基于偏好的结局测量（图谱）研究的优先报告条目：MAPS声明

张渊，蔡婷，杨俊译；杨智荣，谢铮，孙凤，詹思延审校

· 循证理论与实践 ·

基于偏好的结局测量（图谱）研究的优先报告条目：MAPS声明

张渊1,2，蔡婷1，杨俊1译；杨智荣3，谢铮1，孙凤1，詹思延1审校

1 背景介绍

在卫生经济评价中，基于偏好的结局测量图谱作为获得健康效用值的一种方法，得到越来越多的应用[1]。图谱涉及到如何开发和使用一种或多种算法，并利用含有健康指标或健康测量数值（例如，健康效用值）来预测基于一般偏好的结局测量的主要健康效用。这个用于预测的源测量可能是一个健康结局的非偏好的指标或测量；或者特殊情况下，这个源测量是基于偏好的结局测量，但并不是当地卫生技术评估机构首选的。在缺少基于一般偏好的测量时，运用这些算法，可以将临床试验、观察性研究或者卫生经济学模型中取得的包含源测量的数据用于预测健康效用值。预测的健康效用值可以用个体水平数据的标准方法（例如在一个基于临床试验数据的经济评价）进行分析，或在决策模型中汇总每个健康状态的效用值。

近年来使用图谱技术来预测健康效用值的研究发表数量快速增加，且收录这些文章的数据库也开始出现[2]。有些关注技术评估的作者[3]和机构[4]已经发布了开展这类研究的技术指导。然而，目前仍然缺乏有关图谱研究的报告规范。为了保证与其他医学研究同步[5]，图谱研究也应该得到充分和透明的报告，让读者可以评估研究的优缺点[6]。此外，如果图谱研究的结果存在误导性，则可能引发对新技术在监管和支付方面决策的错误，而这些错误决策将导致非常显著的机会成本。鉴于以上，本文所介绍的MAPS声明（MApping onto Preference-based measures reporting Standards）应运而生。

MAPS声明的目的是以一个清单的形式，告诉作者在报告图谱研究时应考虑的必需条目。这个清单将促进研究人员报告的完整性和透明性。因此这个声明的重点是提高图谱研究的报告质量，而不是提高该类研究的研究质量，尽管MAPS声明也有可能间接地提高了该类研究方法的严谨性[7]。MAPS声明的主要受众是开发图谱算法的研究人员、研究的资助者、同行评议的审稿人，以及参与图谱研究审稿的编辑[5,6]。在制定报告声明的过程中，术语“图谱”涵盖了根据健康指标或者测量来预测基于一般偏好的结局测量的健康效用的所有方法，并包括一些研究人员所用的相关命名，例如“交叉”或“转化为效用”[1,8]。同样，对于“算法”这一术语，我们使用其最广泛的含义，即包括所有的统计学关联或者更复杂的一系列计算。

2 MAPS声明的制定

MAPS声明制定中充分考虑了近期所公布的卫生研究报告指南[5]，并广泛地参照了近几年发布的其他报告规范的制定过程[9-14]。呼吁制定图谱研究的报告规范先是由一个学术期刊提出的，随后成立了一个包括六个卫生经济学家（SP，ORA，HD，LL，MO，AG）和一个Delphi方法学专家（RF）在内的工作组。其中一个工作组成员（HD）曾经系统地综述了从临床或者健康相关的生存质量的测量到EQ-5D量表的图谱研究[2]。根据这个系统综述的检索词以及其他我们已经掌握的相关文章和报告，我们对图谱研究的报告规范进行了广泛检索。通过检索确认了既往尚无相关的报告规范发表。因此，工作组成员初步制定了一项包括有29项报告条目的全新清单以及相应的解释说明。在工作组成员进一步审阅后，这个版本凝练为25个报告条目的清单和相应的解释说明。

根据收集的相关研究人员和利益相关者的名单，工作组成员确认了62名可能参与Delphi调查的人选，包括学术界或者咨询界中对于图谱研究具有充足经验的个人、长期从事图谱研究证据评价的卫生技术评估机构的代表，以及生物医学期刊的编辑。MAPS工作组中的卫生经济学家均参与了Delphi调查，最终共48名（77.4%，48/62）同意参加Delphi调查，这个调查旨在制定一套针对图谱研究报告的最低标准以及相关的清单。

工作组搭建了网络调查页面，预实验后，给每位Delphi小组成员分别发送网络调查链接。未应答者在14 d和21 d后将收到两次提醒。在整个研究过程中，Delphi小组成员之间互相匿名，且只有一名工作组成员知道他们的身份。Delphi小组成员应邀对工作组拟定的25个候选报告条目的重要性给出评价，评价使用的是9分制量表（1代表“不重要”，9代表“非常重要”）；同时描述自己对于评价的信心（“无信心”、“有些信心”和“非常有信心”）；对候选条目及其解释说明发表意见；为小组成员在下一轮中需要考虑的其它条目提出建议；以及提供其它任何的一般性意见。25个候选报告条目按以下六个部分的顺序排列：（1）标题和摘要；（2）介绍；（3）方法；（4）结果；（5）讨论；（6）其它。小组成员还提供了关于工作地理区域、性别、主要工作环境和其它工作环境等方面的信息。这些数据导入到Stata（美国得克萨斯州College Station的Stata公司的Stata 13版本）进行分析。

我们应用兰德公司（RAND公司）/美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）提出的改进版的适宜性方法来分析第一轮调查的结果[15]。针对每个条目的评分计算中位评分、第三十和第七十百分位间距范围（IPR）以及校正对称性后的百分位间距（IPRAS）。IPRAS对不对称性评分进行了校正，若某个条目的IPRi＞IPRASi，则认定小组成员存在分歧[15]。我们改进了RAND/UCLA的适宜性方法学，用以询问小组成员“重要性”，而不是“适宜性”。根据经典的RAND/UCLA的定义，重要性的评估可以简单地分类为：评分的中位数位于1和3之间（不重要），位于4和6之间（既非不重要，也非重要），或位于7和9之间（重要）[15]。

Delphi调查的第一轮结果由工作组组织面对面的会议进行审阅。在48名同意接受调查的个体中有46名完成了第一轮调查（95.8%）。在25个条目中，有24个被评为“重要”，有一个条目（“资金来源”）评为“既非不重要，也非重要”。根据RAND/UCLA的方法学，没有证据表明评分存在分歧。当排除MAPS工作组成员的回答之后，这些结果并没有发生改变。根据第一轮调查的定性反馈意见，我们合并了“建模方法”和“重复测量”两个条目，同时也合并了“模型诊断”和“模型合理性”两个条目。此外，根据定性反馈意见，我们也对若干条目及其解释措辞进行了修订。

参加第一轮调查的小组成员应邀参加第二轮Delphi调查。我们给小组成员提供第一轮调查后的修订版本。文件中，对每项条目及其解释的修改都记录在修订模式下。我们还向参加第二轮调查的小组成员提供了第一轮的小组调查结果（包括评分的平均值及标准差、中位数和百分位间距、直方图和RAND/UCLA定义的重要性及一致性水平；对于合并的条目，我们分别提供了每个条目各自的结果）。他们还可以查看自己在第一轮对每个项目的评分（对于合并的条目，我们分别提供了每个条目各自的评分）。参加第二轮小组成员都有机会修改自己对于每一个条目的重要性评分，并且也告知他们如果某条目不作修改即认为保留第一轮评分不变。对于合并后的两个条目，我们要求小组成员提供新的评分。参加第二轮调查的小组成员可以向每个条目提供意见或者任何可能对小组工作有益的其它信息或者意见。第二轮Delphi调查的无应答者分别在14 d和21 d后收到最多两次的提醒。第二轮结果的分析方法与第一轮相同。

第二轮Delphi调查的结果由工作组组织面对面的会议审阅。在参加第一轮调查的46名中有39名参与完成了第二轮调查（84.8%）。在第二轮中所有的23个条目都被评为“重要”，按照RAND/UCLA方法，没有任何证据表明条目的评价存在分歧。根据参加第二轮调查的小组成员的定性反馈意见，我们对少数条目及其解释措辞进行了修正。这些修正再次反馈给参与第二轮调查的小组成员，由他们对最终版本的条目和解释说明的可读性作出评论。通过这些方法，我们最终形成了包括23个报告条目的清单。

3 MAPS声明

MAPS声明的清单有23个建议条目，这些条目对于基于一般偏好的结局测量的图谱研究报告的完整性和透明性来说至关重要（表1）。这23个报告条目按照以下先后排序，并且划分为六个部分：（1）标题和摘要（两个条目）；（2）介绍（两个条目）；（3）方法（九个条目）；（4）结果（六个条目）；（5）讨论（三个条目）；和（6）其它（一个条目）。虽然每个条目的报告并不一定必须遵循MAPS声明中的顺序，但重要的是，每一个建议都应该在报告或其附件中有所反应。MAPS声明已经得到一些生物医学期刊的认可。这些期刊包括《AppliedHealth Economics and Health Policy》，《Health and Qualityof Life Outcomes》，《International Journal of TechnologyAssessment in Health Care》，《Journal of Medical Economics》，《Medical Decision Making》，《PharmacoEconomics》和《Quality of Life Research》等。我们期待其他期刊和研究组也能支持和认可MAPS声明，并且鼓励作者遵循MAPS声明进行文章的撰写和报告。

4 MAPS说明和解释文本

除了MAPS报告声明，我们也仿照其它报告规范[9-14]撰写了支持性的说明与解释文件[16]。为了更好地理解MAPS声明中的报告条目，读者应该参阅附带的解释文件。这个说明与解释文件为每个条目提供了范例，这些范例均来自已发表的文献。此外，这个解释文件对每一个条目都作了详细的解释，包括原理及相关证据。说明与解释文件的撰写也经过了工作组的多次反复修改，为增加其可读性，工作组把这些范例和解释的最终版本也发给了Delphi小组成员，并且得到了他们的认可。说明与解释文件同时也介绍了Delphi小组成员的组成特点，并且详细提供了每一轮的Delphi调查中条目评分的统计结果（表1）。

5 讨论

近年来，使用图谱技术来预测健康效用值的研究的发表数量迅速增加。最近的一篇综述总结了截至2013年发表的90篇报告，其中有121种根据临床或健康相关的生存质量测量预测EQ-5D的图谱算法[2]。这篇系统综述排除了一些以基于一般偏好的结局测量为目标的其它图谱算法，虽然这些测量也可以生成效用值，比如SF-6D[17]和健康效用指数（HUI）[18]，但这些测量已经可以通过许多其它图谱算法实现（例如[1,19-24]）。此外，在很多卫生经济学评价中，要想收集原始数据具有很大的挑战性，因此采用图谱方法估算健康效用值将是大势所趋。然而，图谱方法引入了更多的不确定性，因此应优先选用较好的效用测量工具来收集原始数据。

MAPS声明以一个清单的形式向作者提供建议，该清单包括了报告图谱研究时应考虑的必需条目。这类图谱研究的报告规范尚未见有文献发表。MAPS声明的总体目标是促进图谱研究报告的清晰性、透明性和完整性，并非作为方法学指南或图谱研究的方法学质量评估工具。相反，这个声明的目的是避免读者或决策者由于图谱研究报告的不完善而得出错误的结论。为了与其他最近发表的医学研究报告规范保持一致，我们还提供了一个附带的说明与解释文件[16]，以促进作者对MAPS声明的23个条目更深入的了解，也希望这份文件可以成为研究者报告图谱研究的教学框架。

MAPS声明及其说明与解释文件的制定，是根据近期发表的医学研究报告规范的制定指南而进行的[5]。Delphi小组由来自多个国家的多学科领域的专家和期刊编辑组成。该小组成员纳入了具有开展图谱研究经验的专家，在84名近期发表过有关EQ-5D的图谱研究的第一作者中[2]，31名（36.9%）被纳入为小组成员。尚无证据表明，扩大这个小组人员的规模，会改变最终的推荐意见。采用的Delphi方法是最近在制定医学研究报告规范时所采用的分析方法[15]。我们无法评估严格遵守MAPS清单是否会增加图谱研究报告的字数。即使是对文章的主体部分有严格的字数限制，我们认为也应该允许作者更多地使用在线附录的形式对研究进行全面的报告。

虽然目前还没有经验证据表明，MAPS声明将改进图谱研究的报告质量，但对于其它医学研究报告规范来说，已有相关证据表明引入报告清单后报告质量会有所提高[25-27]。MAPS工作组计划未来将对引入MAPS声明后产生的有益影响（实际上也可能产生不良影响）进行评估。同时，工作组也认为在将来有必要对MAPS声明进行更新，以反映这一领域内在概念、方法学和实际应用上的进展。根据方法学的进展进行更新时，可能会更多地阐述更复杂的模型、处理不确定性的更好的方法以及如何合理使用预测精确性测量指标，例如平均绝对误差和均方差。MAPS工作组计划在5年之后评价是否需要对报告清单进行更新。

6 结论

本文所介绍的报告规范是基于一般偏好的结局测量的图谱研究的一个全新的报告规范。我们鼓励卫生经济学和生存质量相关的期刊认可和支持MAPS声明，促进这个声明在同行评议过程中的应用，并且根据这个声明更新相应的编辑要求和“投稿须知”。

开放获取

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翻译声明

本文翻译已得到原作者Stavros Petrou的授权。本文翻译由北京大学公共卫生学院张渊、蔡婷、杨俊合作完成，杨智荣，谢铮，孙凤，詹思延审校。本翻译的准确性由译者全权负责，原作者Stavros Petrou不对本翻译的准确性负责。

表1 图谱研究报告的条目清单

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本文编辑：孙竹

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詹思延,E-mail:siyan-zhan@bjmu.edu.cn

原文获取：Stavros Petrou,Oliver Rivero-Arias,Helen Dakin,et al. Preferred Reporting Items for Studies Mapping onto Preference-Based Outcome Measures: The MAPS Statement. Pharmaco Economics,2015,33: 985-991.

URL: https://link.springer.com/article/10.1007/s40273-015-0319-2

10.3969/j.issn.1674-4055.2017.01.02