美国FDA批准Givlaari(givosiran)用于治疗急性肝性血卟啉病

美国FDA于2019年11月20日宣布批准Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals)新药Givlaari(givosiran，CAS登记号1639325-43-1)用于成人治疗急性肝性血卟啉病(acute hepatic porphyria)。这是FDA批准首个用于治疗此疾病的特效药物。

肝性血卟啉病是一种遗传病，患者体内在生产血红素时产生的卟啉分子(具有毒性)会出现堆积，引发卟啉病急性发作，患者发病时会出现剧痛、瘫痪、呼吸衰竭、惊厥及精神变化等症状。肝性血卟啉病发作具有突然性，会导致永久性的神经损伤甚至死亡。此前已有的治疗药物只能部分缓解肝性血卟啉病发作引起的剧痛，而此次批准的Givlaari(givosiran)则可以有效减少肝性血卟啉病发作的次数。

Givlaari(givosiran)的有效性经一项临床对照试验得到验证，该项试验共有94名急性肝性血卟啉病患者参加，受试者被随机分成两组，一组接受Givlaari治疗(试验组)，另一组则只给予安慰剂(对照组)，以观察不同组别受试者因卟啉病发作需住院治疗、急诊就诊或在家静脉输注血红素的情况。试验结果显示，试验组患者卟啉病发作的次数比对照组减少了70%。

Givlaari(givosiran)常见的不良反应主要是恶心和注射部位反应。建议医生对用药患者可能出现的过敏反应及肾功能变化予以留意。此外，患者在开始用药前及用药期间应定期做肝功能检查。

FDA在审批Givlaari(givosiran)时采用了优先审评审批程序(Priority Review designation)并授予其突破性疗法认证(Breakthrough Therapy designation)和孤儿药地位(Orphan Drug designation)。