揭开药品定价的帷幕

文/Suerie Moon

翻译/侯云飞 校/周子君

增加透明度有利于循证政策的制定。

Tisagenlecleucel（Kymriah）是最有前景的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）免疫疗法之一，也是第一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的基因疗法。2017年9月，诺华公司宣布，治疗一例白血病患者将花费47.5万美元（折合为34万英镑或39万欧元），这一费用相当于目前美国房价中位数的2倍，或一个普通家庭60年的住房抵押贷款。

我们不知道的真相

几十年来，有关药品定价的争论始终如一：确保民众获取救命药品与回馈企业研发高风险、高成本的药品，两者如何权衡。意料之中的是，制药企业研发新药的预估平均成本——尽管备受争议——每隔几年都会激增1-2；意料之外的是，社会在这些论战中并不了解其中的真相。

我们被隐瞒了什么？越来越多的药品实际支付价格被隐藏于各个保密协议之中3。这种“以邻为壑”的模式使得每个医保付款人都认为自己得到了最好的价格，但因为大多数药品的实际支付价格都隐藏在暗处，因此，他们无法核实真伪。有些制药企业声称，提高透明度会增加贫穷国家的药品价格。但是，全球艾滋病治疗药品和疫苗市场的经验表明，高收入国家和低收入国家之间药品的巨大价差是可以同时存在的，这些药品的市场价格多年来一直是非常透明的4-5。由此可见，药品价格也不总是与支付能力相关5-6。有药品销售商认为，披露药品实际支付价格不利于消费者获取药品标价的折扣，但人们很少关注药品上市时的定价是否合理。

仅仅提高透明度并不能解决药品价格过高的问题，但可以使循证政策制定成为可能。

实际上，当新药上市定价谈判时，有关新药价值的信息是很有限的，仅限于较小人群的应用信息，长期、大规模应用的药品安全性、有效性，以及对患者生活质量或健康系统影响的数据尚不存在。即使企业有这些数据，公众也无法从公开的途径获取。尽管要求公开药品临床试验数据的呼声日益广泛，但大多数制药企业并没有这样做7。

“基于价值”的定价

信息不透明使得专业的健康技术评估机构，如英国国家健康与临床优选研究所（NICE），也难以衡量制药企业“基于价值的定价”是否为社会提供了价格合理的交易。近期，欧洲药品管理局(European Medicine Agency)对2009至2013年批准的68种抗癌药品进行了审查，结果发现，这些价格高昂的药品只有一半能够达到理想的疗效8。即使是一些治疗价值确定的药品，卫生系统也可能无法承受其昂贵的价格。如以肝移植为依据定价的丙型肝炎药品，造成了大量患者等待以及患者的配给治疗9。

此外，有关药品研发的信息也很少，诸如谁投入的研发经费、投入了多少、什么时候开始研发等。CAR-T由美国联邦政府拨款2亿美元进行研发11-12。Tisagenlecleucel技术最早源于宾夕法尼亚大学，后专利被诺华公司收购。由于Tisagenlecleucel在欧洲和美国获批为孤儿药，诺华公司会因此获取更多的专利收益和政府50%的临床研发费用税收减免13。

许多新药研发都有类似的经历——早期的学术研究由政府资助，企业购买有前景的药品或技术并对其进一步研发，政府提供额外的激励措施降低企业的成本14。然而，由于缺乏药品研发相关的成本数据，因此也就无法对药品价格是否能够恰当反映药品研发的分工、筹资和风险，公共投资是否获取了公平的社会回报，企业利润是否合理，以及如何改善药品创新政策和激励措施等一系列问题进行循证讨论。

揭开帷幕

幸运的是，帷幕是可以揭开的。药品支付方可以拒绝签署价格保密协议，这类含保密信息的协议只是近几年才变得普遍3。一些欧洲国家（占欧盟经济38%），如Benelux A（比利时、荷兰、卢森堡和奥地利），Valletta（马耳他、塞浦路斯、希腊、意大利、西班牙、葡萄牙、爱尔兰、罗马尼亚、斯洛文尼亚和克罗地亚）和Visegrad（捷克共和国、斯洛伐克、匈牙利和波兰）近期同意就药品政策进行合作，内容包括提高合作国家之间药品价格透明度。如政府可以强制要求药品价格公开，立法机构、法院、研究资助机构和期刊编辑也可以更积极地执行发布临床试验结果的要求15。立法或司法部门可以要求药品生产企业披露药品研发成本，包括政府财政补助资金、税收减免或其他激励措施。

仅仅提高透明度并不能解决药品价格过高的问题，但可以使循证政策制定成为可能。在地方、国家和国际层面，要求这种透明度的呼声越来越高16-17。

一些人对此表示反对，可能是担心进一步的公众审查会削弱行业定价能力。这在短期内可能如此，但从中期看，对药品定价进行更深入的公开讨论，将产生可持续的医药商业模式。一个对公众利益有着如此深远影响的行业，不应该被如此多的机密所遮盖。