去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血患儿血糖代谢及铁代谢的影响

刘金宝,陈书远,孙立宁,刘世祺

(惠州市第一人民医院儿科，广东 惠州 516000)

重症地中海贫血属于一种常见的血液系统疾病，主要发病群体是小儿[1]。针对重症地中海贫血患儿，一般是通过给予患儿及时的输血，维持患儿正常血红蛋白浓度，提供患儿生长发育基础血供，但是长期研究也发现，长时间输血可引起一系列不良反应。去铁酮、去铁胺是临床中治疗贫血的有效药物，国外研究表明联合用药对贫血治疗效果满意，然而国内尚且缺乏相关报道[2]。本研究探讨了对重症地中海贫血患儿，使用去铁酮联合去铁胺用于疾病治疗效果，报告如下。

1 资料与方法

1.1 一般资料

本次研究选取2019年2月-2019年5月收治的100例重症地中海贫血患儿。纳入标准：(1)患儿均符合《重型β地中海贫血的诊断和治疗指南(2017年版)》[3]中的相关诊断标准。(2)患儿均接受长期输血治疗，血红蛋白维持100g/L左右。(3)患儿家属均签署知情同意书。排除标准：(1)合并自身免疫系统疾病的患儿。(2)肝肾等器质性疾病儿。(3)敏感体质儿。按照随机数字表法将患儿随机分成以下两组：观察组50例，男29例，女21例；年龄1～11岁，平均(6.5±0.6)岁；病程1～5年，平均(2.6±0.5)年。对照组50例，男30例，女20例；年龄2～11岁，平均(6.6±0.6)岁；病程1～5岁，平均(2.7±0.5)年。

1.2 方法

对照组为患儿单纯应用去铁胺(Novartis Pharma Stein AG，批准文号H20170147，规格500mg*10瓶)治疗，主要是将500mg药物溶于5mL注射用水，之后用生理盐水进一步稀释药液，根据患儿体重控制给药量为40mg/(kg·d)，在每天晚上睡前借助输液泵予以持续的皮下输注，输注时间为8～12h，每周治疗5d休息2d。

观察组则是在对照组用药的基础上，给予患儿加用去铁酮(Apotex Inc.-Etobicoke Site ，批准文号H20140379，规格0.5g*30s)，药物主要是采取口服给药的方式，依据患儿体重给予75mg/(kg·d)的药物，每天3次，每次25mg/kg，在三餐前后30min用药。

两组均持续治疗12个月评估疗效。

1.3 观察指标

(1)治疗前后均采集患儿5mL的肘静脉血液，置入两个装有抗凝剂的试管中，每管均2.5mL。其中的一管用于铁蛋白水平检测，另一管则用于血糖检测。用于铁蛋白水平检测的标本是先对标本进行离心并分离血清，通过全自动化学发光法检测血清铁蛋白；用于血糖指标的检测是用血糖仪进行空腹血糖水平的检测，空腹血糖正常值范围为3.9～6.1mmol/L，血糖代谢正常率(%)=血糖检测正常值范围/总例数×100%。(2)评价两组患者治疗效果，具体评价标准如下。显效：患儿症状体征均显著缓解，血清铁蛋白水平降至≤2000ng/mL的水平；有效：症状有所改善，治疗后血清铁蛋白水平降低100～500ng/mL但仍旧大于2000ng/mL；无效：血清铁蛋白水平>4000ng/mL。总有效率=(显效+有效)/总数×100%。

1.4 统计学方法

使用SPSS21.0软件做统计学结果分析。

2 结果

2.1 两组血糖代谢、铁代谢比较

治疗后血糖代谢正常率上两组均高于治疗前，且观察组显著高于对照组(P<0.05)，治疗后血清白蛋白水平均较治疗前降低，且观察组显著低于对照组(P<0.05)，详见表1。

表1 两组患儿治疗前后血糖代谢与铁代谢指标水平变化比较

2.2 两组治疗效果比较

评估治疗效果上，观察组远比对照组更高(P<0.05)，见表2。

表2 两组患者治疗有效率比较[n(%)]

3 讨论

贫血为常见的一种疾病，该病包括多种类型，其中地中海贫血属于占比较高的一种，该病是由于相关基因存在缺陷所致贫血发生[4]。地中海贫血多发生于小儿群体，且发生后患儿病情严重，因此针对此类患儿需要采取及时有效的方法治疗。重症地中海贫血患儿的治疗，通常是采取输血治疗方式，虽说能在一定程度上改善患儿贫血状况，但反复的输血却可引起体内铁负荷的增加，影响患儿生长发育，为此临床中探讨更加有效的治疗方法[5]。

在对重症地中海贫血的治疗上，目前则多提倡给予患儿去铁胺治疗，该药物可同游离铁离子有效结合，形成铁胺络合物，经尿液及粪便排出可缓解铁负荷情况[6]。而单一的给药治疗也常显示存在对血糖及铁代谢不佳的情况，为进一步提高疗效，临床中则提倡采取去铁胺同去铁酮联合的治疗方法。本研究结果显示在治疗总有效率上观察组高于对照组，表明联合用药治疗效果更佳。去铁酮是一种小分子螯合剂，经给药可充分结合有利铁离子，让铁蛋白迅速的被去除，并且去铁酮也加快铁离子的代谢，这能避免相关细胞、器官组织受损，提高对地中海贫血的疗效。治疗后观察血糖代谢正常率显著高于对照组，观察组治疗后血清铁蛋白水平显著高于对照组，表明通过在去铁酮的基础上加用去铁胺用于疾病治疗上，对铁代谢水平的改善有满意效果，且调节机体铁蛋白水平，通过联合用药有效降低具体铁离子水平也能纠正机体异常代谢情况。铁代谢同血清代谢存在紧密联系，主要是骨成形蛋白有效的对铁代谢进行调节，但是若出现铁过载的情况，可激活骨成形蛋白信号通路，机体胰岛素受铁过载影响使得胰岛素分泌减少，继而导致高血糖发生。

综上所述，对重症地中海贫血患儿，采取去铁酮联合去铁胺的联合用药治疗方法，可取得满意的治疗效果。