罕见病患者权利保障的伦理责任*

杨婕娱

罕见病(rare disease)发病率极低，导致疾病诊治困难、药物研发不足、治疗费用高昂，加之立法保障滞后，患者应有权利无法得到有效维护，常因病致贫成为弱势群体。近年来，他们的权利日益受到政府重视。罕见病患者的权利保障问题已超越医疗领域，具有更大范围的社会伦理意义。本文以弱势理论为基础，探讨罕见病患者利益相关者的伦理责任，为其权利保障提供一种道德辩护。

1 罕见病患者的权利保障与伦理反思

患者权利包括道德、法律、经济和文化权利。就道德权利而言，平等医疗权对罕见病患者最重要。实质意义的平等医疗权指卫生资源配置合理，能保证患者享受同等医疗服务。但罕见病患者常面临平等医疗权、避免过度医疗权等道德权利难以保障的问题[1]。由于政府制度设计及资源配置原因，即使是有治疗途径的罕见病患者仍面临确诊难、药品可及性差的困境。形式意义的平等医疗权是指医生对患者一视同仁。据调查，罕见病患者和医生对确诊难度、疾病信息获得的难易度、对诊断的信心、是否详细向患者征求诊治意见、是否随访上的判断有很大差异[2]，医患间理解的反差会妨碍患者的权利实现。

就法律权利而言，我国尚未针对罕见病立法，未界定诊断标准，罕用药政策也不明朗。由于法律未确定罕见病误诊的责任，易致医务工作者不重视罕见病诊治。商业保险也因遗传性疾病、染色体异常属法定免责情形，导致保险企业对基因遗传性罕见病可不承保。很多学校和用人单位也因病情剥夺其受教育权和就业权。他们还面临婚姻权和生育权难以实现、保障措施不足等问题。由于没有专门的法律保障，他们权利被侵犯后维权艰难。

就经济权利而言，需巨额医疗花销常致患者家庭返贫。然而，他们可用的正式经济资源(医保、商业保险等)有限。有患儿母亲为给孩子治病甚至借高利贷；无法承担药费的家庭只能放弃患者；有些患者试图加入病友组织获得慈善项目支持，但罕见病慈善项目缺乏，病友组织也多是抱团取暖，很难给患者经济支持。

罕见病患者参与文化生活的权利也无法实现。不少血友病患儿母亲提到：“很多人不让孩子跟我孩子玩。”“一起吃饭都怕传染。”[3]误解和歧视导致他们自卑，不愿与外界沟通，甚至形成交往障碍。如何有尊严地活着这一基本权利，竟成了罕见病患者的最高层次需求。

综上，罕见病患者的权利保障状况堪忧。保障主要涉及家庭亲友、医护方、医药企业、病友组织、媒体、政府、大众等多方主体，但是并未构成有效保障体系。政府、医疗机构、医药企业有能力，却无法充分发挥作用，让患者有归属感的病友组织因能量太小作用有限，导致与患者最亲密的家庭、近亲属求助亲朋，倾尽所有、不堪重负。何以会形成这种无效的责任承担模式呢？

我国传统伦理往往根据关系的远近亲疏来决定责任的承担顺序。其实西方社会也是如此，正如休谟在《人性论》中指出：“在原始的心理结构中，我们最强烈关注的是自己，其次才延伸到亲戚和相识，关注最少的是陌生人。”顺序给罕见病患者家庭巨大的经济压力和沉重的道义责任。由近亲关系应对治疗所带来的经济困境，使得家属的生活品质比罕见病患者还要低，导致有些家属无法承受而逃避责任。罕见病医学问题所引发的社会问题，涉及多方利益相关者，单靠某个主体无力解决。如何改变传统的责任承担模式无效而导致的困境呢？

2 基于弱势原理的罕见病患者权利保障伦理责任模式

2.1 传统责任模式的救助困境

在传统模式下，责任可分为特殊、一般、消极和积极责任。特殊责任以特殊关系为前提(如家人、医患关系)赋予的助人责任，与正义有关，不完成会被依法追责；一般责任是出于仁爱而助人的责任；兜底、被动地维护他人权利为消极责任，即不伤害他人；主动研究、带有前瞻性和预防性的责任为积极责任。相互交叉构成四类责任：因一般义务而产生的消极责任(A)，指道德与法律均禁止的行为，如不能谋杀等；因特殊义务而产生的消极责任(B)，如因亲缘、契约关系，需遵守不遗弃、不违约等；因特殊义务产生的积极责任(C)，如因职业关系而产生的要求主动帮助责任对象的责任，未做到会被认为不作为而承担相应后果，如医生对患者的责任等；因一般义务而产生的积极责任(D)，如慈善捐助等。消极责任的效力高于积极责任，责任效力与关系力度相关，只有A除外；A的效力最高，B的效力略高于C，C比D更有分量。

在对罕见病患者的保障中，传统效力层次如下：所有人都有不伤害患者的一般义务，效力最高，受法律保护。政府与患者无直接连接，它保护患者的责任属A。其次，家庭、医护方、医药与保险企业、病友组织，与罕见病患者有特殊的关系(血缘、契约等)，既有不伤害的消极责任也应承担积极责任，属于第二、第三层次。普通大众、传媒、慈善组织，与患者无直接连接，因一般义务产生积极责任，效力最弱，不具强制性，见表1。

表1 责任主体的种类与效力等级(理论上)

现实中，政府对罕见病患者的关注度虽在上升，但政策覆盖面小、力度有限、措施零散，并未予他们最后的保障。家庭与患者最亲近，是最努力的主体，但因责任远超能力，效果有限。病友组织一般由患者自发组成，因共同需求而有特殊责任，但效果同样受限于能力。从理论上讲，医护工作者与患者就诊时形成职业关系，有特殊责任。但一般认识中由于罕见病的特殊性导致的误诊、误治情有可原，而罕见病又极易被误诊，所以医患间并未形成确定关系，导致医护责任从B、C转为D，成为一般责任。医药、保险企业本因与患者有契约关系而承担特殊责任，但企业追求利润最大化，当罕见病患者作为消费者，因人数少无法产生利润时，企业可选择不生产罕用药，不形成消费关系。保险企业也可因为基因突变、遗传病(绝大多数罕见病与此有关)等原因而对患者免责，导致特殊契约关系被解除。因此，医药、保险企业的责任也从B、C转为D。大众、传媒与慈善组织责任明显属D，这种责任的履行依赖于责任主体的选择，不具强制性。现实中对罕见病患者有重大帮助的主要是家庭和病友组织。因此，在传统道德模式下，最有效力的B、C类责任的承担者自我能力有限，而其他主体没有形成系统性合力，有效支持不足，见表2。

表2 责任主体的种类与效力等级(现实中)

2.2 基于弱势原理权利保障的责任模式

2.2.1 “弱势责任”及其道德来源

澳大利亚著名政治理论家罗伯特·E·古丁(Robert E.Goodin)提出的弱势原理，超越本位主义的局限，为弱势者权利保障的社会责任提供新的道德理论支持。

弱势理论的中心论点是人们在道义上有特殊责任保护相对弱势者和对他们有所依赖的人。我们将这种责任称之为“弱势责任”(liability for disadvantaged)，意指源于责任对象的弱势而产生的责任。古丁[4]141在《保护弱势：社会责任的再分析》中首次提到这个概念。这种责任广泛存在以致于我们认为理所应当而未曾深入研究。我们不能忽略人类有保护弱者本能的道德直觉，不能否认人类作为整体应有关怀弱势的伦理义务。这种责任也包括因我们行为可能造成对方弱势而产生的结果责任。常识与直觉上升到法律层面就会变成法律义务，有效发挥作用。如父母对未成年孩子的抚养义务，显失公平的合同会被法律判为无效等。弱势关系源于自然需要、社会习俗和自愿选择。这种责任可扩大到和我们没有特殊关系的范围，如我国《交通安全法》规定机动车主对弱势的非机动车主、行人的责任等。这种扩大的责任，与传统的特殊责任均属于责任对象的弱势，从而有相同的约束力。

“弱势责任”是一种伦理道德责任，被法律认可时成为法律责任产生强制性。它可出现在契约责任或职业责任中，内容是保护弱势，避免伤害(包括来自人类、自然、不作为、作为)的威胁，实质是保护弱势的“利益”。利益指人的基本利益，包括物质利益与身心需要。责任内容还包括避免剥削弱势，不独占他人赖以维持生计的资源，不因其弱势而控制他。产生这些责任的条件是，让责任对象处于最大弱势者负有最大的责任保护他的利益。如代孕行为被我国法律禁止，可防止富人对穷人妇女的控制。弱势本身是个相对概念，“弱势责任”不能涵盖整个道德世界，但在保护弱势避免伤害时极具适用性。

2.2.2 责任源于罕见病患者不可自救的弱势

依据我国学者对弱势群体的界定，从客观条件限制、资源配置匮乏、社会排斥及综合维度，罕见病患者属于不能自救的弱势群体，可适用“弱势责任”。

首先，客观条件限制。罕见病患者主要因遗传、基因突变、环境原因或不明因素致病，与人的身体和精神状态的客观属性有关。遗传病、基因病的诊治是复杂的系统工程，需追踪几代人，而环境原因导致的疾病与工业化进程有关。这些原因是自然的，患者很难避免。从诊治角度，罕见病是医学难题，种类繁多、疾病自然史缺失、人类认识局限导致研究困难，也属客观原因。

其次，人为原因导致。对于可治性罕见病，患者无法自救与社会文化、保障制度、资源分配有关。社会对罕见病的隐喻直接影响患者权利的实现，影响政府对制度的选择与公共资源的分配。疾病常从生理疾病被隐喻成道德评判或者政治态度[5]。“罕见”常被解释为“少见、稀有、难得”，但也有“奇特、古怪、反复无常”之意，这导致人们产生未知的恐惧，并滋生出猜测、比喻和幻想。佛教的“疾病因果报应论”与西方基督教的“疾病天谴论”造就了另一种隐喻[6]，即将患病率极低的疾病隐喻成“报应”，对患者形成感性的负面道德评判。隐喻与疾病本身无关，是道德偏见，会滋长社会对罕见病的非保障论，影响政策与资源分配。对于不可治的罕见病，患者无法自救，虽是客观因素造成，但仍与政府、企业对其投入研发的资源有关。目前我国的罕见病名录主要列出了可治罕见病，一般救助政策也是针对可治罕见病。所以，不可治罕见病的患者处于更弱势的地位。

最后，从社会排斥及综合维度看，是否丧失有竞争力的人力资本、难以融入社会生活、难以与其他群体享有平等公民权利，也是判断弱势群体的重要标准。罕见病患者明显带着“边缘人”的标签，在社会中频遭误解和歧视，更倾向于静态生活，接受教育权、就业权、婚姻权与生育权等均受到影响，这加大了他们不可自救的程度。

2.2.3 罕见病患者权利保障的新伦理责任模式

弱势理论并不赞同传统模式下各责任效力等级的排序(见图1)，它理想的道德责任种类与效力等级除A外，B、C、D都处于同一等级，责任均源于对象的弱势。

图1 传统模式下不同种类责任的责任效力图

不同主体保障罕见病患者权利的责任都源于患者的弱势地位。每个责任主体的“弱势责任”力度不同，责任效力与强度取决于责任对象对责任主体的依赖程度。据此，所有主体的责任效力排序如图2所示。结合罕见病特点与现状，患者的权利保障至少涉及政府、医疗机构及其工作人员、医药与保险企业、第三方组织、媒体与大众、家属亲友五类责任主体的伦理责任。其中，消极责任效力最高。从患者的依赖度、责任主体能力指标来看，政府责任效力等级最高，医护方责任第二，二者处于中心地位，第三是医药、保险企业，第四层次是病友组织、慈善组织、媒体与大众，患者家庭与亲友，排在末尾。

注：依赖程度=f(责任主体的能力+责任主体的可替代性+造成责任对象弱势的相关性+对责任对象的了解程度+弱势事件的紧急程度)

3 罕见病患者权利保障的主体及其伦理责任

3.1 政府对最弱势者的兜底保障

政府责任效力最高源于其政策行为对患者的重大影响及政府角色与能力。政府行为影响患者平等医疗权、健康权和生存权。政府对药品是否可及、是否可获得境外先进药物、药物是否可进入医保名单有决定性作用，而药品可及是医疗权实现的关键，决定患者的生命权、健康权与经济权等重大利益。这种责任不可替代。罕见病诊治复杂，资源提供、多方诊疗、信息平台构建等都需调配各方力量，罕见病给患者及家庭造成的社会功能弱化等复杂社会问题，只有国家才有此能力解决。

从历史与社会发展来看，保护弱势是国家的重要责任之一，国家会设置帮助弱势人群的社会福利项目，担负着最后的、次要的、援助的责任[4]170-177。政府可设置项目针对无力自我保障的患者家庭给予最后援助。如患儿家庭能证明自己确实无力承担，政府可给予专门经济援助保障患儿基本生存权，正如国家对弃儿会设福利院予以保障一样。因此，政府在保护罕见病患者方面承担兜底责任。

另一方面，政府还有积极责任。罕见病关涉人类未来的健康，是公共卫生问题，政府作为核心责任主体应起主导作用[7]，有研究、预防责任。否则，新疾病会不断产生，病毒变异增多会增加重复性危机。遗传病快速发展将常见病的诊断重新分为更具体的亚组，一些常见病出现疾病亚组，每个亚组又有自己罕见的疾病[8]。由此导致罕见病弱势增加。

3.2 医护方是实现罕见病患者医疗权的核心主体

医护方是保障患者医疗权的核心主体，其责任源于医患间的信托关系。医护方是罕见病患者最直接、最主要的，甚至是医疗上唯一可依赖的主体，医生的医疗行为影响患者的生命权、健康权。这种依赖与医院、医生的专业属性和角色有关。医院作为专业机构，医生作为职业人员对疾病的产生、治疗途径、药物手段等相关信息最了解。

责任还源于双方的势弱者对专业人士的依赖带来更强烈的责任，因为医生接受了长期训练和学习，未经同等训练不可比拟，这种不对等关系与专业人士的不可替代性相关。罕见病医患间的非医学因素对患者很重要，疾病中生存技能的获得及相关资源信息主要由医患间的有效沟通获得[9]。医患存在认知偏差，医生更关心疾病诊断与治疗，而患者关心主观问题，如治疗费用、疾病预后、生活品质等。在可替代性方面，医生相比患者有更自由的选择性，医生可接诊其他患者，而患者却很难了解到其他专业人士。这种不对等关系也是职业存在的内在特性。因此，即使无法治疗某病，医生也可告诉患者何处、何种途径可获得相关信息，否则大部分患者只能病急乱投医。

因此，医护方有半强制性的职业责任和神圣的道德责任。美国医学会规范规定：医生可自由选择服务对象，但紧急情况除外。医生一旦承接治疗，就应把对患者的责任放在首位[10]。《中国医师道德准则》也明确：“当患者利益可能受到损害而医师本人无力解决时，应主动通过相关途径寻求解决。”医方因现有资源而误诊罕见病，医护人员个体因自身及医院局限，无法做出有效判断，由客观原因而免除其个体责任是合乎道德的。但医方作为团体方集体责任不可免除。例如，国家卫生部门可承担预防性责任，编辑各科罕见病名录，要求医生掌握本领域的罕见病信息和知识等。否则，传统道德观与法律设置会让医方忽略对罕见病的学习研究。因此，应纳入专门职业道德规范，有一定强制性。罕见病患者依赖医护方，医护方需超越技术、职业内的责任，重视罕见病，以对人类负责的态度，加强医学专业知识学习，不断提高医疗服务品质，承担本专业内的责任，这也是医德的内在要求。

3.3 医药、保险企业是保障患者经济权利的重要主体

医药企业对患者的医疗权有重要影响，保险企业对患者也有经济补偿功能。医药企业责任源于医药行业的特殊性质。医药企业生产罕见病药物在一定程度上会受到政府政策影响，但根本上还是利润驱动。患者依赖医药企业的决定和行为影响着某种类罕见病患者的生存。因此，从依赖程度与能力看，企业责任仅次于医护方。保险企业责任相对弱一些，它的行为不决定患者生存，只对患者就医负担有缓解作用。

传统消费关系是自愿平等的，所以将成本转移给药品受益者似乎合情合理。但这种自愿平等关系不适用于罕见病患者与医药企业、保险企业之间。商业关系中，一旦一方强势，或一方严重依赖另一方，就会导致强大方获得更多利益。罕用药定价主要由药企决定，但罕见病患者依赖药企救命，为了救命他们愿意支付任何价钱，他们之间无法平等谈判，于是产生优势剥削(advantage exploitation)[11]。医药企业掌握资源，罕见病患者需要这些资源却不能在别处得到。在道德上，患者相对药企处于弱势，这就赋予药企特殊责任，药企可以摆脱这些责任(如不生产罕用药)，也可以对完全依赖它的患者做出最苛刻的交易(提高药价)。但这种定价模式只会造成更大不平等。保险企业在制定保险合同时也处于优势，因此设定免责条款，逃避对罕见病患者的责任。在经济上，强者保护弱者的道德义务很大，企业若利用弱势去控制他，就像偷盲人的东西，会遭道德谴责，这与现代企业的社会责任要求也不符。

企业责任是集体责任，为避免优势“剥削”，需有一定强制性。医药与保险企业在获利时，需对其弱势消费者承担责任，对社会也有慈善责任。

3.4 第三方力量的责任

第三方力量包括病友组织、媒体、社会大众。病友组织是患者最信任的集体之一，代表患者利益。患者与病友组织关系较紧密，他们对组织的期待高，依赖程度甚至超过医生。病友组织对疾病及患者的了解也会滋生更多责任。如在组织成员大会时，组织应根据疾病的特点充分准备，不能把风险推给患者及家庭。但目前我国病友组织整体发展弱、组织化程度低、获得资源能力弱、承担责任能力有限，所以效力等级弱于企业。病友组织的责任是非强制性的集体责任。

慈善组织、媒体、大众的责任源于患者的弱势与依赖、媒体的公共性与公益性及人的道德属性。媒体与大众有时能给罕见病患者带来巨大资源，但也可能会因为疾病的特殊性而给患者带来歧视等伤害。所以，履责时要以行善为目的，避免伤害患者，尽力消除文化隐喻。

3.5 罕见病患者家庭的双重责任

从伦理构成看，家庭是患者最依赖的对象与重要保护屏障。家庭决定对患者影响很大，尤其是患者逐渐丧失基本能力后。家庭作为特殊主体承担重要情感和物质责任，同时患者与家庭组成利益共同体，成为患方，即救助对象。绝大多数家庭无法与组织、企业相提并论，能力微小，因此责任效力最弱。传统上长期认为家庭责任源于自愿，因家庭关系大多是自愿的。基于这种思维，大多患者家庭都在超负荷付出，不惜高举外债诊治患者；也有家庭害怕承担巨额药费早早放弃对患者的治疗。过度承担与逃离责任都不是合理的道德结果。

弱势原理认为家庭责任源于家庭关系中的“彼此依赖状态”和“帮助的义务要求”，并强调承担力度与责任主体本身能力相关。一个成年人，一旦因病丧失劳动能力，甚至面临死亡时，会成为家中弱势者，从责任主体转化成责任对象。家庭成员的责任包含消极责任与积极责任。消极责任指不遗弃，不虐待或歧视，不得家庭暴力等，不履行应受到道德谴责或法律制裁。但我们并不主张无限的家庭责任，责任力度应取决于责任对象的需要和责任主体的能力。罕见病患者除了医疗需求外，居家照顾和精神支持也很重要。所以，家庭对于患者的积极责任可以是基本照顾、提高生活品质和精神支持。对于超出家庭能力范围的部分，如巨额药费、各类疾病的康复指南、疾病的确诊等，应由更适合的主体来承担。

4 结语

本文有描述，有批判，还有建构。笔者不否认因患病等自然原因造成的身体弱势，也不忽视资源有限的事实；但笔者反对在现代文明国度里，让罕见病患者陷入极度困境，否定世俗观念给罕见病患者带来的社会弱势，以及由此导致的集体不负责任。我们常把罕见病患者的弱势认为是理所当然，未深究伦理根源。长期以来形成的对罕见病的隐喻及由此产生的刻板印象与偏见，给患者及家庭带来歧视与伤害，并阻碍着社会对他们的资源分配，影响其权利实现。而传统的伦理责任承担模式，依关系远近确定责任效力，导致责任承担效率低，最终形成集体无法负责的状态，加剧了他们的弱势。

笔者以弱势理论为基础，提出消除对罕见病的文化隐喻，以患者对利益相关方的依赖程度及利益相关方的能力为主要考察指标，重构罕见病患者权利保障的“弱势责任”体系，归纳出各种责任的效力及承担次序，提出不同利益相关方对患者负有“有差别的共同责任”。具体而言，第一层次是政府，消极责任效力最高，任何主体都不应伤害患者。政府对罕见病患者的平等医疗权——这一核心道德权利和法律权利的实现具有决定性作用，所以其责任效力等级最高；第二次层是医护方，这是基于患者对其的专业依赖及其职业特殊性，医护方责任次高，对患者平等医疗权的实现很关键；第三层次是医药与保险企业，他们的能力与专业支持对患者的平等医疗权与缓解就医负担有重大影响；第四层次是病友组织、慈善组织、媒体与大众，他们有些因与患者联系紧密、了解程度高，有些因能力强而成为重要责任主体；第五层次是患者家庭与亲友，因单位微小、能力较弱排在最后，患者对他们的精神依赖和物质照顾需求最强。这些责任互相依存、彼此支持。政府对所有消极责任应予以法律规范，如对医护责任中的准强制性职业责任予以认定，为避免企业对弱势的剥削有政策规范，对家庭未尽责的遗弃行为、对媒体或大众的诋毁行为进行法律制裁等。媒体对各责任主体承担的道德责任应加大宣传。总之，“有差别的共同承担”责任模式是以政府为主导，其他相关责任主体为重要支持，以患者的弱势依赖为前提，以责任主体的能力、可替代性、造成责任对象弱势的相关性等因素为依据，各责任主体在其职责、能力范围内，以适合的方式互相支持彼此补充，满足罕见病患者不同需要的责任承担模式。