美国FDA批准Oxbryta(voxelotor)用于治疗镰状细胞病

美国FDA于2019年11月25日批准环球血液治疗公司(Global Blood Therapeutics.)生产的药物Oxbryta(voxelotor, CAS登记号1446321-46-5)用于成人及12岁以上(含12岁)儿童治疗镰状细胞病(sickle cell disease，SCD)。

镰状细胞病也称镰状细胞性贫血症，是一种终身性的遗传病。全美国共有约10万名镰状细胞病患者，全世界患者人数则超过2 000万，不过仍属于罕见病。

Oxbryta(voxelotor)是一种去氧镰状血红蛋白聚合抑制剂。FDA批准该药是基于1项临床对照试验的结果，这项试验共有274名镰状细胞病患者参加，受试者被分成3组，第1组90人，给予1 500 mg剂量Oxbryta进行治疗；第2组92人，给予900 mg剂量Oxbryta进行治疗；第3组92人则给予安慰剂。观察受试者血红蛋白反应率(hemoglobin response rate)的提升情况以判断治疗的有效性。试验结果表明，第1组受试者的血红蛋白反应率提升了51.1%，而第3组(安慰剂对照组)则只提升了6.5%(编译者注：第2组受试者的血红蛋白反应率提升情况未提及)。

Oxbryta(voxelotor)常见的不良反应有头痛、腹泻、腹痛、恶心、疲劳、皮疹和发热。

FDA在审批Oxbryta(voxelotor)时采用了加速审批(Accelerated Approval designation)和快速审批(Fast Track designation)程序，并授予孤儿药地位(Orphan Drug designation)。