新药专项 八年的创新之路

文／本刊记者 连 漪

2008年～2016年，重大专项创制科技重大专项（以下简称新药专项）实施整8年。近日，科技部召开新闻发布会就新药专项整体进展进行通报，新药专项实施管理办公室主任、国家卫生计生委科教司司长秦怀金在会上表示，新药专项实施8年来，中国生物医药产业研发创新能力与产业发展持续增强，取得了阶段性成效。

新药专项分三个五年实施

按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006～2020年）》，经国务院批准，2008年，重大新药创制科技重大专项由国家卫生计生委（原卫生部）和中央军委后勤保障部（原总后勤部卫生部）牵头启动实施。

新药专项以实际应用和产业发展为导向，按照三个五年计划“铺、梳、突”的聚焦发展策略，分阶段落实重点任务。专项总体目标是针对恶性肿瘤等10类（种）重大疾病，自主研制和技术改造一批药物，完善国家药物创新体系，提升自主创新能力，加速我国由仿制向创制、由医药大国向强国的转变。

新药专项实施8年取得的阶段性成效主要体现为：

新药研发成果显著，惠及广大患者。针对重大疾病防治需求，新药专项围绕产业链部署研发链，截至“十二五”末，累计90个品种获得新药证书，其中包括手足口病EV71型疫苗、Sabin株脊灰灭活疫苗、西达本胺、埃克替尼、阿帕替尼等24个1类新药，是专项实施前总和的5倍；135个品种获得临床批件。技术改造200余种临床急需品种，涉及15.3%的国家基本药物，药品质量明显提升；在肺癌、白血病、耐药菌防治等领域打破国外专利药物垄断，国产小分子靶向抗癌药盐酸埃克替尼在国家药品价格谈判中促使国外专利药物降价超过50%，大幅减轻患者用药负担；针对新发突发传染病，应急研发帕拉米韦、磷酸奥司他韦、埃博拉病毒治疗性抗体MIL77、重组埃博拉病毒疫苗等应急药品，为重大突发疫情的联防联控提供技术支撑和生物安全保障。新药研发创新能力得到国际认可，拉莫三嗪获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，利培酮微球注射剂获得美国FDA批准，直接提交新药申请；地奥心血康、丹参胶囊等获得欧盟上市许可。

创新体系不断完善，创新能力显著提升。新药专项重点支持综合性大平台、单元技术平台、资源平台等创新药物研发技术平台建设，逐步形成了以科研院所和高校为主的源头创新、以企业为主的技术创新、上中下游紧密结合的网格化创新体系，新药自主创新能力大幅提升；突破了抗体和蛋白药物制备、生物大分子药物给药、药物缓控释制剂、中成药二次开发等一批瓶颈性关键技术，临床前评价、疫苗研发、抗体表达等技术逐步实现由“跟跑”向“并跑”的转变；医药企业技术创新能力显著提升。“十二五”期间，获国家科技奖励51项，其中，现代中药新药发现和评价技术平台建设等5个项目获得国家科技进步奖一等奖。吸引和集聚了国外高级人才915人，其中“千人计划”人才近200名，居各专项之首。

新药专项技术总师、中国工程院院士桑国卫介绍，2008年新药创制重大专项启动实施以来，重点部署支持了一批GLP平台和相关的核心关键技术攻关。在专项支持下，GLP平台核心实验室的面积在原有6万平方米的基础上，新增15余万平方米；新增仪器设备3000余台（套）；平台管理更加规范，评价技术能力越来越全面，水平已跻身于国际先进行列，为我国新药研发和公众用药安全提供了重要保障。

创新驱动作用显著，促进了医药产业快速发展。据初步统计，新药专项中央财政投入128亿元，实现直接经济效益1600亿元。企业创新主体地位持续增强，2015年规模以上企业研发投入约450亿元，较2010年翻两番；工业主营业务年收入过百亿元的医药企业由专项实施之初的2家增加至2015年的11家，促进规模以上医药工业增加值年均增长13.4%，居各工业各门类前列；促进京津冀、环渤海、长三角、珠三角等地区形成相对集中、各具特色的生物医药产业集群，加快区域经济发展和产业转型升级。

新药专项实施8年来，中国生物医药产业研发创新能力与产业发展持续增强，取得了阶段性成效。

下一步聚焦两个重点

新药专项下一步将重点任务聚焦调整为重大品种及其关键技术研发、核心技术创新平台及能力建设两部分内容。

重大品种研发及关键技术突破方面：一是关于加强创新品种研发。把握国际技术发展前沿，研发具有新结构、新靶点和新作用机制的重大创新品种；促进多学科协同创新，重点开展中药经典名方开发，及具有特色优势的中药复方及其活性成分等研究；进一步加强新型抗体、抗体偶联药物等研究。

二是加速临床急需品种研制。加快推进处于临床试验阶段的重点品种（200余种）研发进程，特别是临床急需和具有市场潜力的重大品种。如艾滋病二线治疗药物、重大疾病专利到期药、儿童及老年人等特殊群体用药、耐药菌防治药物等。

三是突破核心关键技术。针对重大品种研发和产业化的关键环节，发展一批前瞻性新技术，突破一批高端制剂等核心关键技术。按照国际规范和要求，改进国产药物生产工艺和质量标准，提升药品质量，促进国产药物进入国际主流市场。

核心创新平台及能力建设方面：充分依托新药专项已建的各类技术平台、国家重点实验室、国家企业技术中心等，以重大目标为导向，以重点任务为纽带，推动资源开放共享，建立多学科交叉、产学研深度融合的协同创新机制，强化技术创新平台的技术先进、开放服务、人才培养、辐射带动作用，在国家重大战略领域实现重点突破。同时，重点提升新药创新成果转移转化能力，培育具备国际竞争能力的重大品种和大型骨干企业，促进医药产业转型发展。