美国FDA批准Adakveo(crizanlizumab-tmca)治疗镰状细胞病血管闭塞危象

美国FDA于2019年11月15日宣布批准诺华公司(Novartis)药物Adakveo(crizanlizumab-tmca)用于年龄在16岁及以上人群治疗镰状细胞病(Sickle cell disease,SCD)并发症血管闭塞危象(vaso-occlusive crisis)。

镰状细胞病又称镰状细胞性贫血症(Sickle Cell Anemia)，这是一种遗传性疾病，患者的红细胞形状出现异常，呈镰刀状或者新月状，会导致血管内血液流动不畅，血氧传输受限，引起严重的疼痛和器官损伤。镰状细胞病的特征是会出现严重的慢性炎症，引发血管闭塞危象(镰刀形红细胞血管闭塞危象)，患者会出现极度疼痛发作和器官受损。血管闭塞危象并发症是镰状细胞病患者出急诊就诊和住院的最常见原因。

据美国疾病预防控制中心(CDC)的统计数据，美国共有约10万人患镰状细胞病，非洲裔美国人(黑人)高发，平均每365名非洲裔婴幼儿就有1人发病。

Adakveo是FDA批准的第1种用于治疗镰状细胞病的靶向药物，它可以抑制引发血管闭塞危象的某种特定选择素。Adakveo的有效性经1项随机对照临床试验验证，该试验有198名曾有血管闭塞危象病史的镰状细胞病患者参加，受试者被随机分组，分别服用Adakveo(治疗组)和安慰剂(对照组)。结果显示，治疗组患者每年因出现血管闭塞危象而就医的次数(中位数为1.63次)比对照组(中位数为2.98次)减少了，而且治疗组中36%的患者在治疗期间从未出现血管闭塞危象并发症，治疗开始后患者首次出现血管闭塞危象的时间也出现了延迟，从1.4月延迟至4.1月。

Adakveo常见的不良反应有背痛、恶心、发热和关节痛。医生应对患者的注射部位反应予以留意，如果出现严重的注射部位反应则应停止用药治疗。此外医生要对服用Adakveo患者的血小板计数或血小板凝聚功能进行监测(报告的患者血小板计数可能比实际血小板计数要低很多)。建议医生尽快进行血小板计数检测或使用柠檬酸钠抗凝管。

FDA在审批Adakveo时采用了优先审评审批程序(Priority Review)并授予其突破性疗法认证(Breakthrough Therapy designation)和孤儿药地位(Orphan Drug designation)。