罕见病医疗保障问题研究

倪沪平

（1浙江省人力资源和社会保障厅 杭州 310025;2浙江大学公共管理学院 杭州 310058）

罕见病医疗保障问题研究

倪沪平1,2

（1浙江省人力资源和社会保障厅 杭州 310025;2浙江大学公共管理学院 杭州 310058）

罕见病是指发病率极低的疾病，从风险特征看，罕见病风险属于不可分散性风险。罕见病保障属于社会准公共品，需要政府干预，医疗保障制度应采用以纳入国家医疗保险体系为主、财政资金救助体系为辅的组合式社会保障政策模式。

罕见病；保险；不可分散性风险；医疗保障制度

1基本定义和特征

1.1基本定义

罕见病是指发病率极低的疾病。目前，国际上没有统一的定义，世界卫生组织（下文简称“WHO”）和美国、日本、欧盟、澳大利亚等30 多个国家及地区结合自身情况作出了不同界定。主要有：（1）WHO认为，罕见病是指患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病；（2）美国将罕见病界定为每年患病人数少于20万人的疾病；（3）日本规定，罕见病为患病人数少于5万人的疾病；（4）台湾地区将1‰以下发病率的疾病界定为罕见病；（5）中华医学会医学遗传学分会将患病率小于0.02‰的疾病称为中国的罕见病。

1.2基本特征

一是发病率低，一般发病概率都在人口的1‰以下，只占社会极少人口；二是危害性强，一旦患病，将给患者本人、家庭、社会造成极大损害；三是可治性低，只有个别罕见病可以通过特效药品得到有效控制；四是延续期长，罕见病本质上属于严重危及生命的慢性衰退性疾病，患者将长期经受疾病折磨；五是接受度低，患者周围的社会成员往往将其理解为宿命或者归于无奈，容易采用自生自灭态度，最终被社会抛弃。

2经济风险分析

一般而言，罕见病患者医疗保障制度设计需要解决的风险主要是指经济风险，也就是因治疗需要巨额费用支出导致家庭财务风险。

2.1基本风险特征

本文对罕见病风险特征的分析，仅限于可保险性分析。可保险性是指保险项目发起人基于保险标的的可分散性风险特征，可以通过大数法则分散性风险，实现不同参保人之间的共济互助。但罕见病风险特征属于不可分散性风险，也就是说每个参保人面临的出险概率呈不均等分布，罕见病全社会总风险集中在少部分特定人群身上，导致大数法则难以实现。具体表现在以下两方面。

2.1.1在同一时间截面内不能分散风险。罕见病的发病风险具有可识别性，因80%以上的罕见病都属于遗传性疾病，可以通过对遗传性家族人群进行跟踪监测予以识别，其他无既往家族史的参保人群就倾向于认为自身发生罕见病为统计小概率事件，往往选择不参保。这样，罕见病风险就无法在同一时间截面人群之间进行分散。

2.1.2在不同时间截面内不能分散风险。大部分罕见病属于长期慢性病，将伴随患者终身，每年都需花费大量医疗费用。这种经济支出灾害性风险也就造成罕见病无法在代际之间实现分散。

2.2风险化解方式

从纯粹保险角度看，如果采用商业保险模式，依靠市场机制，由市场理性经济人自愿选择参保的模式设计罕见病保险项目是不可行的，将通过逆向选择和道德风险两种机制的马太效应，迅速导致该保险项目破产。这是由于罕见病风险的可识别性导致大量无家族遗传史的人群不参保，参保人将集中在家族遗传史人群，势必导致高出险率。在保险中，高出险率就意味着高保费。鉴于罕见病患者往往以贫穷人群为主，这又将导致其无能力购买高保费的商业罕见病保险项目，进而形成低风险人群不愿买、高风险人群买不起的局面。由于无法通过保险市场机制解决，罕见病保障属于市场失灵的社会准公共品，应归于政府干预的职责范围。

在风险管理方面，对于罕见病这种不可分散性风险的化解办法，有两种方式可以选择：一是强制参保，通过国家法律等强制手段，要求社会全体成员必须参加罕见病保障项目，共同承担罕见病风险。二是跨域分散，将整个罕见病项目的风险转嫁到该项目之外的其他领域去化解，如台湾地区将烟草税作为政府建立罕见病医疗保障的资金来源，就是将罕见病风险转化为税赋负担，在更广阔的烟草消费人群中化解风险。因此，比较理想的方式是，一方面，通过强制方式将罕见病纳入国家医疗保险体系；另一方面，辅助安排财政资金救助等其他手段（财政资金来源税赋），形成组合型政策。

3国际和地区通行做法

一般而言，国际上通行的保障机制有三个共性：一是将罕见病纳入本国或本地区的医疗保障体系；二是将孤儿药(指用于治疗、预防、诊断罕见病且商业投资价值低的药品，由于用药人数少、商业投资回报率低，没有企业愿意投资将其开发上市)作为罕见病保障的重点；三是大部分国家和地区都专门对罕见病立法。主要有美国和我国台湾两种模式。

3.1美国模式

美国于1983年颁布了世界首个《孤儿药法》，2002年正式通过《罕见病法》，对罕见病涉及的孤儿药研发、生产、运输、供给和报销进行国家保障；由于美国医疗保险体系主要是依托商业保险公司运作，商业保险公司与供应商谈判入围孤儿药价格，商业保险公司不得拒绝罕见病人参保；政府对部分罕见疾病药品进行集中采购和储备，无偿发放给病人。美国模式的特点：一是强化药品保障，通过立法保障罕见病所需的孤儿药，并对部分罕见病药品实行国家采购和储备，作为福利计划发放给病人；二是强化商业保险公司的社会责任，带有一定强制性。

3.2台湾模式

台湾地区2000年颁布《罕见疾病防治及药物法》，将罕见病纳入全民健保体系并对纳入病种进行社会公示；全民健保对罕见病患者所有的药品和维持生命的特殊营养品进行全额报销；其他健保目录内医疗费用按70%支付，低收入患者也全额报销；对到境外就诊罕见病患者的医疗费用，部分报销。台湾模式的特点：一是将罕见病直接纳入全民健保体系；二是在保障罕见病所需孤儿药品的基础上，进一步拓展到维持生命的特殊营养品。

4我国可选择模式

我国已实现了基本医疗保险制度全覆盖，并初步建立了多种形式的医疗救助制度和社会慈善制度。这为建立罕见病保障机制奠定了制度基础。近年，上海、青岛、宁夏等地已开始探索罕见病医疗保障制度。基于罕见病理论分析，并借鉴其他国家做法，设想我国罕见病医疗保障制度应包括“一个主体、两个重点、三个机制、四个层次”。

4.1一个主体：政府主体责任

罕见病保障作为一项准公共品，既不可能完全由患者个人和家庭解决，也不可能完全由社会慈善等组织解决（我国社会慈善组织不完善，难以长期维持这样的长久性项目），只能靠政府有形之手的干预，维护社会公平。政府应尽快为罕见病及其相关孤儿药立法，保障罕见病患者的应有权益。

4.2两个重点：优先解决孤儿药保障和病种确定范围

要优先解决可治疗型罕见病相关的孤儿药供给问题，确保诊断明确、治疗有效的罕见病患者能得到完全保障。鉴于全世界罕见病有6000多种，不可能短期内全部纳入保障体系，因此，要将社会认同程度、国家承受能力作为重要依据，可按轻重缓急，逐步纳入。

4.3三个机制：筹资机制、报销机制和评价机制

筹资机制:按照前文理论分析，主要来自社会医疗保险基金和公共财政资金；同时可将社会慈善捐助资金作为重要补充。政府应正确认识罕见病高额费用问题。从患者微观个体看，罕见病费用是极其高昂的，但从社会宏观角度看，由于发病概率极低，需要用高价孤儿药的罕见病又数量极小，与其他医疗费用相比，需要保障的罕见病是可控的。以罕见病中治疗费用极其昂贵的戈谢氏病为例，戈谢氏病发病概率为0.2‰，假设平均每人每年医疗费用为150万元，全社会每人年均成本为3元；据WHO统计，发达国家发病概率为3‰，假设平均每人每年医疗费用为40万元，恶性肿瘤全社会每人年均成本为12元。因此，用于罕见病保障的社会成本一般小于恶性肿瘤支出。

报销机制:鉴于罕见病孤儿药费用极其昂贵且需长期支付的特点，少量的个人负担对患者及其家庭来说也将是灾难性医疗费用支出，应将治疗必须的罕见病孤儿药费用全额报销；在此基础上，可考虑报销用于维持生命所必须的营养品。

评价机制:罕见病医疗保障制度是否有效率，不应单纯从卫生经济学考量，也应从社会学角度设计评价指标，特别是应将罕见病社会认同度和容忍度作为评价指标。在某种程度上，建立罕见病医疗保障制度的社会价值远大于经济价值。

4.4四个层次：基本医保、大病保险、医疗救助、社会慈善四层保障制度

（1）基本医保：由于除孤儿药等罕见病特效药品外，其他罕见病治疗所需药品和服务基本都属于保障必要生存所需，应在基本医保范围内负责承担。（2）大病保险：造成家庭遭受灾难性医疗费用支出风险的主要是孤儿药等特效药品的费用支出，因此，应该将此类药品纳入大病保险医疗费用范围，由其承担部分费用。（3）医疗救助：由政府根据财力，安排必要的财政资金，对罕见病患者予以必要的救助。（4）社会慈善：经前三个阶段保障后，罕见病剩余医疗费用所剩不多，但可能还存在一定缺口，可以通过建立慈善基金予以解决；如果政府财力充足，可考虑慈善基金在扣除社会募捐资金外，其支出缺口部分由财政负责补齐。

[1]程岩.罕见病法律制度的困境与出路[J].河北法学,2011,29(5):10-19.

[2]施维.罕见疾病和“孤儿药”的历史和发展趋势[C].新观点新学说学术沙龙文集,2011.

[3]WHO.Constitution of the World Health Organization[C].2005.http:∥apps.who.int /gb / bd /PDF/bol47/EN/constitution－en.pdf.

[4]翟晓梅.公共卫生的特征及其伦理学问题[J].医学与哲学(人文社会医学版),2007,28(11):21-23.

[5]钟军,郜文,霍记平,等.罕见病医疗保障的国际比较研究［J］.药品评价,2014,11(6):8-11.

[6]宋华林.域外孤儿药法律与政策研究[R].北京：罕见病国际研讨会，2011：3.

●国际公认的罕见病种类达6000至8000种，仅1%可有效治疗，且大多需终身药物治疗，年均花费十几万元甚至更多。

●我国罕见病患者已超过1680万人，而国内上市的 “孤儿药”仅130种。

●美国批准《孤儿药法》之后，新“孤儿药”的出现呈直线上升趋势。截至2015年2月4日，已有3310种被认定为“孤儿药”，其中483种获批上市。欧盟在1999年实施罕见病药物法规前，仅8种“孤儿药”审核通过，到2012年已有约1000种得到认定。

●目前美国批准的“孤儿药”中，纳入我国基本医疗保险药品目录的共有39种，其中3种为甲类药物，可享受全额报销，其余为乙类或省增补药物。

——摘自中国罕见病网(www.hanjianbing.org)

Several Researches on Rare Diseases Medical Security System

Ni Huping1,2(1Human Resources and Social Security Bureau of Zhejiang, Hangzhou, 310025,2Schoool of Public Affairs, Zhejiang University, Hangzhou, 310058 )

Rare diseases refer to these with extremely low incidence. The risk of rare diseases is inseparable. It needs government’s intervention since their security belong to social public goods. Medical security system for rare diseases should be a combined social security policy model, which makes national health insurance system playing a main role and the fi nancial assistance system playing a complementary role.

rare disease, insurance, the inseparable risk, medical security system

F840.684 C913.7

A

1674-3830（2015）5-18-3

10.369/j.issn.1674-3830.2015.5.5

2015-1-25

倪沪平，浙江省人力资源和社会保障厅医疗保险处副处长，经济学博士，浙江大学公共管理学院博士后，主要研究方向：医疗保险、卫生经济学、社会保障。

国家社会科学基金重大项目《人口老龄化与长寿风险管理的理论和政策研究》（13&ZD163）