创新 诚信 提升从制药大国向制药强国迈进——“十三五”国家药品安全规划解读

文 / 房军

保障药品安全是建设健康中国、增进人民福祉的重要内容，是以人民为中心发展思想的具体体现。“十二五”时期，在各方共同努力下，我国药品安全形势稳定向好，人民群众用药安全得到保障，审评审批制度改革实现破冰，法规标准体系不断完善，全过程监管制度基本形成，违法违规行为受到严厉打击，支撑保障能力稳步加强，药品安全工作取得积极进展。

2017年2月3日，国务院常务会议审议通过了《“十三五”国家药品安全规划》（以下简称“规划”），描绘出今后5年全国药品安全工作蓝图。规划充分体现了以习近平同志为核心的党中央关于药品安全的重要战略思想；充分体现了《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》（以下简称《纲要》）对药品安全工作的要求；充分体现了药品安全治理规律和现阶段工作重点。

创新、诚信、提升是本次规划最重要的三个关键词，也是“十三五”时期推动我国从制药大国起步向制药强国迈进的最主要的三套政策组合拳。

创新

经过多年的努力，我国基本解决了药品可及性问题，药品质量总体稳定可控，全国药品生产企业许可证6802件，药品经营企业46.56万家，成为名副其实的制药大国。但品种重复多、创新能力弱、仿制药疗效差异大、新药品种进口少等问题还十分突出，离制药强国仍有一段距离。

我国药品医疗器械产业发展的出路是创新。我们现在不缺钱、不缺人，缺少的是鼓励创新的制度环境。因此，规划围绕改革完善审评审批制度、激发医药产业创新发展活力、推动企业提高创新和研发能力、加快新药好药上市、满足临床用药急需，提出了一系列措施：

一是以鼓励研发创新作为“十三五”药品安全工作的基本原则。规划提出以解决临床问题为导向，落实创新驱动发展战略，瞄准国际先进水平，破除制约创新发展的思想观念和制度藩篱，促进提升研发创新水平。

二是实施药品上市许可持有人制度试点，激发研发者创新动力。根据《全国人民代表大会常务委员会关于授权国务院在部分地方开展药品上市许可持有人制度试点和有关问题的决定》和《国务院办公厅关于印发药品上市许可持有人制度试点方案的通知》（国办发〔2016〕41号），北京、天津、河北、上海、江苏、浙江、福建、山东、广东、四川等10个省（市）已顺利开展药品上市许可持有人制度试点。截至目前已提出试点相关注册申请近400件，申报品种类型涵盖了中药、化学药品以及生物制品；申请人类型涵盖了药品研发机构、科研人员以及药品生产企业。试点工作实现了试点省（市）主体类型和药品品种全覆盖。

三是实行优先审评审批。鼓励具有临床价值的新药和临床急需仿制药研发上市，对具有明显临床价值的创新药及防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的临床急需药品，对拥有产品核心技术发明专利、具有重大临床价值的创新医疗器械，以及列入国家重点研发计划、科技重大专项的临床急需药品、医疗器械，实行优先审评审批。加快临床试验审批，鼓励临床机构和医生参与创新药和医疗器械研发。2016年，国家食品药品监督管理总局（以下简称“国家总局”）对146个具有明显临床价值的创新药、临床急需药、专利过期药和国内首仿药，实现优先审评；确定88个医疗器械产品进入创新医疗器械特别审批通道。

四是建立健全药品数据保护制度，鼓励研发创新。目前，数据保护、专利链接、专利期补偿等制度正在研究中。

五是创新保障手段，强化审评能力建设。规划提出探索创新药品医疗器械审评机构体制机制和法人治理模式，建设国家级审评中心；推进药品医疗器械注册审批项目政府购买服务改革试点，加强审评经费保障。

随着审评审批改革推进，国家已向行业充分释放了“鼓励创新”的信号，从目前来看药品申报结构明显改善，新药临床申请和新药上市申请明显增加，仿制药申请大幅减少。鼓励创新的一系列举措将逐步让社会资本、科研人员和企业有一个可预期的市场环境，有一个稳定透明的制度环境，有一个承担高风险后获得高回报的机会。

诚信

诚信是一个产业健康发展的基石。当前，个别企业在利益驱使下，在药品研发、生产、销售、使用过程中不诚信甚至造假的行为，既影响药品质量安全、危害消费者健康，也深深伤害并阻碍了我国医药产业的健康发展。李克强总理在审议规划的国务院常务会上强调，“食品安全就是要坚持守住不发生系统性风险，药品安全首要则是坚决打击制假售假等直接危害广大群众生命健康的行为”。规划围绕“严监管、促诚信”提出了一系列措施：

一是在加强研制环节监管部分提出：建立临床试验数据管理平台，加强临床试验监督检查，严厉打击临床数据造假行为，确保临床试验数据真实可靠。

二是在加强生产环节监管部分提出：完善企业生产工艺变更报告制度，对生产工艺重大变更依法实行审评审批。严肃查处药品生产偷工减料、掺杂使假、擅自改变工艺生产劣药等违法违规行为。

三是在建立实施全生命周期管理制度部分提出：全面落实药物医疗器械警戒和上市后研究的企业主体责任，生产企业对上市产品开展风险因素分析和风险效益评价，及时形成产品质量分析报告并于每年1月底前报送国家总局。加强上市后再评价，根据评价结果，对需要提示患者和医生安全性信息的，及时组织修改标签说明书。淘汰长期不生产、临床价值小、有更好替代品种的产品，以及疗效不确切、安全风险大、获益不再大于风险的品种。

四是在全面强化现场检查中提出：重点围绕行为规范、工艺合规、数据可靠等方面，对企业开展质量管理全项目检查，严厉打击弄虚作假等各类违法行为，督促企业严格执行相关质量管理规范。

五是在加大执法办案和信息公开力度中提出：深化行政执法与刑事司法衔接，推动出台药品违法行为处罚到人的法律措施，加大对违法犯罪行为的打击力度。按规定全面公开行政许可、日常监管、抽样检验、检查稽查、执法处罚信息。在2017年国家总局组织的“质量安全大抽检”工作中，重点强调了“两个公开”，即公开抽检结果、公开不合格产品处置情况，下一步要争取实现药品、医疗器械、化妆品抽检信息的每周公开。

六是在加强政策保障部分提出：将企业和从业人员信用记录纳入全国信用信息共享平台，对失信行为开展联合惩戒。

提升

“博观而约取，厚积而薄发”。在党中央、国务院的正确领导下，我国药品安全工作经过多年的不懈努力，滚石上山、爬坡过坎，监管从无到有，产业从弱到强，不断积累、发展，已经接近实现“阶段性质变”的阶段。因此，规划将“推动我国由制药大国向制药强国迈进”作为指导思想，自信地将“提升”作为“十三五”时期药品工作最主要的发展目标，提出“到2020年，实现药品质量安全水平、药品安全治理能力、医药产业发展水平和人民群众满意度明显提升”。其相应的目标举措有：

一是提升药品质量。按照“新药一定要新，仿制药一定要同”的原则，提出批准上市的新药以解决临床问题为导向，具有明显疗效；批准上市的仿制药与原研药质量和疗效一致；改良型新药体现改良优势。

二是提升标准。实施“标准提高行动计划”。对照国际先进水平编制《中华人民共和国药典（2020年版）》，化学药品标准达到国际先进水平，生物制品标准接近国际先进水平，中药（材）标准处于国际主导地位。提高药用辅料、药包材标准整体水平，扩大品种覆盖面，稳步提高民族药（材）标准。建立药品标准淘汰机制，全面清理历版《药典》未收载品种标准和各类局（部）颁标准，提升一批，淘汰一批。加快医疗器械国际标准研究转化，优先提高医疗器械基础通用标准和高风险类产品标准。“十三五”期间，将制修订完成国家药品标准3050个，医疗器械标准500项。

三是提升审评审批效能。深化药品医疗器械审评审批制度改革。审评审批制度更加健全，权责更加明晰，流程更加顺畅，能力明显增强。深入借鉴国际经验，建立以临床为核心的药品医疗器械审评机制，完善适应证团队审评、项目管理人、技术争议解决、沟通交流、优先审评、审评信息公开等制度，逐步形成以技术审评为核心、现场检查和产品检验为支撑的药品医疗器械疗效和安全保障制度。尽快实现注册申请和审评数量年度进出平衡，按规定时限审批。随着改革推进，药品审评工作人员已经由两年前的120人增加到600人，注册申请积压已由2015年高峰时的近2.2万件降至目前的3800件，化学药和疫苗临床试验申请、中药民族药各类注册申请已实现按时限审评，审评积压问题有望如期解决。

四是提升现场检查能力。建立职业化检查员制度，加强职业化检查员队伍建设，使职业化检查员的数量、素质满足检查需要，加大检查频次。2016年，国家总局共向471家药品生产企业发出586份药品质量提示函，要求企业整改，排除安全隐患。聘任首批药品检查员649名，职业化检查作用初步显现。

五是提升监测评价水平。药品不良反应和医疗器械不良事件报告体系以及以企业为主体的评价制度不断完善，监测评价能力达到国际先进水平，药品定期安全性更新报告评价率达到100%。利用医疗机构电子数据，建立药品医疗器械安全性主动监测与评价系统。在综合医院设立300个药品不良反应和医疗器械不良事件监测哨点。药品不良反应县（市、区）报告比例达到90%以上；医疗器械不良事件县（市、区）报告比例达到80%以上。

六是提升执业药师服务水平。每万人口执业药师数超过4人，所有零售药店主要管理者具备执业药师资格，营业时有执业药师指导合理用药。目前，全国具有执业药师资格人数为80万人，但注册在零售药店和医疗机构的执业药师仅有30余万人，相比现有的44万家零售药店和97万家医疗机构，注册执业药师缺口仍很大。“十三五”的关键是严格执行药师配备规定；改善执业药师待遇，使之成为一个有吸引力的职业。

七是提升国际合作。积极参与国际标准和规则制定，推动我国监管理念、方法、标准与国际先进水平相协调。

“十三五”时期是全面建成小康社会的决胜阶段，也是全面建立严密高效、社会共治的药品安全治理体系的关键时期。我们相信，随着“十三五”国家药品安全规划的稳步实施，我国的药品监管体制机制将更加完善，标准将更加健全，治理能力将更加强化，医药产业发展的生态环境将得到进一步净化，企业创新活力将得到进一步激发，有力推动医药产业供给侧结构性改革，推动我国从制药大国向制药强国稳步迈进。