美国FDA批准Aduhelm（aducanumab）用于治疗阿尔茨海默病

美国FDA于2021年6月7日批准百健公司（Biogen，国内也译作渤健公司）的Aduhelm（aducanumab，阿杜卡奴单抗，CAS登记号1384260‑65‑4）用于治疗阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease）。这是FDA自2003年以来第一次批准新药治疗阿尔茨海默病，也是针对阿尔茨海默病基础生理病理学的同类首款新药。美国共约有620万阿尔茨海默病患者。

Aduhelm（aducanumab）有效性经3项单独临床试验得到验证，受试者总共有3 482人，进行双盲随机对照试验。试验结果显示治疗组患者的β淀粉样斑块（amyloid beta plaque，Aβ）显著减少，效果与用药剂量及用药时间相关，而对照组患者β淀粉样斑块没有出现减少。

Aduhelm（aducanumab）常见的副作用有淀粉样蛋白显像异常（amyloid‑related imaging abnormalities，ARIA）、头痛、摔跤、腹泻、精神异常（谵妄）等。部分患者可能出现过敏反应，如血管性水肿、荨麻疹等。

FDA在审批Aduhelm（aducanumab）采用了加速审批（Accelerated Approval）通道，这意味着药物的有效性还有待进一步研究，如果后续研究不能证明药物的确切临床收益，FDA有可能撤销该项批准。FDA在审批Aduhelm（aducanumab）还采用了快速审批通道（Fast Track）。