恩他卡朋双多巴片治疗帕金森的安全性和经济性观察

刘景瑞 李梦华

作者单位：221000 徐州医科大学附属医院药学部(刘景瑞)；221000 徐州市中医院药剂科(李梦华)

帕金森是一种以老年群体为主的、神经系统退行性的易发病变, 其临床表现显著。如静止性震颤、运动十分迟缓等, 对患者正常的生活及生命健康有极大影响［1］, 特别是随着病情发展, 患者可出现认知障碍、睡眠障碍等严重精神障碍。为此, 在对帕金森疾病的治疗中, 如何有效控制患者精神障碍问题成为治疗的关键, 也是控制病情持续性向恶发展的重要基础［2］。目前, 治疗帕金森主要药物有恩他卡朋双多巴、普拉克索等, 在临床应用中有良好的效果反馈, 对控制病情发展、改善精神症状均有良好效果, 但目前关于恩他卡朋双多巴片治疗帕金森的安全性和经济性的报道鲜有［3］。本文选择本院2019 年1 月～2022 年12 月收治的157 例帕金森患者作为研究对象, 比较研究恩他卡朋双多巴片、普拉克索治疗帕金森的安全性和经济性,现将相关研究结果作如下具体报告。

1 资料与方法

1.1 一般资料 本文回顾性分析本院2019 年1 月～2022 年12 月收治的157 例帕金森患者的临床资料,患 者 男95 例, 女62 例；年 龄42～86 岁, 平 均 年 龄(69.09±9.03)岁。基于不同用药治疗方法将患者分为对照组(78 例)和观察组(79 例)。观察组男47 例, 女32 例；年龄42～83 岁, 平均年龄(67.15±8.38)岁；病程1～7 年, 平均病程(3.42±1.19)年。对照组男48 例,女30 例；年龄45～86 岁, 平均年龄(69.75±8.25)岁；病程2～6 年, 平均病程(3.37±0.88)年。两组患者一般资料比较差异无统计学意义(P＞0.05), 具有可比性。本次研究经患者及其家属同意, 并签署相关知情同意书。

1.2 纳入及排除标准 纳入标准：①依照《帕金森病基层诊疗指南(2019 年)》［4］中的相关标准确诊为帕金森者；②无合并严重恶性肿瘤者；③经Hoehn-Yahr 分级评定分级在Ⅰ～Ⅱ级者；④家属同意参与研究, 且临床资料完整者。排除标准：①合并有严重血液系统等方面疾病者；②合并有其他严重性的神经系统疾病者；③妊娠期或哺乳期女性。

1.3 方法

1.3.1 对照组 患者给予盐酸普拉克索片(Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co.KG, 注册证号H20110069)治疗, 具体用法用量：患者保持初始剂量0.125 mg/次,1 次/d；服用后, 每隔7 d 增加0.125 mg(每日最大服用剂量≤0.75 mg), 1 次/d。

1.3.2 观察组 患者给予恩他卡朋双多巴片(Ⅱ)(Orion Corporation, 注册证号H20131341)治疗, 具体用法用量：1 片/次, 3 次/d。

两组患者均接受3 个月的药物治疗。

1.4 观察指标 治疗3 个月后, 对两组患者进行成本- 效果分析, 主要涉及C、E、C/E、ΔC、ΔE、ICER。比较两组患者不良反应的发生情况。

1.5 疗效判定标准 显效：相较于治疗之前, 患者精神状态及帕金森症状评分下降幅度＞70%；有效：相较于治疗之前, 患者精神状态及帕金森症状评分下降幅度在30%～69%；无效：相较于治疗之前, 患者精神状态及帕金森症状评分下降幅度在＜30%。总有效率=(显效+有效)/总例数×100%。

2 结果

2.1 两组治疗效果比较 观察组患者治疗总有效率为69.62%明显高于对照组的53.85%, 差异有统计学意义(P＜0.05)。见表1。

表1 两组治疗效果比较 ［n(%)］

2.2 两组患者成本-效果分析 观察组患者3 个月给予恩他卡朋双多巴片共9 盒, 恩他卡朋双多巴片每盒230.01 元, 药物费用共2070.09 元。对照组患者3 个月给予盐酸普拉克索片共3.25 盒, 盐酸普拉克索片每盒156.35 元, 药物费用共508.14 元。观察组患者的C/E为29.73 明显高于对照组的9.44。观察组与对照组的增量成本-效果比较中, ICER 为99.05。见表2。

表2 两组患者成本-效果分析(n)

2.3 两组患者服药后不良反应发生情况比较 观察组患者服药后不良反应发生率5.07%明显低于对照组的15.38%, 差异有统计学意义(P＜0.05)。见表3。

表3 两组患者服药后不良反应发生情况比较［n(%), %］

3 讨论

帕金森是一种临床常见的神经退行性疾病, 其发病机制研究尚未形成统一认知, 但主要认为其发生可能与遗传、环境、药物等因素有关［5,6］。帕金森临床症状十分典型, 行动迟缓、认知障碍、步态僵直等均在帕金森患者中有明显表现。随着对帕金森研究的不断深入, 大量研究表明, 在帕金森疾病的发展下, 患者出现认知障碍、睡眠障碍等问题十分显著, 精神障碍病症的有效改善是延缓病情发展的重要切入口［7-9］。目前, 帕金森治疗的药物有多种, 恩他卡朋双多巴、普拉克索、多巴丝肼等均在临床一线治疗中广泛应用,且有良好的应用效果反馈［10,11］。

帕金森是一种慢性疾病, 随着疾病发展, 患者可表现出严重的认知及精神障碍, 长期服用药物不仅带来较大的用药安全风险, 也会增加家庭经济负担［12］。目前, 关于帕金森用药研究主要集中于疗效、安全性等方面, 在用药经济性等方面的研究甚少。如何在“成本-效益”最大化的条件下实现药物最优化选择, 成为帕金森用药治疗研究的重要内容。由于帕金森患者以老年群体为主, 长期服用药物可导致诸多不良反应, 如失眠、头晕、胃肠道不适等, 均可对用药治疗效果形成影响, 也影响到患者的依从性［13,14］。故而, 本文以本院2019 年1 月～2022 年12 月收治的157 例帕金森患者为研究对象, 比较分析恩他卡朋双多巴、普拉克索在帕金森治疗中的安全性与经济性。从用药安全性、经济性出发, 研究帕金森药物治疗的综合效果, 对进一步优化帕金森用药方案具有十分重要的意义。本研究结果显示, 观察组患者治疗总有效率为69.62%明显高于对照组的53.85%, 差异有统计学意义(P＜0.05)。观察组患者不良发生率5.07%明显低于对照组的15.38%,差异有统计学意义(P＜0.05)。提示恩他卡朋双多巴片的治疗效果好、用药安全性更高, 不良反应发生率明显更低。恩他卡朋双多巴作为新一代儿茶酚-O-甲基转移酶(COMT)抑制剂, 治疗帕金森中不仅毒副作用小,而且选择性强, 具备较高活性, 这就决定了恩他卡朋双多巴在良好用药效果的同时, 能够保障患者用药安全,表现出优于普拉克索的用药安全性。曲线下药物浓度、半衰期均明显更长, 恩他卡朋双多巴片的作用时间更长, 在一定程度上减少了其整体使用剂量, 这也是不良反应发生率相对更低的重要原因之一［15,16］。

帕金森患者目前尚未有根治性药物, 通过服用药物延缓病情发展, 给患者及其家属造成较大的经济负担［17］。故而, 如何在确保安全性及有效性的条件下实现经济负担的最小化, 成为帕金森药物治疗研究的重要内容。本文研究结果显示, 观察组患者3 个月给予恩他卡朋双多巴片药物费用共2070.09 元高于对照组患者3 个月给予盐酸普拉克索片的508.14 元。提示恩他卡朋双多巴片的药物费用明显更少, 在很大程度上减轻患者家庭的经济负担, 对提高患者用药治疗的自愿性、依从性均有较好作用。在“成本-效果”的进一步分析中得出, 观察组患者的C/E 为29.73 明显高于对照组的9.44。观察组与对照组的增量成本-效果比较中, ΔC 为1561.95 元, ΔE 为15.77%, ICER 为99.05。提示恩他卡朋双多巴片的成本-效果更显著。在帕金森药物治疗中, 恩他卡朋双多巴片可以实现优于普拉克索的用药治疗效果, 且恩他卡朋双多巴的用药成本更低, “成本-效果”的最大化, 提高了恩他卡朋双多巴临床用药的选择性［18］。

综上所述, 在帕金森患者治疗中, 恩他卡朋双多巴片的用药安全性高, 且成本-效果更显著, 可有效减轻患者经济负担。本次研究填补了帕金森药物治疗中关于经济性的研究不足等问题, 对于进一步优化帕金森药物治疗方案, 具有重要的指导价值。但本次研究也存在一定的不足, 如研究样本量较小, 成本-效果分析中只对直接医疗成本的考虑, 这些研究的不足, 可对相关研究结果造成一定影响, 作者将在今后的研究中不断完善, 形成更加完善、系统的研究结果。