尿素循环障碍和有机酸血症患儿的儿童肝移植——来自UNOS2002—2012年的数据

尿素循环障碍（UCDS）和有机酸血症（OAs）患儿在肝移植术前等待名单中具有直接优先权，且与疾病严重程度无关。目前关于UCDs或OAs肝移植的全国性数据资料有限。本研究即回顾性分析了2002—2012年UNOS登记的18岁以下肝移植病例。除外再次移植病例后，单纯接受肝移植的UCDs/OAs病例占全部儿童肝移植病例的5.4%（306/5 672）。UCDs/OAs所占比例由2002—2005年的4.3%升至2010—2012年的7.4%（P＜0.001）。96%患儿接受了尸体供肝移植，其中59%患儿在2岁以内接受移植，随着手术年龄的增长，患儿移植物的存活率升高（P＝0.04），2岁以内的患儿术后5年移植肝存活率为78%，2岁及以上的患儿则达88%（P＝0.06）。血管血栓形成占移植物失功原因的44%（19/43），其中65%发生在2岁以内儿童中。随着手术年龄的增长，患儿的存活率也升高：2岁以内患儿肝移植术后5年存活率为88%，而2岁及以上的患儿可达99%（P＝0.006）。全部患儿的随访时间为（54.0±34.4）个月，随访期末，UCDs/OAs患儿的认知能力和运动能力低于其他原发病接受肝移植的患儿，这与代谢紊乱相关，但单因素和多因素分析提示与患儿接受肝移植手术时的年龄或体重、性别、种族、移植肝类型（劈离式或全肝）、移植手术住院时长等无关。综上所述，UCDs/OAs患儿大多于幼儿早期即接受肝移植手术。此类患儿尽早手术的优势有待进一步研究，因为过低的年龄可能增加患儿的病死率。。