Telotristat Etiprate 对类癌综合征有积极效果

2011 年8 月9 日，美国莱斯康（Lexicon）制药公司宣布其在研药物Telotristat Etiprate（曾用名：LX1032）在类癌综合征患者中进行的Ⅱ期临床试验取得积极结果。

类癌综合征是由神经内分泌肿瘤（通常发源于胃肠道）引起的慢性疾病，肿瘤细胞分泌的大量5- 羟色胺引起一系列症状，包括严重腹泻、腹部不适和皮肤潮红，长期可导致营养不良、心脏疾病甚至死亡。通常以5- 羟色胺的分解产物5 羟吲哚乙酸（5-HIAA）作为诊断类癌综合征的生物标记。

Telotristat Etiprate 是一种5- 羟色胺合成抑制剂，通过抑制在5- 羟色胺合成过程中起关键作用的色氨酸羟化酶（TPH），减少5- 羟色胺的生成，从而改善类癌综合征患者的症状。临床前研究显示，该药物可降低外周5- 羟色胺的水平，但不影响大脑中5- 羟色胺的水平。在Ⅰ期临床试验中，该药物能降低健康受试者的5- 羟色胺水平和尿液中的5-HIAA。

这项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验评估了Telotristat Etiprate 的有效性、安全性和耐受性。结果显示，治疗组的平均排便次数、症状缓解以及5-HIAA 水平降低都明显优于安慰剂对照组，两组的不良反应发生率相似。