺革新等简单研究工作。而这种避难就易的研发模式不利于培育真正属于自己的创新研发能力。

1.2 创新缺乏原动力，新药成果转化困难 目前我国新药研发机构主要包括政府所属的科研机构、大学、医药开发公司以及制药企业。科研机构和大学的基础研究成果一般是“公共物”，没有人向发明者支付报酬;追求利润的企业将大量支出用于开发新产品的研究，不注重基础研究，往往采取“搭其他人的便车”的策略。长此以往，在没有任何公共政策扶持的情况下，社会在创造新知识上投入的资源就会大大减少［2］。

另外，科研机构、大学的科研工作与医药市场需求不接轨，导致选题定位不准确，科研成果不能满足制药企业需求。数据显示，我国的科研成果转化率非常低，科研院所科技成果能够签约转化的不到30%，转化后能产生经济效益的成果大约只占被转化成果的30%，科技进步因素对经济增长的贡献率只有39%左右，而发达国家和地区的科技进步对经济增长的贡献率则达50%～70%［3］。

1.3 临床研究水平较低 在我国，因已开展的临床研究多数并非真正的针对新药，导致临床研究人员及药品制药企业缺乏新药临床研究的经验。

2 美国新药研发及注册相关法律政策分析

2.1 《拜杜法案》

2.1.1 《拜杜法案》的立法背景 20世纪80年代初，针对政府资助研究开发(R＆D)活动所形成的成果商业化(comercialize)程度低的现实，美国联邦政府和立法机构进行了一系列的成果管理制度创新，其中最具代表性的统一立法为1980年12月12日，由参议员伯奇·拜尔(Birch Bayh)与罗伯特·多尔(Robert Dole)联合提案的《大学和中小企业专利修正法案》获得美国国会的批准，俗称《拜-杜法案》［4］。该法案被英国《经济学家》杂志评价为“美国国会在过去半个世纪中通过的最具鼓舞力的法案”，开创了美国技术和风险基金产业进行合作的新形势。

2.1.2 《拜杜法案》的基本宗旨和主要内容 《拜杜法案》的核心是将以政府财政资金资助为主所发明的知识产权归属于发明者所在的研究机构，鼓励非营利性机构与企业界合作转化这些科研成果，以促使相关发明、技术在美国的应用［5］。

该法案一经颁布就取得了显著的效果。以大学为例，1986年所获专利数量为619 件，在随后的十几年大学所获专利持续大幅增长，至1999年所获专利数量为3661 件［6］。其次，该法案实施后，大学从事专利和技术转移的机构和工作人员数量不断增加，授权许可的专利也稳步上升。1980年拥有技术转移办公室的大学为35 所，而1990年已超过200 所［7］。

2.2 Hatch-Waxman 法案

2.2.1 Hatch-Waxman 法案的立法背景 Hatch-Waxman 法案又称为《药品价格竞争与专利期补偿法》，由美国的众议员Hatch 和参议员Waxman 于1984年联合提出。该法案被誉为当今美国仿制药即非专利药工业的催化剂，对美国乃至世界制药产业产生了深远的影响［8］。

2.2.2 Hatch-Waxman 法案的主要内容及效果 该法案的主要内容有:延长原研药厂家的专利期限，以弥补由于新药审批所带来的专利时限的消耗。延长的专利保护期最长不得超过5年，并且延长专利保护期后，自药品审批上市之日起算，专利保护期最多不超过14年。设立Bolar例外制度，即专利侵权豁免规定。仿制药研发厂家如果是为了上市申请的目的，在原研药的专利年限内，只要符合FDA 的法规，就可以进行仿制药的研发，而不会被认为侵权。设立机制来挑战原研药专利的合法性，为对原研药专利的合法性、可执行性，或侵权性进行挑战的行为设立奖励政策［9］。根据创新程度为仿制药的改进设立了5年的市场独占期和3年市场独占期两种非专利的市场独占制度。

Hatch-Waxman 法案获得了高度评价，它平衡了大众利益与药品制造商之间的利益，也平衡了原研药物制造商与仿制药物制造商之间的利益，既鼓励了新药的研究开发，也鼓励了仿制药物的尽快上市。

2.3 PDUFA

2.3.1 PDUFA 的立法背景 此法案顺利通过主要是因为1992年之前FDA 缓慢的药品审评和批准，使得药品上市晚于其他国家和地区，将美国消费者置于不利境地。过长的审评时间，不仅延误患者使用新些药品进行治疗，还影响药品生产商收回研发成本。FDA 当时估计，审评完成每迟滞1个月，将给生产商造成多达1000 万美元的损失［10］。

产业界认为是资金不足导致了药品审评延迟。时任FDA 局长David Kessler 研究制定出一套方案，即通过绩效目标的方式，针对不同的审评流程设定目标完成时间。同时承诺，通过收费筹集的资金将用于补充而非替代国会下拨给FDA 的拨款。这一方案使行业组织相信，处方药企业付费将有助于减少审评时间，从而使PDUFA 得以通过［11］。

2.3.2 PDUFA 的核心内容 PUDFA 的关键要素是付费并非用于取代国会拨款，而是用于补充国会拨款。PDUFA 规定，通过企业付费的方式，在国会对FDA 正常运行拨款之外，授权FDA 向制药行业收取费用，支持“人用药品申请审评流程”，利用收取的费用为FDA 提供更多的资金，使FDA 可以雇佣更多的审评人员和支持人员，更新FDA 的信息技术系统。同时，FDA 承诺在预设的时间框架内完成审评。

2.3.3 PDUFA 的发展历程和影响 1992年颁布的PDUFA在1997年到期，在此之后，美国国会分别于1997、2002、2007、2012年颁布了PDUFAII～PDUFAV。从PDUFAI 到PDUFA V，PDUFA 的覆盖范围从药品审评扩展到临床试验、临床前研究和上市后监督［12］。

通过以上法案的实施，FDA 显著缩短了新药审评所需时间(指申请提交到批准的时间)，弥补了国会拨款不足，增加了审评人员［13］。在确保药品安全性和有效性的前提下，通过PDUFA 筹集的资金，FDA 成功逆转了“药品上市迟滞”的难题，使美国患者可以更快地获得超过1500 种新药和生物制剂。

3 结论

通过对美国新药研发及注册、知识产权保护、成果商业化等相关法律政策的解读，对比我国《药品管理法》、《专利法》等相关规定及当今我国的形势，我们能够看到目前我国新药审批较慢，对新药专利的保护只能参照《专利法》。另外，药品注册所涉及的法规种类繁多，不够系统完善，甚至存在相互矛盾的现象。

所以，我国在立法上需要将目前静态的新药生产市场准入制度逐渐转化为动态的新药生产市场准入制度，一方面尽量简化新药生产市场准入的审批登记程序，建立高效规范的审批程序，另一方面将新药入市前的审批与新药入市后的监管相结合，不仅重视审批程序，还要注重实际监测，使得整个新药监管成为一个持续的、动态的过程。另外，在国家层面还应制定创新药纳入医疗保险目录的谈判机制、政策框架，建立国内创新药进入医保目录的绿色通道，并在宏观尺度中完善药品研究、临床试验和药品评价的总体要求，完善《药品管理法》，形成一套系统的药品注册法律法规，提高我国新药创新能力和新药注册水平。

［1］孟锐，李万宝，马昕.我国与美国新药创新及注册相关政策分析［J］.药业论坛.2010，19 (16):12.

［2］曼昆(Mankiw，N.G).梁小民译.经济学原理:微观经济学分册［M］.4 版.北京:北京大学出版社，2006:222.

［3］牛芳，王丽华，赵少平.激励科技成果转化的政策环境分析［J］.科技成果管理与研究，2008，(15):1-6.

［4］“美国现代科技政策研究”课题组.科学对社会的影响［R］.1997，1:16-19.

［5］李晓秋.美国《拜杜法案》的重思与变革［J］.知识产权，2009，(111):90-96.

［6］Howard W.Bremer.The First Decades of the Bayh-Dole Act as public policy，Presentation to National association of state uninvercities and land Grant Clolleges ［EB］.2001，11 (11):1.

［7］徐明华，包海波.知识产权强国之路一国际知识产权战略研究［M］.北京:知识产权出版社，2003:32-34.

［8］赵曦.原研药与仿制药的较量—美国Hatch-Waxman 法案简介［J］.中国发明与专利，2009，10:80-81.

［9］丁锦希.美国药品专利期延长制度浅析—Hatch-Waxman 法案对我国医药工业的启示［J］.中国医药工业杂志，2006，09:649-653.

［10］FDA.Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)of 1992 ［EB］.2013，04 (20):1.

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［12］WOODCOCK J，JUNOD S.PDUFA lays the foundation:launchinginto the era of User Fee Acts ［EB］.2013，04 (20):1.

［13］姚立新，李茂忠，董江萍，等.从PDUFAⅠ到PDUFA V—FDA 通过法规体系的完善实现新药审评的持续改进［J］.中国新药杂志，2013，10:1143-1156，1169.