美国FDA公布《罕见神经退行性疾病（含渐冻症ALS）行动计划》

美国FDA于2022年6月23日公布了一项《罕见神经退行性疾病（含渐冻症ALS）行动计划》（Action Plan for Rare Neurodegenerative Diseases including Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS），该战略计划为期 5年，将大力促进安全有效的罕见神经退行性疾病相关医疗产品研发，为患者获取最新治疗手段提供便利，以延长患者的寿命，改善生活质量。

行动计划的要点主要包括：在2022财政年度成立FDA罕见神经退行性疾病特别工作组；在2022财政年度在公私部门之音建立罕见神经退行性疾病伙伴关系；在2022—2026财政年度建立罕见神经退行性疾病科学战略；发挥FDA在相关药品审批等方面的监管作用。

《罕见神经退行性疾病（含渐冻症ALS）行动计划》中专门有一项“渐冻症科学战略”（The ALS Science Strategy），主要内容是加强渐冻症发病机制与自然史相关研究、为渐冻症患者获取最新治疗药物及参与临床试验提供便利、加强临床试验基础设施建设，降低治疗渐冻症新药研发的成本及缩短新药研发时间等。

《罕见神经退行性疾病（含渐冻症ALS）行动计划》的推出，也是贯彻美国《渐冻症法》（Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act，简称"ACT for ALS"，2021年12月23日正式生效）的重要举措。

（来源：美国FDA政府公告，2022-06-23 夏训明编译）