血友病患儿监护人自我管理量表的研制和评价

黄雪丽 陈玲玲 毕婷婷 邵 帅 杨仁池 马新娟

国家卫生健康委员会于2018年将血友病纳入我国《第一批罕见病目录》，并指出应加强罕见病管理，维护患者健康权益[1～3]。血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，患者因缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ，终生随时会发生出血[4]。目前血友病尚无根治方法，自第1次出血并诊断为血友病开始，患者及监护人会面临出血或治疗相关的各种挑战和负担，因此患者的疾病管理能力对提高患者生活质量有重要意义[5～8]。国外相关研究显示，患儿自10岁左右就可以自我注射凝血因子并管理自身的疾病[8～11]。在国内，监护人是血友病患儿的主要照顾者和疾病管理者，患儿监护人是否能正确认识疾病、掌握凝血因子注射技能及其他相关的自我管理技能，直接影响患儿出血的预防、处理和并发症的防治。目前为止，国内开展了一些关于成人血友病患者自我管理的干预项目，但缺乏针对血友病患儿监护人自我管理的研究[12,13]。本研究尝试运用德尔菲法研制血友病患儿监护人自我管理评价量表，并测量量表的信效度，以便为进一步开展血友病患儿监护人自我管理相关研究提供可量化的评价工具。

资料与方法

1. 一般资料：采用专家推荐法选择函询专家，专家选择标准：①从事血友病患者管理工作，工作年限在2年以上；②从事慢性病患者自我管理或教育工作，工作年限在5年以上。按以上标准，本研究共邀请到18名专家参与函询，来自我国北京市、天津市、黑龙江省、山东省、河南省、湖北省、浙江省、山西省、四川省、广东省、福建省等省市血友病诊疗中心和医学院校。18名专家中，硕士及以上学历6名，占33.33%；副高以上职称8名，占44.44%；专家中从事血友病管理工作的函询专家有17位，占94.44%，另一位专家长期从事慢性病管理及护理教育工作。在评价量表文化适应性和信效度部分，选取在笔者医院血友病诊疗中心就诊的血友病患儿的监护人作为研究对象，纳入标准：①是患儿的亲属和直接照顾者；②和患儿居住在一起；③监护人年龄≥18岁；④患儿诊断为血友病，长期在笔者医院血友病诊疗中心就诊。排除标准：①存在认知功能障碍的监护人；②拒绝填写问卷的监护人。按照此标准，共纳入51名患儿监护人，其中患儿母亲38名，患儿父亲11名，患儿外祖父母1名，其他身份1名；50例患儿诊断为血友病A，1例患儿诊断为血友病B。

2.研究方法：(1)制定函询问卷：课题小组首先对患儿监护人和专家进行访谈，初步了解血友病患儿监护人的自我管理现状，通过查阅文献获得血友病患者自我管理的理论和循证学基础， 综合两方面结果，经过小组内反复讨论，初步制定血友病患儿监护人自我管理评价量表草案，量表草案采用3级结构，包括3个1级指标、12个2级指标，3级指标即量表的具体条目为85个。根据德尔菲函询问卷设计原则，制作第1轮专家函询问卷，函询问卷包括4部分，第1部分是专家邀请函；第2部分是专家函询表，包括1级指标函询表、2级指标函询表和3级指标函询表，调查专家对函询指标的重要性评价，重要性评分采用5级评分法，很不重要计1分，很重要计5分；第3部分是专家一般资料调查表；第4部分是专家熟悉程度和专家判断依据调查表，调查函询专家对函询内容的熟悉程度，判断依据则从理论分析、实践经验、国内外资料学习和直觉判断4方面进行评价。(2)专家函询：首先通过电话或微信与专家取得联系，向专家解释研究目的、函询过程或方法，取得专家同意后，采用微信、电子邮件和问卷邮寄相结合的方法，向专家发放专家咨询表，要求专家在1周之内返回问卷。第1轮函询问卷收回后，研究小组对函询结果分析讨论，修改形成第2轮函询问卷，并将第1轮函询中专家提出的部分建议和对指标的修订内容附在第2轮函询问卷中，进行再次函询。对第2轮函询结果进行分析，制定出血友病患儿监护人自我管理评价量表。(3)评价量表的文化适应性：采用面对面的方法，调查患儿监护人对量表的疑问或建议，记录填写量表需要的时间。(4)评价量表的信效度：选取5名专家评价量表的内容效度；选取患儿监护人发放调查问卷，包括监护人一般资料调查表、患儿一般资料调查表、血友病患儿监护人自我管理评价量表，分析量表的信度和效度。

3.观察指标：①专家评价指标：专家积极系数采用问卷回收率表示，专家权威程度结合了专家对函询内容的熟悉程度和判断依据综合得分，计算公式为：专家权威程度得分=(专家熟悉程度+专家判断依据)/2，专家意见协调程度包括指标和条目重要性评分的变异系数、专家意见协调系数；②条目的筛选指标：包括条目的满分比和变异系数；③量表的信效度评价指标，包括内部一致性、内容效度、区分度和结构效度。

结 果

1.函询专家的积极性、权威性及意见协调程度：本研究共进行两轮德尔菲专家函询，第1轮和第2轮函询分别发放问卷18份，回收问卷18分，其中有效问卷17份，有效问卷回收率均为94.44%，本研究两轮函询的专家积极系数均较高。专家权威程度为0.86±0.05。经两轮函询，专家对各指标重要性评分的肯德尔系数为0.11(χ2=153.10，P<0.05)，表明专家意见趋于一致。

2.量表条目的函询结果：经过第1轮专家函询，函询专家提出了102条建议，根据指标筛选标准，量表的1级指标全部保留；2级指标删除“特殊管理问题相关知识”以及“医疗资源利用态度”，其余10个指标均保留。第2轮专家函询后，根据指标筛选标准，1级和2级指标均保留(表1)。在3级指标即量表的具体条目方面，经第1轮函询，删除合并34个条目，增加19个条目，修订了62个条目，最终有69个条目进入第2轮函询。经第2轮专家函询，函询专家提出了57条建议，根据指标筛选标准，删除合并16个条目，保留53个条目，并根据专家建议对条目进行修改，如删除知识维度中关于“出血后第2次给药的时间和剂量”相关条目，将“生活方式”修改为“活动方式”(表2～表4)。

表1 量表1级和2级指标的重要性赋值、变异系数及权重(第2轮)

表2 自我管理知识维度条目的重要性赋值、变异系数及权重(第2轮)

表3 自我管理态度维度条目的重要性赋值、变异系数及权重 (第2轮)

表4 自我管理行为维度条目的重要性赋值、变异系数及权重(第2轮)

3.量表的文化适应性：所有被调查患儿监护人均表示可以读懂量表条目，完成1份量表需要的时间平均为19.70±8.35min, 最短为10.43min, 最长为38.77min。根据家长的反馈，对量表中部分条目的语言描述进行了修改，知识维度的部分条目增加了注释。

4.量表的信效度：量表的3个维度血友病自我管理知识、态度、行为的内部一致性即分别为0.705、0.845、0.872，量表总体水平的内部一致性系数为0.893。量表各条目内容效度范围在0.8～1.0，量表水平的内容效度指数为0.996。量表知识维度条目均为客观题，总难度系数为0.73，区分度为0.35；态度维度的KMO值为0.509，巴特利特球形度检验结果比较差异有统计学意义(χ2=530.98，P<0.05)；行为维度的KMO值为0.609，巴特利特球形度检验结果比较差异有统计学意义(χ2=674.082，P<0.05)。根据两轮德尔菲函询的结果，结合血友病患儿监护人的反馈，以及评价内容效度时专家的建议，笔者制定了最终版的血友病患儿监护人自我管理评价量表。量表包含自我管理知识、态度和行为3个维度，共53个条目。自我管理知识维度，以客观题的形式调查患儿监护人的血友病自我管理知识水平，17个条目；自我管理态度维度，采用Likert 5级评分量表评价患儿监护人对管理血友病的态度和信心，13个条目；行为维度用于调查患儿监护人管理血友病时的行为和做法，采用Likert 5级评分法，23个条目。

讨 论

血友病是一种遗传出血性疾病，研究显示，患者一般在幼儿时诊断为血友病[4]。血友病患儿及其家属自患儿确诊为血友病的那一刻起，就面临着血友病自我管理的难题和艰巨任务[5～11]。患儿和监护人越早开始正确认识疾病，并实施正确的管理措施，越能减少或避免关节畸形等并发症的发生。准确评价血友病患者的自我管理水平，发现患者在自我管理中现存的问题，有利于医护人员为患者提供有针对性和个性化的培训及健康教育和指导。影响患者自我管理行为的因素有多个方面，对患者自我管理的评价亦包括多个方面，知识是改变行为的基础，信念和态度是行为改变的动力[6～9,14]。由于文化的不同，国外的一些国家如加拿大、美国的研究显示，血友病患儿参与疾病管理的时间比较早，甚至在10岁左右时就可以完成自我注射凝血因子、观察自身的症状；但在国内，基本是由患儿的监护人管理患儿的疾病，包括与医护人员的沟通、参加知识培训讲座、参加自我注射培训等。因此，制定适用于我国血友病患儿监护人的自我管理评价量表是必要的。

德尔菲专家函询法是专家会议法的一种发展，核心是通过2～3轮函询征求专家们的意见，课题小组对每1轮专家反馈的意见都进行汇总整理，作为参考资料再寄发给每位专家，供专家们分析判断，提出新的论证意见，如此多次反复，当专家意见趋于一致时停止函询，得到一个比较一致且可靠性较大的结论或方案[15]。目前，德尔菲法在国内外医学领域有广泛应用[16～20]。本研究采用德尔菲函询法形成血友病患儿监护人自我管理评价量表，因此专家选择是研究成败的关键。本研究邀请的专家均为国内血友病管理和慢病管理相关领域的知名专家，既有理论知识和实践经验丰富的临床专家和研究人员，又有国内几大血友病管理中心的长期从事血友病患者管理的血友病护士，笔者邀请的专家具有代表性，函询结果的可靠性高。专家积极系数反映的是专家对函询的关心程度，本研究两轮函询的回收率为94.44%，均较高。一般来说，专家权威程度越高，函询结果的预测精度越高，本研究函询的专家权威程度为0.86，函询专家具有较高的权威性。

采用德尔菲函询时的函询轮数一般以2～3轮为宜，本研究共进行两轮德尔菲函询，函询结果显示，量表条目重要性评分均在4以上，有97.10%量表条目满分比在0.5以上，说明函询专家意见的集中程度较高。专家协调系数虽略低于文献报道，但经χ2检验，差异均有统计学意义，达到了方法学上的要求[20]。分析协调系数较低的原因，可能与血友病自我管理内容较多，评价范围广，致使评价量表的条目较多有关。在综合考虑其他分析指标的基础上，经小组讨论，认为两轮函询可以满足方法上的要求。

研究小组在制定量表草案时，参考了大量国内外文献和书籍，包括世界血友病联盟制定的血友病管理指南和运动指南、国内的血友病诊治专家共识、以及近几年的研究型文章[4～11]。在函询的过程中，根据专家的建议不断对量表修改完善，因此形成的最终版问卷不但具有循证基础，也充分融合了我国专家的临床经验，量表题目和客观题的答案描述符合国人的阅读习惯。分析函询结果，量表的知识、态度和行为3个维度的权重基本一致，说明专家也认同在进行知识宣教的同时，也要增强患儿监护人的信心和管理疾病的正向态度。在量表的文化适应性调查部分，所有监护人均表示可以读懂量表条目，根据监护人的建议，对于量表中部分条目的语言描述进行了修改，知识部分条目增加了注释，更加便于患儿监护人理解量表条目。完成1份量表需要的时间平均为19.70±8.35min，说明量表条目数量适中。经过信效度的测定，该量表的总体信度较高，内容效度极好，可能与采用的量表制定方法有关。知识维度的客观题区分度>0.3，说明通过此维度可以区分出患儿监护人对血友病自我管理知识掌握水平的高低[21]。

综上所述，本研究选择的专家积极系数和权威程度均较高，专家意见集中程度和专家意见协调系数均达到了科学要求，制定的血友病患儿监护人自我管理评价量表共53个条目，具有我国社会文化适应性，量表的信效度均在可接受范围。本研究的局限性在于遴选的函询专家以及纳入的血友病患儿监护人多来自于我国中东部地区，因此制定的评估量表是否适用于我国西部地区的血友病患儿监护人有待于进一步验证。