奥贝胆酸治疗原发性胆汁性胆管炎的长期临床效果及成本效益

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奥贝胆酸治疗原发性胆汁性胆管炎的长期临床效果及成本效益

【据《Hepatology》2016年11月报道】题：奥贝胆酸治疗原发性胆汁性胆管炎的长期临床效果及成本效益(作者Chhatwal J等)

为了评估奥贝胆酸(OCA)治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的长期临床效果及成本效益，来自麻省总医院的Chhatwal等开发了一个数学模型，该模型的结果被PBC全球研究得以证实。

PBC是一种慢性、进展性的自身免疫性肝病，主要影响中年女性。OCA最近被美国食品和药品管理局批准作为治疗PBC的药物,对改善肝功能生化指标有良好的效果。此研究的目标是评估OCA作为二线治疗PBC的药物联合熊去氧胆酸(UDCA)在UDCA应答不足的成人中的长期临床效果及成本效益。

Chhatwal等开发了一个数学模型来模拟用OCA+ UDCA联合或UDCA单独终身治疗的PBC患者。有效性的数据来自于Ⅲ期POISE试验，PBC的自然史来自于已发表的临床研究。模型的结果被PBC全球研究得以证实。他们发现OCA+UDCA与UDCA相比，可以降低15年累积发病率(失代偿期肝硬化从12.2%降至4.5%，肝细胞癌从9.1%降至4.0%，肝移植从4.5%降至1.2%，肝脏相关死亡从16.2%降至5.7%)，提高了15年无移植生存率(从61.1%升至72.9%)。PBC的终身治疗费用将从6.3万美元升至90.2万美元(1330%的增长)。UDCA和OCA+UDCA的质量调整寿命年分别是10.74年和11.78年，对应的花费是14.23万美元和63.39万美元，得到了47.34万美元/质量调整寿命年的成本效益比率的增长。OCA花费的结果最敏感。

OCA是一种有前景新的疗法，真正改善PBC患者的长期结局。然而通过受益者负担阈值为10万美元每质量调整寿命年来看，目前由于它一年6.935万美元的花费，使得OCA 并不是一种划算的药。价格低于1.845万美元每年才能使OCA划算。

(吉林大学第一医院肝病科 刘苗霞 报道)