研究者发起临床研究的中心化项目管理模式探索

武晶晶 徐贝贝 王 琳 王 昊*

（1. 首都医科大学附属北京天坛医院科技处，北京 100070； 2. 首都医科大学附属北京天坛医院国家神经疾病医学中心办公室，北京 100070）

2021 年，国务院办公厅印发《关于推动公立医院高质量发展的意见》，提出高质量发展强调效率提高、创新能力提升和结构优化稳定［1］。科技创新是推进医院高质量发展的关键动力源泉，医研企协同创新研发是落实国家创新驱动发展战略，加速科技创新和临床应用成果转化是推动公立医院高质量发展的重要方式之一。2022 年公立医院高质量发展评价指标体系发布，评价指标用“每百名卫生技术人员科研项目经费（含横向项目经费）”考察了公立医院的科研创新能力，公立医院对横向项目的重视程度日益增加［2］。以研究者发起临床研究为代表的横向科研项目，是医院发挥创新主体的能动性，联合生物医药企业等非政府机构，以应用和转化研究为主要目标的创新形式，在增进院企交流、推动成果转化工作方面作用逐渐凸显［3］。

1 高质量发展理念下研究者发起临床研究对于医院发展的意义

研究者发起的临床研究是指医疗卫生机构开展的，以人个体或群体（包括医疗健康信息）为研究对象，不以药品、医疗器械（含体外诊断试剂）等产品注册为目的，研究疾病的诊断、治疗、康复、预后、病因、预防及健康维护等活动［4］，原则上不包含未上市药物、医疗器械在本院开展研究者发起的临床研究。研究者发起临床研究是医院利用社会资本开展科技创新的组织模式，形式灵活、经费充足，在助力医院研究团队建设、促进高水平成果产出及转化等方面起到积极推动作用。

1.1 提供科研立项途径，助力研究团队建设

一般来说医学研究，尤其开展多中心临床研究，通常需要较大经费支出，单纯依靠纵向项目经费并不能完全满足科研人员的研究需求，研究者发起临床研究多由企业出资，可以增加科研经费的投入，弥补财政纵向经费的短缺，为研究者提供更多的项目立项途径；研究人员根据研究需要自主选题，更为广泛地实施科研活动，同时项目的设计和实施将进一步促进项目负责人研究团队的完善和科研能力提升，助力研究团队建设和人才培养，提升获批纵向项目的竞争力。

1.2 解决临床“卡脖子”技术，助力高质量成果产出

研究者从临床实际工作出发，针对临床诊疗过程中遇到的“临门一脚”“卡脖子”等关键问题，开展研究者发起临床研究，医企双方合作，共同研究临床急需、高价值的相关设备与诊疗技术，将研究结果通过纳入循证医学来指导临床实践，提高医院科研及诊疗水平。国家发展改革委近日发布《关于进一步完善政策环境加大力度支持民间投资发展的意见》（发改投资〔2022〕1652号），明确指出支持民间投资参与科技创新项目建设、鼓励民间投资依靠创新驱动发展，为医企联合开展研究提供政策支持［5］。

1.3 打造成果转化项目储备库，助力成果转化推进

科技创新、成果转化作为医院高质量发展的重要组成部分，要求医院构建从基础研究到以临床需求为导向的转化研究全覆盖的科研管理创新体系，激活医院高质量发展新动力。研究者发起临床研究多与企业合作，基于临床需求导向，以应用研究为主，为从理论到实物的孵化环节提供研发支持，推进产、学、研、用深度融合，通过技术转让等多种形式加速医院科技成果转化，促进科技创新成果转化项目的培育、孵化和开发［6］，将新技术直接转化为生产力，实现医院与企业合作共赢。

2 研究者发起临床研究管理模式现状

2.1 国内外研究者发起临床研究管理模式现状

研究者发起临床研究在国外起步较早，管理经验和体系法规等发展较为成熟，国家层面较为重视临床研究项目的科学性审查，不以注册为目的、结果不用于商业行为的研究者发起项目通常由大学、医疗集团等为核心的区域性、中心化的学术型临床研究机构进行管理，各国项目的经费来源、管理机制、相关法规政策详见表1。在美国，最具有代表性研究机构为哈佛医学院丹娜法伯癌症中心临床研究管理模式和杜克大学临床研究所的管理模式，对项目的管理贯穿从设计、评审、立项、实施（质量管理、数据管理、安全管理、财务管理、损害赔偿）、结题全过程，保证项目高质量实施［7］。

表1 国内外研究者发起临床研究现状对比

近年来，我国临床研究项目总数迅速增长，且组长单位为医院的项目占据主导地位。一项针对国内231 家医疗机构开展的调查结果显示，约80%的医疗机构中，研究者发起项目管理责任由项目实施单位科技处或药物临床试验管理机构承担［8］。科技处管理的项目主要参照纵向课题管理模式，立项流程简单、研究过程中基本不涉及监察质控，不同程度存在“重两头、轻中间”现象；机构办项目管理多采用临床试验项目的管理模式，机构内部有成熟的项目管理体系，过程管理严格规范，数据真实可靠，但申报流程繁琐、监察质控严格，给研究者造成负担相对较重。当前国内已有少数大学或医疗机构类似美国项目管理模式，设立专门临床研究管理机构，如北京大学临床研究所、上海交通大学医院临床研究中心等，但区域化、中心化的管理组织结构及管理体系尚未形成，医疗资源尚未得到有效统筹及共享使用。2021 年，国家卫生健康委发布《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》，对开展此类研究组织、立项、实施、管理等方面提出具体要求，为项目的实施和规范管理提供依据［9］。

与发达国家相比，我国的研究者发起的临床研究项目普遍处自主管理的状态，多数存在“重立项、轻结题”的现象，甚至“只立项、不管理、不结题”。高质量的科研管理是公立医院高质量发展的重要组成部分，要求科研管理部门创新管理模式、细化管理措施，以科学、规范、高效科研管理模式促进高质量成果产出［8］，完成从重视项目数量到鼓励高水平有价值的研究转变、从重立项轻管理到以项目全生命周期管理+关键节点，保障规范高效的前提下落实“放管服”要求转变、从单纯注重项目完成情况到兼顾创新能力提升、人才团队建设转变，最终实现提高项目管理和服务效率、提高院企联合研发项目质量和创新水平、提高科研人员的获得感和荣誉感3 个目标。首都医科大学附属北京天坛医院（简称北京天坛医院）作为国家首批公立医院高质量发展试点单位，近年来开展的研究者发起临床研究数量逐年增多，为提高项目管理水平，医院探索制定了研究者发起临床研究项目管理模式，以期适应高质量发展的需求，同时为同级别医院相关项目管理提供借鉴。

2.2 北京天坛医院研究者发起临床研究管理模式

在国家创新驱动战略背景下，北京天坛医院作为国家首批公立医院高质量发展试点单位、国家建立健全现代医院管理制度试点医院、北京市医学科技创新与成果转化改革试点单位，高度重视研究者发起临床研究项目的开展及管理，目前采用机构内部中心化管理模式对此类项目进行管理。

2.2.1 政策制度

医院坚持通过政策导向作用，先后出台《首都医科大学附属北京天坛医院横向科研项目和经费管理办法（试行）》规定横向项目可等同于纵向项目级别认定用于院内评优晋升，出台《首都医科大学附属北京天坛医院横向项目知识产权条款模板》《北京天坛医院知识产权管理办法（试行）》《北京天坛医院促进科技成果转化管理办法（试行）》《北京天坛医院科技成果转化八条激励规定（试行）》《北京天坛医院赋予科研人员职务科技成果所有权或长期使用权实施方案（试行）》等相关制度在激发科技工作者创新活力的同时保障各方权益。

2.2.2 管理支撑体系

医院成立专职管理办公室对研究者发起临床研究项目进行精细化管理，院内设有学术委员会、伦理委员会对项目科学性和伦理合规性进行审查；同时依托国家神经系统疾病临床医学研究中心，设立研究方法学部门、质量控制部门、临床数据及样本库、多组学实验中心、神经影像研究中心等多部门提供专业样本、数据管理与质控平台支撑，办公室设置专人负责与院内法务和审计部门、财务处、知识产权办公室、国际合作处等多部门进行沟通对接，共同协作把控项目风险，保障项目的顺利实施。

2.2.3 管理流程

参照纵向项目管理流程，医院制定项目全过程管理流程，以期达到项目管理系统化、统一化、简单化的目的，提高项目管理效率。管理流程分为“提交申请-立项评审-过程管理-结题管理”4个阶段，建立了第三方学术评审制、项目负责人（principal investigator，PI）负责制、经费负面清单制等实施细则。立项阶段采用独立第三方评审制度，组建机构外部智库，保证项目立项评价的客观可靠性和权威性。实施阶段协助PI 组建结构合理的研究团队，为每个项目配备经培训合格的科研助理和临床研究机构（contract research organization，CRO）全程参与项目，负责沟通协调、经费管理、考核评估等具体管理任务，分担PI在项目管理中的行政事务。落实“放管服”政策，实施PI 负责制和负面清单制，优化跟踪评价流程，只在重要时间节点对项目进展情况进行监督，明确检查目的，简化检查形式，为研究者创造宽松的项目实施氛围及经费使用策略，赋予PI最大的决策自由。结题验收建立PI信用等级，根据项目完成质量对PI进行星级评分，项目完成质量将影响下一次项目立项及纵向项目申报资格。

3 高质量发展背景下构建研究者发起临床研究管理体系的思考

鉴于我国研究者发起临床研究起步较晚，当前研究者发起临床研究多由各医疗机构内部行政管理部门（科技处、药物临床机构办公室）作为主管部门，少数机构内部形成中心化管理模式，主要服务于本单位内部开展的单中心研究者发起临床研究项目管理，服务能力和服务对象较为局限，缺乏区域内资源整合，尚未形成系统化管理体系。在高质量发展背景下，高水平研究项目需要更完善的管理体系，同时参考国内外项目管理经验，建议通过完善顶层设计，整合资源，搭建面向高校、医疗机构、研究所、企业等共同开放的临床研究事务的区域化、中心化项目管理体系，提升横向项目管理水平，提高项目研究质量，助力医院高质量发展。

3.1 分层、分区域建立中心化项目管理体系

由政府机构主导，整合区域内部机构的资源，通过顶层设计，分层、分区域搭建中心化项目管理体系，为本区域内研究者开展此类研究提供同质化、高水平的专业化服务和支持体系。可在地区政府部门设立管理机构，承担相关科技项目管理、成果转移转化服务和技术评估工作，以区域内大型医疗机构和医科院校为示范，发挥其科研学术地位“领头羊”作用，通过政策支持，鼓励其在实践中持续完善管理制度和标准规范，推动研究者发起临床研究的管理水平提升，形成示范效应。

3.2 建立科学权威的评价体系

评价体系包括立项前评价和结题后评价两部分。研究者发起临床研究大多缺乏上级立项部分的立项审查，研究者既是项目发起方又是实施者，在项目立项之初需要由涵盖专业领域专家、方法学专家、财务专家在内的第三方专家团队，对研究科学性、研究价值、研究方案合理性和可行性进行独立、专业、严谨的学术审查，最大程度降低由于方案设计造成的临床、研究风险，保证项目高质量立项。同时，加强项目结题后评价，建立项目结题等级评定制度，记录项目完成质量，作为未来立项推荐的参考依据，形成项目闭环管理。

3.3 建立全过程的支撑资源平台

中心化项目管理体系可以集中区域内优势资源，为研究者发起临床研究的开展搭建全过程的支撑资源平台和支持体系，将科研设计、伦理审查、样本管理、数据分析、质量控制、研究者培训等相关内容进行集中化设置，组建专职人员成立专业部门，为区域内研究者提供高效、专业的支持和服务，同时组建包括知识产权保护、法律咨询、药物和器械注册法规咨询等相关专业的服务团队，为研究者提供全方位支持，保障项目高质量开展。

利益冲突所有作者均声明不存在利益冲突。

作者贡献声明武晶晶：提出研究思路，设计研究方案，调研，撰写论文；徐贝贝、王琳：参与设计研究方案，调研；王昊：总体把关，审定论文。