APL经无化疗方案治疗的长期预后如何？

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APL经无化疗方案治疗的长期预后如何？

图1 治疗方案

急性早幼粒细胞白血病（APL）是FAB分型中急性非淋巴细胞白血病（ANLL）的M3亚型，占所有ANLL的10%～15%，具有独特的临床表现，细胞形态学，细胞遗传学和分子生物学特征。近十年的研究表明APL是第一个联合应用全反式维甲酸（all-trans retinoic acid，ATRA），三氧化二砷（ATO）和化疗取得成功的恶性肿瘤。有研究表明，ATRA + ATO治疗标危新诊断APL的疗效要优于ATRA + 化疗。

吉珠单抗奥佐米星（Gemtuzumab ozogamicin GO）是一种人源化IgG4抗CD33单克隆抗体与细胞毒药物刺孢霉素的衍生物结合形成。2000年5月美国食品及药品管理局（FDA）批准GO单药治疗年龄大于60岁的CD33+急性髓系白血病（AML）首次复发患者，缓解率约30%。另有研究表明，GO联合ATRA治疗新诊断APL（完全缓解率84%）疗效好，单药治疗分子学复发性APL也有效。

最近，发表于Blood上的一项研究表明，GO联合ATRA + ATO方案可有效治疗高危APL患者。研究人员评估了3项研究中经ATRA + ATO方案联合或不联合GO治疗后的新诊断APL患者的长期预后。

诱导期间，所有患者接受了ATRA （每天45 mg/m2）和ATO （每天0.15 mg/kg）治疗，高危（白细胞计数＞10 × 109/L）患者及诱导期间白细胞增多的低危患者均额外接受了1个剂量的GO（第1天，9 mg/m2）治疗。达到完全缓解的患者接受了4个周期的ATRA + ATO巩固治疗。研究终点包括总生存率（OS）、无事件生存率（EFS）和无病生存率（DFS）。

图2 5年生存率分析

3项研究共纳入187例患者，包括54例高危患者和133例低危患者。CR率为96%（52/54例高危患者和127/133例低危患者），达到CR的中位时间为30天。为了治疗诱导期间的白细胞增多，53例高危患者接受了肿瘤细胞减灭治疗：45例GO，7例去甲柔红霉素，1例GO+去甲柔红霉素；60例低危患者接受肿瘤细胞减灭治疗：51例GO，9例去甲柔红霉素。

诱导期死亡率为4%，7例患者复发。中位随访期为47.6个月。5年EFS、DFS和OS分别为85%、96%和88%，中位数未达到。1年后，3例患者发生了远期血液学复发，14例患者死亡。安全性分析显示，最常见的3～4级治疗相关不良反应包括感染、QT延长和出血。

总之，这些长期数据证实了ATRA + ATO联合或不联合GO这个无化疗方案可安全有效地治疗标危和高危APL患者，提供了持久的无病生存，1年后的复发率也很低。因此，ATRA + ATO联合或不联合GO可作为所有APL患者的新标准治疗方案。

（来源：医脉通）