自制药救儿，不是“药神”，只是“父亲”

辛省志

这种父爱，已经改变了一个孩子命运，也温暖了许许多多人的心，让这个社会变得更美好了一些。

一个只有高中学历的父亲，在儿子确诊罕见病后，自学成才，不仅造出了延缓病情的药物，还开始自学生物医学知识，研究基因疗法。而支撑他的，是“父亲”两个字，这种父爱，当得起“伟大”两个字。

据报道，徐伟的儿子徐灏洋在6个多月时被确诊为遗传性铜缺乏疾病Menkes综合征。为了给儿子治疗，只有高中学历的徐伟阅读了大量英文论文，发现了两种可以缓解病情的药物。但是因为无法买到，徐伟就自己学习药物的合成方法，自己合成药物。从实际的效果来看，“自制药物”起到了一定的作用，徐灏洋的病情得到了一定的延缓，比医生当初预计的情况要好得多。

久病成醫。有不少人因为自己或者亲人生病，而成了这种病的“专家”，但是像徐伟这样，不仅停留在对疾病的了解，更亲自动手合成“药物”的，仍然少见。而支撑他不顾法律风险，不顾亲人的反对，不怕自己知识有限，“一意孤行”的，是一个父亲的信念：尽一切可能，让孩子活下去。

有网友称徐伟是“药神”，但他说自己只是一个父亲。但他无疑是一个伟大的父亲。更让人敬佩的是，他的事迹被报道后，面对网友蜂拥而至的捐助，他拒绝单独为自己儿子接受捐款，而是打算将捐款用于Menkes综合征的研究，为身患Menkes综合征的孩子提供免费的组氨酸铜药物。“我不能只顾温暖我一人，却忽视了还在寒冷中的人”。

许多人希望，徐伟从一开始就不必变得“伟大”，如果他能够获得组氨酸铜药物，就不用自己去合成了。虽然这种药物由于适用的患者很少，无法大批量生产，但对于这种有明确医学实验证据的药物，可以鼓励医院以“院内制剂”的方式小批量生产。徐伟自己的实验室都可以生产，医院药剂科应该更没有问题。问题的关键在于药物的审批流程。事实上，“院内制剂”本来针对的就是那些因为患者人数太少需求量少而无法进行工业化生产的药物。组氨酸铜在国外也多以“院内制剂”的形式存在。“院内制剂”作为药品，当然也要加强监管，但是对那些已经有明确的循证医学证据，只是因为需求太小而没有正式上市的药物，应该允许医疗机构进行配制和使用，解决一些罕见病“无药可用”的困境。

当然，组氨酸铜也只能延缓Menkes综合征的病情进展，现阶段还没有可以治愈的药物，也许只有将来通过基因疗法能够解决。这也是许多罕见病最大的希望所在。

希望“药神父亲”的故事，也能推动国内对Menkes综合征的研究，早日找到治愈的“神药”。无论如何，这种父爱，已经改变了一个孩子命运，也温暖了许许多多人的心，让这个社会变得更美好了一些。

摘编自《南方周末》2021年10月5日