《中医儿科病证诊断疗效标准·哮喘（修订）》框架意见专家调查问卷结果分析

南京中医药大学附属医院 南京 210029

小儿哮喘是一种反复发作的哮鸣气喘性肺系疾病[1]，根据GINA委员会报告，目前全球大约已有3亿哮喘患者，并且其患病率仍在上升[2]。就国内情况而言，第3次全国儿科哮喘流行病学调查结果显示，与2000年全国调查结果比较，城市0～14岁儿童哮喘两年现患病率、累计患病率分别增加了50.6%及53.3%[3]。中医治疗小儿哮喘，在控制病情、减少哮喘发作次数、减轻发作程度、提高患儿生存质量方面有突出优势。

中医临床实践过程中，疾病诊断、辨证治疗及疗效评定是医疗活动的关键；关于疾病诊断、疗效评定的标准及指南也是临床医疗实践、学术理论研究、标准化策略与方法研究的主要参考依据。《ZY/T001.1～001.9-94中医病证诊断疗效标准》（以下简称《标准》）的编制对中医临床医疗实践具有指导性意义，促进了中医临床医疗技术的标准化及规范化，也为中医临床的标准化打下了良好基础。但由于科学技术和信息技术水平的限制，《标准》在具体编写策略、文献研究方法及专家共识会议法等标准研究方面尚有发挥的空间。基于哮喘诊断疗效标准的重要性及《标准》的时代局限性，本项目组在《标准》的基础上，结合多种共识技术，开展了修订工作。在前期文献检索的基础上，制定2轮专家调查问卷，进一步统计、分析及总结，以此形成《中医儿科病证诊断疗效标准·哮喘（修订）》初稿。本文旨在重点分析和评价专家调查问卷中小儿哮喘证候分类及疗效评价部分，尤其是重新修订的哮喘分期及新增疾病疗效评价标准、中医证候疗效标准、主证量表评分法等几个方面专家意见的集中程度和协调程度。

1 问卷设计及专家选择

1.1 问卷设计及统计分析方法 依据德尔菲（Delphi）法的基本原则，同时根据小儿哮喘的特点及需要形成标准的相关主题，制定调查问卷。第1轮专家调查问卷的制订采用文献回顾进行参评因子的初选和对专家进行开放性询问相结合的方法，第2轮专家调查问卷主要采用客观评分与专家书面具体意见和建议相结合的方式进行。专家调查问卷结果的统计分析涉及对参加该研究主题的专家水平与问卷结果可信度和可靠程度的评估。前者主要包括对专家的性别、年龄、学历、专业、职称、工作年限等个人特征进行描述性分析；后者包括专家积极系数、专家权威程度、专家意见集中程度、专家意见协调程度等4个方面。专家意见集中程度的观察指标，采用均数（x）、等级和（S）及不重要百分比（R）进行评价；专家意见协调程度采用变异系数（coefficient of variation，CV）进行评价。

1.2 专家遴选方法 本研究遴选的专家以对本病擅长的中医儿科专家、标准化专家为主，还包括部分中医文献研究学者，同时充分考虑专家分布的地域性。咨询组专家应具有高级专业技术职称，精通本学科业务，有一定知名度，有兴趣并能坚持完成两轮问卷调查。每一轮专家人数初选均为40人，要求回收不少于30份答卷。两轮问卷调查均收到34位专家回信，问卷回收率为85.0%，专家积极系数为85.0%。

两轮遴选专家均来自于全国各个地区，具有良好的代表性，其中华东地区14人、华北地区6人、华中地区5人、华南地区4人、西南地区6人、东北地区5人。第1轮专家平均年龄（52.53±7.36）岁，具有硕、博士学历的28人，占82.35%；副主任医师及以上职称31人，占91.18%；副教授及以上职称29人，占85.29%；所有专家均从事医疗工作，工作年限15～35年的专家29人、35年以上的5人。第2轮专家平均年龄（52.91±7.73）岁，具有硕、博士学历 28人，占 82.35%；副主任医师及以上职称30人，占88.24%；副教授及以上职称28人，占82.35%；所有专家均从事医疗工作，工作年限15～35年的专家28人、35年以上的6人。

2 问卷调查结果

2.1 哮喘分期 前期文献检索发现，除原标准中“发作期、缓解期”的分期方法外，各医家对哮喘分期还有以下分类方法[4-11]：（1）发作期、迁延期、缓解期；（2）发作期、缓解期、稳定期；（3）发作期、缓解期；（4）喘前期、发作期、缓解期；（5）急性发作期、慢性持续期、临床缓解期；（6）急性发作期、慢性持续期。

第1轮专家调查问卷哮喘分期的6种方式中，喘前期、发作期、缓解期及急性发作期、慢性持续期两种分期方式的x依次为0.294、0.206；R（%）值依次为73.529、79.412；其 CV 值分别为 1.763、1.971。专家认为这两种分期方式重要性低、协调程度较差，因此将此两种删除，其余4种分期方式进入第2轮调查问卷。第2轮专家调查问卷4种分期方式中，发作期、迁延期、缓解期x值为1.441，R（%）值为17.647，其CV值为0.545，结合问卷后的具体意见，专家认为将哮喘分为发作期、迁延期、缓解期更为合理，专家意见的协调程度较高。见表1、2。

2.2 哮喘证候分类 以文献检索为基础，各哮喘分期中包含不同的证候分类。此处以哮喘分期中最终被纳入的发作期、迁延期、缓解期为分析对象。第2轮专家调查问卷提示，发作期风寒束肺证、痰热阻肺证、外寒内热证及寒性哮喘证、热性哮喘证、外寒内热证的x＞1，CV值＜0.8，说明指标在该部分中的地位较重要，专家意见的协调程度较为一致，但此2种证候分类方式性质相似，具体证候名称需经文献再检索并在专家论证会上进一步确认。对于迁延期风痰恋肺、肺脾气虚证及风痰恋肺、肾气亏虚证，以及缓解期肺脾气虚证、脾肾阳虚证、肺肾阴虚证等证型，专家意见较一致，集中程度及协调程度较高。见表3。

表1 哮喘分期第1轮专家调查问卷

表2 哮喘分期第2轮专家调查问卷

表3 哮喘证候分类第2轮专家调查问卷

2.3 疗效评价

2.3.1 疾病疗效评价标准 第1轮专家调查问卷远期疗效评价指标中痊愈、缓解、控制、未控制的x＞1，R（%）值为44.118，CV值0.941，专家认为该项评价指标比较重要，协调程度较高；发作期疗效评价指标中“临床控制、显效、好转、无效”及“临床控制、显效、有效、无效”两种较重要。专家认为以痊愈形容哮喘疗效不妥，结合2017GINA方案及《中药新药临床研究指导原则（试行）》[12]中的疗效判定方法，创新性地提出以“临床痊愈、临床缓解、临床控制（良好控制、部分控制、未控制）”作为哮喘疗效评价指标，其中以“临床痊愈、临床缓解”评价远期疗效；而以“临床控制（良好控制、部分控制、未控制）”评价发作期疗效，将修改后疗效评价纳入第2轮专家调查问卷。

第2轮专家调查问卷结果提示，临床痊愈中符合“良好控制”标准、肺功能恢复正常预计值或本人最佳值的80%、持续1年等指标 x＞1，R（%）值分别为 0.000、5.882、32.353，CV 值为 0.174、0.314、0.768，此3项指标在该部分中的重要性高，专家意见的协调程度较高。

临床缓解中，专家对于符合“良好控制”标准、肺功能恢复正常预计值或本人最佳值的80%这2项无异议，但对于观察时间的选择协调程度低。见表4。

以“临床控制（良好控制、部分控制、未控制）”作为发作期疗效评价指标，专家意见集中程度和协调程度较高，得到了普遍认可，发作期指标观察时间均为4周。良好控制：喘息、咳嗽、气促、胸闷等症状消失，肺部听诊未闻及明显哮鸣音，观察4周未发作。部分控制：存在以下判定项目1～2项：（1）喘息、咳嗽、气促、胸闷等症状发作＞2 次/周；（2）夜间因哮喘憋醒；（3）应急缓解药使用＞2次/周；（4）因哮喘而活动受限。未控制：存在以下判定项目3～4项：（1）喘息、咳嗽、气促、胸闷等症状发作＞2 次/周；（2）夜间因哮喘憋醒；（3）应急缓解药使用＞2次/周；（4）因哮喘而活动受限。其中症状发作次数及应急缓解药使用次数：6岁及以上儿童＞2 次/周，6 岁以下儿童＞1 次/周。

表4 临床缓解疗效评价第2轮专家调查问卷

2.3.2 中医证候疗效评价标准及主症量表评分法

增加中医证候疗效评价标准、主证量表评分法指标值为 1.912，CV 值 0.198，R（%）值为 2.941，说明专家认为增加中医证候疗效评价标准、主症量表评分法有必要，中医证候疗效评价标准专家意见较为统一。而关于主症量表评分法，有专家提出分值权重可进一步进行信度和效度分析，增加说服力。

中医证候疗效评价标准用于评估近4周的哮喘症状。中医证候疗效评价标准如下：（1）临床痊愈：喘息、喉间哮鸣、咳嗽、气促、胸闷等症状及肺部听诊哮鸣音等体征消失或基本消失，证候积分减少≥95%；（2）显效：喘息、喉间哮鸣、咳嗽、气促、胸闷等症状偶有发作，肺部听诊哮鸣音基本消失，不需用药即可缓解，证候积分减少≥70%且＜95%；（3）好转：喘息、喉间哮鸣、咳嗽、气促、胸闷等症状仍有发作，但较治疗前好转，肺部听诊偶可闻及少许哮鸣音，证候积分减少≥30%且＜70%；（4）无效：喘息、喉间哮鸣、咳嗽、气促、胸闷等症状及肺部听诊哮鸣音无明显改善，甚至加重，证候积分减少＜30%。主症量表评分法见表5。

3 讨论

修订该标准旨在与目前国际国内最新发布的小儿哮喘诊疗规范接轨，体现中医行业标准的科学性和先进性，为医疗实践提供新标准，为实验研究提供新方向。哮喘分期及证型的修订更能体现中医证候学特色、中医重视缓解期治疗的思路；通过增加实验室指标评定等，使疗效评定更加数据化、客观化、具体化；标准修订过程中形成新的修订策略也为标准化研究提供新思路、新方法，不断丰富和完善中医标准化工作。

表5-1 主症量表评分法

表5-2 主症量表评分法

根据两轮专家调查问卷结果，此次修订《ZY/T001.4-94中医儿科病证诊断疗效标准》哮喘部分新增相关西医诊断依据，主要增加条目有：（1）重症病例，因气道广泛堵塞，哮鸣音反而消失，呼吸音减弱或消失；可见桶状胸、三凹征及心率增快。（2）上述症状和体征，抗哮喘治疗有效，或自行缓解；除外其他疾病所引起的喘息、喉间哮鸣、咳嗽、气促和胸闷。（3）增加肺功能测定、胸部影像学检查、过敏原及哮喘持续状态的定义。（4）新增鉴别诊断。关于胸部影像学检查，部分专家存在分歧，其余部分专家意见集中程度与协调程度较高，一致性较好。哮喘分期、迁延期及缓解期的证候分类、疗效评价中临床痊愈及发作期评价、中医证候疗效评价标准及主症量表评分法等方面专家意见集中程度与协调程度较高，一致性较好，关于发作期的具体证候分型及临床缓解的观察时间需进一步商榷。

中医临床实践的核心内容是专家的临床经验，因此运用德尔菲法进行信息量化及共识会议可以解决中医临床很多实际问题[13]。通过文献研究和两轮专家调查问卷，基本形成《中医儿科病证诊断疗效标准·哮喘（修订）》初稿，专家论证会将对其中争议问题进一步讨论及验证，并完成文献检索。标准修订后需进一步完成临床应用评价，具体分析该标准在临床应用过程中的适用性、实用性、科学性，形成循证性总结，以对本标准的修订及完善形成反馈性指导。