Cx601获克罗恩病复杂性肛周瘘孤儿药地位

近日，FDA授予武田&Tigenix首创抗炎药Cx601用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病（CD）患者复杂性肛周瘘（CPF）的孤儿药地位（ODD）。

在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包括各种临床开发激励措施，如：临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

CD是一种慢性胃肠道炎症性疾病，CPF是该病可能发生的一种并发症，可导致肛周肿痛、流脓、感染以及大便失禁，严重影响患者生活质量。目前，CD患者CPF的临床治疗选择十分有限。

FDA授予Cx601孤儿药地位是基于Ⅲ期临床研究ADMIRE-CD Ⅱ的积极数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Cx601治疗CD患者CPF时相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中，患者接受Cx601或安慰剂的同时，接受标准护理（SOC）。数据显示，在治疗的第52周，与安慰剂相比，单剂量Cx601治疗组有显著更高比例的患者实现临床&放射学缓解（56.3% vs 38.6%，P=0.010）和临床缓解（59.2% vs 41.6%，P=0.013）。

此外，在治疗第24周实现临床&放射学缓解的患者中，与安慰剂组相比，Cx601治疗组由更高比例的患者在治疗第52周病情无复发（75.0% vs 55.9%）。安全性方面，治疗相关不良事件发生率和类型以及因不良事件导致的治疗中断在两个组相似。

（本刊讯）