儿童与成人重型血友病A患者低剂量预防治疗的效果对比

陈庆生 刘锦基 汪宝贞

(佛山市第二人民医院 佛山 528000)

血友病A属于出血性疾病的一种，患者会伴有X染色体隐性遗传，因为缺乏Ⅷ因子导致凝血功能存在异常，患者会有关节、肌肉自发性反复出血表现[1]。如果患者没有接受有效治疗，每年出血次数会在50次左右。临床针对血友病A的治疗主要选择因子替代方法进行治疗，通过治疗可以对关节给予保护，使出血减少，帮助患者生活质量得到提升[2]。本研究具体分析儿童与成人重型血友病A患者接受低剂量预防治疗的效果。

1 资料及方法

1.1 基础资料

回顾性分析2013年5月1日～2018年5月1日本院重型血友病A患者50例，按照患者年龄分为儿童组30例、成人组20例。儿童组患者均为男性，平均年龄(6.28±2.36)岁，患者BMI均值为(16.02±0.58)kg/m2；成人组患者均为男性，平均年龄(35.59±7.14)岁，患者BMI均值为(21.05±1.39)kg/m2。

1.2 治疗

两组全部50例患者均接受相同的低剂量预防治疗，选择人凝血因子VⅢ治疗(国产)治疗，剂量为10～15 U/(kg·次)，经静脉注射用药，每周治疗2次，1个疗程需要持续治疗3个月，持续进行2个疗程的治疗。

1.3 评价指标

比较两组年平均出血次数、年平均关节出血次数、靶关节数目。靶关节判断标准：持续半年内某一关节自发出血次数超过2次；靶关节解除标准：连续一年时间内某一关节出血次数不足3次。

关节功能：通过FISH评分法评价两组患者治疗后的关节功能，评价内容包括跑步、入座、进食与洗漱、下蹲、穿衣、步行、上下楼梯、洗澡，按照患者的完成程度进行4个评级，从1分到4分相应表示无法完成到完全可以完成，评价总分32分，总分越高表示关节功能越强。

生活质量：在治疗开始前、治疗结束后分别评价两组患者生活质量，利用SF-36量表进行，量表总分100分，得分越高表示患者生活质量越高。

1.4 统计方法

2 结果

2.1 出血及靶关节数目比较

治疗前儿童组和成人组年平均出血次数、年平均关节出血次数、靶关节数目均没有明显差异，P>0.05；治疗后两组出血次数均有下降，靶关节数目均有减少，两组治疗后均低于组内治疗前，P<0.05；治疗后两组间比较差异不明显，P>0.05，见表1。

分组时间年平均出血次数(次/年)年平均关节出血次数(次/年)靶关节数目(个)儿童组(n=30)治疗前54.75±20.5634.82±18.491.93±1.20治疗后19.72±11.169.21±4.630.50±0.16成人组(n=20)治疗前54.80±21.0234.76±17.971.95±1.23治疗后20.01±10.899.50±4.290.52±0.17

2.2 关节功能

治疗前两组关节功能FISH评分差异不明显，P>0.05；治疗后两组FISH评分均有升高，与组内治疗前比较差异明显，P<0.05；治疗后两组间比较差异不明显，P>0.05，见表2。

分组例数治疗前治疗后儿童组3017.25±3.2931.82±5.71成人组2017.63±4.0830.97±5.68

2.3 生活质量

治疗前两组生活质量评分差异不明显，P>0.05；治疗后两组生活质量评分均有升高，与组内治疗前比较差异明显，P<0.05；治疗后两组间比较差异不明显，P>0.05，见表3。

分组例数治疗前治疗后儿童组3060.39±7.1583.16±8.55成人组2060.53±8.4984.01±8.63

3 讨论

血友病A作为一类出血性疾病具有终身性特点，重型血友病患者皮肤、肌肉以及关节会有反复出血表现，甚至会有颅内出血、消化道出血等严重表现，对患者的生命安全形成严重威胁。如果患者没有及时接受治疗，病情会迅速发展，致残率、死亡率均较高[3]。因子替代治疗是当前治疗血友病的主要方法，临床一般包括预防治疗和按需治疗，其中按需治疗指的是在出血出现后马上注射因子实施治疗，达到迅速止血的效果，避免损害进一步加深[4]。而为了达到最佳的效果，最大程度减少病情对患者身体的影响，预防治疗受到了越来越高的重视。U药方治疗指的是长期规律地对患者进行因子注射，使患者机体中的因子浓度处于超过1%的中度水平，实现关节功能的保护，最大程度降低出血的发生[5]。

最早临床多对儿童重型患者实施预防治疗，随着研究的深入，逐渐发现成人患者接受预防治疗也能获得良好效果，能够明显降低关节出血次数，改善关节功能，帮助患者生活质量得到明显提升[6]。本研究儿童重型血友病A患者、成人重型血友病A患者接受相同的低剂量预防治疗，结果显示两组年平均出血次数、年平均关节出血次数、靶关节数目均优于治疗前，P<0.05；而两组间治疗后结果比较差异不明显，P>0.05，证实低剂量预防治疗对于儿童和成人患者都有良好治疗效果。另外儿童组、成人组治疗后关节功能评分分别为(31.82±5.71)分、(30.97±5.68)分，生活质量评分为(83.16±8.55)分、(84.01±8.63)分，与治疗前比较均有明显提高，P<0.05，而两组间比较差异不大，证实低剂量预防治疗用于儿童和成人患者中都能够帮助其关节功能以及生活质量得到有效改善。

综上所述，儿童与成人重型血友病A患者接受低剂量预防治疗均有良好效果，值得推广。