FDA批准一种新的“孤儿药”Eleyso治疗戈谢病

2012年5月1日，辉瑞与Protalix公司宣布，美国FDA批准Eleyso(taliglucerase alfa)用于I型戈谢病患者的酶替代治疗。戈谢病是一种罕见的遗传病，患者因葡糖脑苷酯酶缺陷导致脂质在脾、肝等器官贮积，临床表现为肝脾损伤、贫血症、血小板减少等。Elelyso是一种植物细胞表达的葡糖脑苷酯酶，为FDA批准的首个以植物细胞为基础的酶替代疗法。Eleyso的安全性和有效性是通过两项临床试验进行评估的，分别纳入31名未接受过酶替代疗法以及25名接受伊米苷酶治疗的戈谢病患者。结果表明，Eleyso作为初始疗法可有效减小脾体积，改善血小板及红细胞计数;作为替代疗法可保持与伊米苷酶相同疗效。

不良反应包括:头痛、背痛、手足痛、关节痛、上呼吸道感染以及鼻咽炎等流感症状。