药闻

黑框警告：三种失眠药物可导致严重伤害

美国食品和药物管理局（FDA）近日发布一份安全警告，要求对部分处方失眠药物添加新的黑框警告，以更好地确保患者及其医疗保健专业人员在考虑使用这些药物时获得所需的信息。这些失眠药物包括艾司佐匹克隆（Lunesta）、扎来普隆（Sonata）、唑吡坦（Ambien、Ambien CR、Edluar、Intermezzo、Zolpimist）。这三种药物的不良反应报告显示，部分患者在服用这三类失眠药物后，出现了梦游、睡眠驾驶以及在没有完全清醒的情况下从事其他活动的问题，并可能导致严重的伤害甚至死亡。而这类不良事件通常发生在以往从未出现异常睡眠行为或首次服用药物的患者中。除黑框警告外，FDA还要求在上述失眠药物的说明书中增加“禁止服用失眠药物后出现复杂睡眠行为的患者继续使用上述药物”一项。FDA药物评估和研究中心主任表示，他们将继续监测和评估与失眠药物相关的这些风险，并与公众沟通，或酌情考虑采取进一步行动。目前，这三类药物均在我国临床有所使用，国内医生和患者同样应该注意。

FDA批准首个儿科肌无力药物

美国食品与药品监督管理局（FDA）已批准Ruzurgi（amifampridine）药片上市，用于治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者，这也是FDA批准的第一款针对儿科LEMS患者的新药。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，它影响神经和肌肉之间的连接，导致患者出现肌无力和其他症状。而该药物可以阻断神经突触前钾离子通道的活性，从而延长动作电位，提高突触前钙离子浓度，让更多乙酰胆碱释放出来，并增强对肌肉的刺激，最终起到缓解LEMS的症状作用。该药物的批准是基于一项包括32名成年患者的临床试验，结果表明，持续接受该药物治疗的患者运动能力减退的程度低于安慰剂组的患者。专家表示，因为肌无力和疲惫等症状，LEMS患者往往连完成日常活动都很困难。毫无疑问，该药物的批准为他们带去了新的治疗选择。

首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症

近日，欧盟已批准Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于降低16歲以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸水平。PKU是一种罕见遗传病，由于患者无法降解苯丙氨酸，导致这种氨基酸在体内聚集，并且对大脑产生毒性。如果不加以治疗，苯丙氨酸对大脑产生的毒性可能导致严重的神经问题。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶，它通过降解苯丙氨酸来将患者血液中的苯丙氨酸水平降低到目标范围。一项III期临床研究显示，使用Palynziq的患者的血液苯丙氨酸水平实现了持续的降低：在接受治疗8周时，接受20 mg或40 mg剂量的Palynziq治疗的患者血液中的苯丙氨酸水平维持在553.0 μmol/L和566.3 μmol/L，而安慰剂对照组水平为1509.0 μmol/L和1164.0 μmol/L。另外，在36个月之后，72%的患者达到欧盟推荐的治疗目标（苯丙氨酸水平低于600 μmol/L）。

国家医保局发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》

国家医保局日前公布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》。根据《工作方案》，药品目录调整涉及西药、中成药、中药饮片三个方面，具体包括药品调入和药品调出两项内容。调整以国家药监局批准上市的药品信息为基础，不接受企业申报或推荐，不收取评审费和其他各种费用。本次目录调整是在总结前期经验的基础上对谈判准入的方法做了进一步完善。对于那些临床价值高但价格昂贵或对基金影响较大的专利独家药品，将通过专家评审和投票遴选之后，由谈判专家与企业谈判形成双方认可的全国统一的支付标准后才可以纳入目录范围，以确保基金安全。从而在确保基金可承受的前提下，努力实现药品结构更加优化，管理更加规范，进一步提高医保基金使用效益，提升医保药品保障水平的目标，有效缓解参保人员用药难用药贵的问题。2019年国家医保药品目录调整预计在10月前完成全部工作。

两项“标准”发布助药品信息化追溯体系落地

日前，国家药监局发布公告，公布了《药品信息化追溯体系建设导则》（《导则》）和《药品追溯码编码要求》（《要求》）两项信息化标准。对于药品信息化追溯体系参与方构成及基本要求、药品追溯码基本要求&构成要求等提出了具体规范和标准。其中，《导则》规定了药品信息化追溯体系建设基本要求和药品信息化追溯体系各参与方基本要求，并明确了药品信息化追溯体系应包含药品追溯系统、药品追溯协同服务平台和药品追溯监管系统。而《要求》指出，药品追溯码的唯一性应指向单个药品销售包装单元;药品标识码的唯一性应指向特定于某种与药品上市许可持有人、生产企业、药品通用名、剂型、制剂规格、包装规格和（或）包装级别对应的药品。此次两项药品信息化追溯体系建设标准的发布实施，将有助于加快药品信息化追溯体系的建设，将有利于药品追溯信息互通共享，实现药品来源可查、去向可追，在发生质量安全问题时，确保假药和问题疫苗等可召回、责任可追究。

糖尿病治疗药物聚乙二醇洛塞那肽注射液获批上市

近期，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准1类创新药聚乙二醇洛塞那肽注射液上市，用于成人改善2型糖尿病患者的血糖控制。目前，全球糖尿病患者已经达到4.25亿，而我国更是全世界糖尿病患者最多的国家，全世界超过1/4的糖尿病患者来自中国，达到1.14亿。因此，聚乙二醇洛塞那肽注射液的上市，将为2型糖尿病患者提供新的治疗手段。聚乙二醇洛塞那肽是长效GLP-1受体激动剂，胰高血糖素样肽-1（Glucagon-like peptide-1，GLP-1）受体激动剂属于肠促胰素类药物，可激动GLP-1受体，经食物刺激后由肠道细胞分泌入血，从而促进葡萄糖依赖的胰岛素分泌。该药物可配合饮食控制和运动，单药或与二甲双胍联合，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。