基于患者报告结局的计算机自适应测试系统在身体功能领域中的应用进展

倪飞霞 蔡婷婷 顾艳荭 黄青梅 岳朋 袁长蓉

(1.复旦大学护理学院，上海 200032；2.复旦大学附属上海市第五人民医院，上海 200240)

身体功能主要包括个体的日常活动能力、上肢(灵巧性)、下肢(行走或活动)功能以及中枢功能(颈部、背部)等[1]。常用的身体功能量表多基于经典测量学理论进行研制，基于经典测量学理论的量表可能表现出测量精度不高、参数估计具有较大的样本依赖性、误差指标过于笼统等不足[2]。而基于项目反应理论(item response theory，IRT)的测量学工具，如患者报告结局测量信息系统(PROMIS)可解决上述问题。其中，计算机自适应测验(computerized adaptive tests，CATs)是PROMIS中的一种创新形式，在减轻被试者测量负担的同时可保证施测的精准度，在多个研究领域得到应用。目前CATs在慢性病患者的身体功能测量中得到了一定应用。本研究现就其在身体功能领域中的研究进行梳理，以期为开展相关研究提供参考。

1 CATs的简介

计算机自适应测验是一种可以适应被试者能力的测验，可根据被试的能力水平个性化地给予其相应的题目[3]，具体而言，若被试者答对了一道中等难度的题目，系统将在后面的题目中选择更难的题目；若被试者答错了，系统将在后面的题目中选择更简单的题目。

CAT通过以下5个步骤实施测试[4]：(1)随机选择条目库中的一个条目作为初始条目。(2)根据被试者的反应确定其能力水平的预估值。(3)根据被试者能力的预估值从项目库中选择与被试者能力相符合的测试项目。(4)再根据被试者的反应重新估计其能力水平。(5)按照终止策略规则决定是否要继续测试，当结果符合终止策略，则测试终止。

2 基于患者报告结局的CATs在身体功能领域中的应用现状

PROMIS通过概念及框架的界定、条目池的形成和校对、大样本人群的检验等步骤，最终形成了适用于成人的1 800个条目，并发展为300多个测量工具，可用于慢病人群以及一般人群身体功能的测量[5]。其中，身体功能(physical function，PF)条目库共165个条目，包括有简表(short forms，SF)、特征集合合集(profile)CATs3种不同测量方式，可满足不同临床情境的应用需求。

2.1测量学检验 Kelly等[6]比较了PROMIS身体功能及疼痛CATs与脊柱侧凸学会22项scoliosis research society-22，SRS-22)量表得分之间的相关性，结果显示，上述量表得分之间存在很强的相关性。此外，PROMIS身体功能CATs的天花板效应、地板效应较小，测量精确度较高，可用于脊柱侧凸患者的身体功能随访。Senders等[7]以多发性硬化患者为研究对象，研究其抑郁、焦虑、疼痛、疲劳和身体功能5个领域的现状，分别采用PROMIS对应领域的CATs以及各领域对应的另一种量表(贝克抑郁量表BDI、状态-特质焦虑量表STAI、疼痛影响量表PES、改良疲劳评定量表MFIS、简明健康生活量表SF-36中身体功能维度)对患者进行评估。多元特质多重方法(multitrait-multimethod matrix，MTMM)分析结果显示，相应量表得分之间具有很强的相关性(r=0.67～0.87)。此外，PROMIS身体功能CATs适用于多发性硬化患者的测量需求，且具有测量负担小、数据缺失较少等优势。PROMIS身体功能CATs在骨科的应用广泛，在骨折[8]、关节炎[9]及疼痛[10]等疾病患者中得到了验证，信效度良好，测试结果反馈即时，并可以同时提供相关的报告、解读，因此易被患者接受。Paap等[11]基于PROMIS身体功能、疲劳和参与社会角色和活动的能力3大条目库，以及慢性阻塞性肺疾病(COPD)疾病特异性生活质量条目库(COPD-SIB)，研制了COPD患者生活质量评估的多维度CATs，目前正在模拟测试阶段，下一步将会在COPD患者中进行大样本的信效度检验。

2.2干预效果评价 Gilley等[12]比较了不同类型的踝关节骨折患者在内固定术后的预后情况，在患者术后12个月使用PROMIS身体功能和疼痛的CATs进行调查。结果显示，无论何种骨折类型，内固定术均能使大多数患者的身体功能、恢复到一般人群水平。Kagan等[13]同样使用以上2种工具评估膝关节置换术后患者的身体功能和疼痛恢复情况。研究者分别在患者术前和术后6周、3个月、6个月和1年收集数据，结果表明，患者身体功能、疼痛水平在前3个月会有最大程度的改善，6个月后改善不明显。Lane等[14]在慢性脊柱疼痛患者中验证疼痛神经科学教育(pain neuroscience education，PNE)的有效性。其中，PNE是治疗师用来帮助患者了解影响其疼痛体验的生物学、生理学和心理社会因素的一种健康教育方法，并纠正与持续性疼痛和残疾相关的错误认知，核心内容是描述疼痛神经生理学以及神经系统的疼痛过程。研究者使用PROMIS身体功能CATs在基线、以及干预后2周、12周对患者进行评估，证实了疼痛神经科学教育在慢性脊柱疼痛患者中的有效性，而且CATs 系统可以记录患者在测试时的反应，提供更加丰富的作答信息。Fox等[15]基于Nelson等学者[16]开发的前列腺癌患者认知-行为-压力管理手册，对接受激素治疗的晚期前列腺癌患者进行压力管理，在干预10周后使用PROMIS焦虑、抑郁、疲劳、疼痛和身体功能CATs对干预效果进行评价。结果显示，干预后患者的焦虑情况有所缓解，前期接受了前列腺切除术的患者的身体功能有所改善。Victorson等[17]使用PROMIS 身体功能、疼痛等7大领域的CATs，对接受了为期1年的针灸治疗的癌症患者进行生活质量评估。结果显示，尽管患者生活质量有基线差异，但随着时间的推移，针灸治疗有利于改善患者的焦虑、抑郁、疼痛和睡眠障碍状况，且基于网络的测试可以电子化存储患者数据，提高测试安全性，保护患者隐私。

2.3风险预测 Hao[18]对因糖尿病足溃疡进行手术的患者进行术后身体功能的预测，术前采用PROMIS身体功能、疼痛、抑郁3个领域的CATs收集患者数据，术后3～12个月使用PROMIS PF CATs对其身体功能进行评估。多元回归模型结果显示，患者术前身体功能、疼痛及抑郁水平可有效预测患者术后身体功能状况。Bajaj等[19]将PROMIS中身体功能、疼痛及睡眠障碍等11个领域的CATs用于肝硬化住院患者的生活质量评估。该研究发现PROMIS CATs具有良好的信效度，并且大多数患者(71%)认为CATs的测量负担较小，更倾向于使用PROMIS进行健康自我报告。Givens等[20]将PROMIS身体功能 CATs用于患者在全膝关节置换术后的身体功能评估，探讨患者“起立-行走”计时测试结果与其术后身体功能之间的关系。其中，“起立-行走”计时测试是一种快速定量评定功能性步行能力的方法，依据患者(无外界帮助)从靠背椅上站起，走向标记点，再从标记点走回起点坐下的全程耗时来判断其步行能力。结果显示，该测试可有效预测患者的身体功能。Bernholt等[21]对半月板部分切除术后的患者进行随访，采用PROMIS身体功能和疼痛CATs对其评估。结果显示，患者术前身体功能较差，疼痛程度较高，术后6周身体功能和疼痛均有改善。其中，男性患者较女性患者更为明显，患者术前评分对其术后6周患者的恢复情况有预测价值。Tenan等[22]利用美国军事骨科损伤随访网络(the military orthopaedics tracking injuries and outcomes network，MOTION)收集肩关节损伤患者的数据，在患者术前、术后6周、6个月和1年时，邀请其完成美国肩肘外科协会评分(american shoulder and elbow surgeons，ASES)、PROMIS身体功能和疼痛CAT，再建立广义加性混合模型，并使用4折交叉验证判断模型的有效性(随机删除25%的数据，使用剩余75%的数据建立预测模型，使用25%的数据预测ASES评分)。结果表明：ASES评分预测值与真实值显著相关，即PROMIS CATs能有效预测ASES评分(r=0.76～0.78)，同时患者平均可以少回答11个条目。

2.4影响因素分析 Kazmers等[23]使用PROMIS身体功能、疼痛及抑郁的CATs来收集多次来院就诊患者的数据，探讨使用阿片类药物对上肢疾病患者的影响。双变量和多变量Logistic回归分析结果显示，基线时使用过阿片类药物的患者，其身体功能明显下降，心理负担以及疼痛水平也会显著增高。leeuwen等[24]采用PROMIS身体功能CATs、不公平体验问卷(injustice experiences questionnaire，IEQ)在骨科患者中收集数据，探索患者的感知不公与身体功能水平之间的相关性。逐步线性回归分析结果显示，不公平的体验与身体功能状况相关，但不是身体功能的显著预测因素。Blanchett等[25]从患者的角度出发，调查肥胖其对生活的影响，采用身体功能、疼痛和抑郁PROMIS CATs进行评估。结果显示，BMI与患者身体功能、疼痛以及抑郁水平均相关，此外，超重和肥胖患者的身体功能低于健康人群，并具有更多的疼痛症状。

3 多元化的应用形式

美国骨科足踝协会(american foot & ankle society，AOFAS)[26]建立了一个连接全国足踝外科医生的足踝结局研究(orthopaedic foot and ankle outcomes research，OFAR)联盟，统一使用足功能指数评分(foot function index，FFI)、踝足功能评分(foot and ankle ability measure，FAAM)、PROMIS身体功能CATs和疼痛 CATs这4种工具来收集、汇总和报告患者的身体功能数据，旨在建立一个基于计算机的、全国性的、便捷的患者报告结局数据库。每家机构内各有一名主要研究员(足踝关节骨科医生)和协调员(研究助理或副研究员)负责相应研究。患者在门诊或术前通过平板电脑、笔记本电脑或台式电脑登录PROMIS评估中心在线门户完成调查，术后 6个月采用同样方法完成问卷。对于未到诊所进行随访的患者，协调员会通过电话尝试联系患者，邀请他们通过诊所或互联网在线形式完成随访调查，3次邀请后未完成调查则被归类为失访。目前，该联盟正不断扩大，超过10家足踝关节诊疗机构加入，后续将推进大型、前瞻性的多中心研究，并优化足踝关节人群可用测评工具的质量，以推进足踝关节疾病患者的评估、管理工作。

鉴于目前在电子健康记录中集成PRO量表，特别CATs方面存在一些障碍，Bass等[27]创建并评估了应用程序编程接口(application programming interface，API)，用于连接PROMIS与EHR系统。其中，API是一组定义、程序及协议的集合，通过 API接口实现计算机软件之间的相互通信，即为各种不同平台提供数据共享[28]。研究者创建API，并在3家临床医学中心试运行，由临床医护人员、信息技术人员和管理人员对其技术可行性和其对临床工作流程的影响进行评估，并对出现的相关问题进行整改。在2016年1月-2021年1月试运行期间，PROMIS CATs完成度较高，并且正常临床工作流程未受到影响，证实了PROMIS CATs在常规临床护理应用中的可行性。

4 小结

基于患者报告结局的计算自适应测试系统在身体功能评估领域中具有良好的信度和效度，同时具有简易快速、接受度高，测量负担小等特点。同时，其收集方式也十分丰富，可以基于特定移动应用程序、网站进行，也有研究中将其应用于电子健康记录内。研究者可以根据不同研究目的，有针对性的选择不同领域的CATs，进行组合使用，在保证测量精确度和准确度的同时降低患者的测量负担。目前，基于患者报告结局的CATs在身体功能领域的应用场景不断扩展，在骨科领域应用尤为广泛，但在其他疾病领域中的研究还有待发展。因此，今后研究者可以加大其在更多疾病领域中的应用，探索其在国内临床工作的应用模式。