患者指南制订方法的思考——患者指南的选题

宁允，程侣，李文姣，王晗，李艳，金昌德，靳英辉

随着生物-心理-社会医学模式及叙事医学的普及，患者及公众参与共享决策逐渐成为一种新的临床决策模式，而这种新的决策模式又促进了患者指南的诞生[1]。患者指南（PVG）是基于循证医学的理念，以患者关注的健康问题为中心，以当前可获得的最佳证据为基础构建的适合患者使用的指南[2]。目前，关于患者指南的制订方法仍在探索当中。患者指南的制订步骤主要有选题、组建指南制定小组、检索证据、提取信息、形成推荐意见、发布指南、更新指南等[3]。其中，选题是患者指南制定中的第一步，也是关键一步。合理规范的指南选题是构建患者指南的必要条件。本文总结分析了国内外患者指南选题的相关问题，为后续进行患者指南选题提供参考。

患者指南的选题主要包括确定患者指南的范围（scope）、主题（topic/issue/theme）以及问题（question）[4]。其中，范围和主题两者基本等同，而患者指南的问题往往是在患者指南范围、主题确定之后才得以提出[5]。

1 患者指南选题的重要性

患者指南选题是患者指南制定的关键一步，合适的指南主题能够有效地利用有限的资源，从而最大程度地解决患者遇到的实际问题，减轻患者的疾病负担[6]；其次，指南主题的恰当与否直接影响指南制定过程的可控制性，进而影响患者指南的终端用户，即患者、公众及照顾者等[7]。

2 参与患者指南选题的人员

任何人都可以为指南提出一个主题，这主要包括卫生专业人员和社会护理人员、志愿组织、慈善机构、患者、服务使用者、照顾者和公众人士等[8]。随着患者偏好在指南制订中的地位越来越受到重视，非卫生专业人员在患者指南的选题过程中扮演的角色也越来越重要[9]。

2.1 非卫生专业人士在患者指南选题中的参与患者指南选题的人员组成与临床实践指南的人员组成类似，但是患者指南选题更加注重非卫生专业人士的观点。患者及公众等非专业人士的参与能够使患者指南的选题更多地从患者指南的终端用户的角度考虑，能够确保患者指南制定小组考虑到每个利益相关者的需求[10]。例如，一个有着宗教信仰的人可能会很难接受某个特定的治疗（该治疗与其饮食习惯有关），那么此时患者及公众参与患者指南选题就显得格外重要。

2.2 非卫生专业人士参与患者指南选题的途径非卫生专业人士可以通过多种途径参与患者指南的选题。如苏格兰学院间指南网络（SIGN）设立了开放网站，任何人都可通过此平台提出指南主题建议[11]。人们在提出指南主题建议时，通常会在网页上附上主题建议书表格，建议书内容包含建议的指南主题及提出此项建议的原因，最后提交给指南权威发布组织审核其内容。除此之外，在焦点小组访谈时，患者及公众还可协助制定焦点小组访谈时讨论的提纲及重点，并协助安排会议以征求利益相关者意见[8]。

3 患者指南选题常用的问题来源

患者指南选题过程中使用的研究主要有四种类型：系统综述、临床试验、观察研究和诊断研究[12]。通过回顾相关文献，选择与指南主题相关的论文，并按照搜索到文献的摘要分组为主题，以突出患者、服务使用者及照护者的主要关注点[13]。筛选后的研究通常包括患者、服务使用者以及照护者对疾病经验、患者需求、患者偏好和满意度等方面的意见[14]，如图1。

图1 筛选后的研究内容

除此之外，在患者指南选题时，还可通过质性研究进行临床情景判断，例如可通过小组访谈或者半结构访谈的形式，访谈的对象可是卫生专业人员，也可是非专业人员，如患者、公众和照顾者等。通过广泛听取这些利益相关方的观点，从而更加合理地确定患者指南选题的内容[8]。

4 患者指南选题的步骤

患者指南选题的合理性与选题的标准及选题步骤的清晰性也密切相关。因此明确的选题步骤是合理进行患者指南选题的保障。

4.1 临床实践指南的选题步骤尽管患者指南的选题步骤还没有明确的规范，但一些指南机构已经对临床指南选题有流程化的步骤。如WHO指南手册将指南选题的步骤分为九步：起草潜在范围；成立指南指导小组；精简优先主题列表；检索文献；突出重点；形成关键问题；考虑公平性、人权和性别；外部评审；反馈后重新审议[7]。NICE指南手册[12]也对指南选题步骤进行详细描述，如图2。

图2 NICE指南手册中的指南选题步骤

4.2 患者指南的选题步骤患者指南在选题过程中可借鉴临床指南的选题步骤，但是患者指南与临床实践指南的选题不同之处在于在构建患者指南选题的过程中，患者指南更注重对患者的咨询、参与与沟通[15]。如李艳等发表的《心肌梗死二级预防非药物措施患者指南的研制思路》指出在选题时应先对指南拟解决的健康管理问题进行半结构式访谈，访谈对象不仅涉及医务工作者，还包括患者、家属及照顾者[2]。访谈结束后，由患者指南制定工作组成员负责收集整理、去重合并、归纳，并提炼健康相关问题。最后再由各利益相关者对问题打分，选出最重要的10个健康问题。姜雨婷等在《对糖尿病高危足患者指南制定的思考》中也明确指出在通过半结构访谈的方式来确定与收集患者指南相关的健康问题，并强调患者的咨询在患者指南问题构建过程中的重要性[15]。

选题的第一步首先是提交患者指南主题申请表，申请表可由任何组织及个人提出。然后，患者指南制定团队会以选题标准为依据对提交后的主题进行筛选。其中，选题标准会从疾病的危害程度、经济学因素、可行性、适宜性、证据的充分性、患者的可操作性等方面进行考虑，主题和范围的宽度可宽可窄[15]。指南主题的审核结果会反馈给指南主题的提议者，有时指南主题审核结果也会公布在相关网站上。主题通过审核后就会进入患者指南的精炼文献检索阶段。确定指南的重点主题后，就会进入患者指南选题的关键问题阶段。其中，患者指南问题的数量取决于主题和范围的宽度。在提出每个患者指南的问题时，应尽可能考虑可能影响干预结果和有效性的因素。每个患者指南问题由若干个结局指标构成，问题的数量根据主题及其复杂性而有所不同，一般来说，每个患者指南问题最多包括7到10个结局指标。

在起草患者指南范围、主题及构建关键问题时，其均按照PICO模式[16]，PICO即人群（population）、干预措施（intervention）、对照（comparison）、结局指标（outcome），但其PICO的广度又有所不同。通常患者指南的范围/主题由若干个问题构成，患者指南的问题构成了推荐意见的基础。

5 患者指南选题需要考虑的因素

5.1 临床实践指南选题时考虑的因素AGREEⅡ[17]在评价指南的范围时通常会考虑该指南的范围是否明确描述了该指南的目的？是否明确描述了指南涵盖的卫生问题？是否明确描述指南的适用人群？

5.2 患者指南选题时需要考虑的因素患者指南选题的过程中也要考虑到多方面的因素，首先要考虑到疾病类型、症状体征、手术方式、药物治疗等。患者指南的终端用户主要是面向患者、公众及照顾者，因此患者指南在选题时可以重点关注一些慢性疾病，如冠心病、高血压、糖尿病等。

其次，患者指南的选题在结合临床实践指南选题标准的基础上，也要结合患者指南的特点进行确定[18]。因此，除了考虑以上几个方面外，还要考虑多方面的因素，如[14]：①该主题是否会改善患者结局？如该主题能够降低疾病的发病率或死亡率[19]？②是否已有合适的替代品来解决同样的主题？③该主题是否会给患者及公众带来更多经济负担？④在患者指南选题之前，是否有足够的证据作为基础[20]？

另外，患者指南选题时还要考虑到主题的优先级及顺序，每个指南主题的优选标准要有其相应的理论依据[21]。但需注意优选标准不是一成不变，要经过反复的修改调整，从而保证其代表性及合理性。

6 小结

高质量的指南能促进患者健康、节省医疗成本。随着人们对指南关注度日益增高, 制订一部好的指南变得尤为重要。确定患者指南范围是患者指南制定过程中最为困难又非常重要的方面。如果范围恰当，指南过程就具备可控制性。如果范围出错，就会浪费有限的资源，终端用户也将继续对最佳干预手段或方法持不确定态度。

目前关于患者指南的研究仍处于起步探索阶段。患者及公众的参与使得患者指南能最大程度上维护患者指南终端用户的利益。患者指南的选题过程中运用多种类型的研究，可结合量性及质性研究从各角度挖掘患者指南选题信息。患者指南的选题流程还未有统一的规范，但可借鉴临床实践指南选题的步骤进行规范化地选题，并根据患者指南的特点，充分发挥患者及公众在患者指南选题中的作用，结合患者指南选题的背景、现有的患者指南、成本效益、证据基础、疾病的适用性等多方面进行科学化地选题。