遵循监管规律 保证药品安全有效

文 | 国家食品药品监督管理总局局长、党组书记 毕井泉

党中央、国务院高度重视药品安全监管工作，近年来推出了一系列重大改革举措，致力于完善统一权威的食品药品安全监管机构，建立最严格的覆盖全过程的监管制度，深化药品审评审批制度改革，提高药品质量安全水平，推动医药产业持续健康发展，为保障和促进公众健康打下坚实基础。这些改革举措，归根到底就是要求药品监管遵循规律、药品研发生产更加科学。食品药品监管部门必须贯彻落实中央决策部署，不断提高科学监管水平，着力保证药品安全有效。

保证安全有效是药品科学监管的核心要义

药品是防病治病的特殊商品，必须确保安全并具有确切的疗效。无论是生产者还是监管者，都不能忘记保证药品安全有效这个初心。为了保证药品安全有效，药品监管对新药上市作出了一系列严格规定。例如，一种药物申请和开展临床试验，首先要对药物的化学结构进行确证；其次要在动物身上进行试验，研究药物在动物体内的代谢过程、作用靶点和效果；再次要在人体进行Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验，证实其安全性和有效性。然后，才能把实验室的产品转化成工业产品，建立药品质量控制标准，确保药品质量稳定可控。在药品研发过程中，药品安全有效是基本前提。满足这个基本前提，必须依靠扎实的科学研究、可靠的临床试验、有效的监督管理。整个药品研发过程必须秉持科学严谨的态度，不能有半点虚假；监管者必须以对生命健康高度负责的态度严格审核检查，不能有半点马虎。

严格遵循规范是药品科学监管的基本要求

药品因其特殊性成为各国政府监管最严格的商品，在研发、生产、流通、使用各环节都有严格规范。药物临床试验要求每一个数据都要如实、及时记录，确保数据完整、可以追溯。如果这些数据存在问题，不仅会给群众用药安全带来隐患，也会严重影响医药产业健康发展。因此，对于数据造假问题，必须以“零容忍”的态度，严格按照药品管理法的规定，对相关机构和责任人进行处罚和问责。药品生产过程必须符合GMP规范（生产质量管理规范），确保质量控制持续合规。为此，需要进一步完善监管制度，建设一支与我国医药产业创新发展相适应的职业化检查员队伍，严格现场检查，严厉查处违法违规行为，净化行业生态环境，推动形成崇尚科学、尊重科学、良心做药、遵纪守法的社会氛围，切实保障群众用药安全。

开展仿制药一致性评价是药品科学监管的必然选择

新药一定要“新”，仿制药一定要“同”。这要求仿制药在临床上能够与原研药相互替代，达不到原研药质量疗效的仿制药不能批准上市。我国的仿制药进入21世纪后才统一由国家审批，限于当时的条件，审批标准依据国家标准，没有与原研药进行比对。2012年国务院印发《国家药品安全“十二五”规划》，提出仿制药一致性评价的任务。2015年国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，重申了仿制药一致性评价的要求。今年2月，国务院办公厅又专门发文，对仿制药一致性评价作出具体部署。推进仿制药一致性评价，是我国药品科学监管的一大进步，对于提高我国制药工业发展质量和国际竞争力、减轻社会医药费负担、促进健康中国建设都具有十分重要的意义。这是补历史的课，这种补课美国、日本等国家都曾经历过。

改革药品审评审批制度是为了促进药品监管更加科学

按照党中央、国务院的要求，我们在药品监管方面推出了一系列改革措施：简化新药临床试验审批程序，对仿制药临床试验实行备案管理，开展药物临床试验数据自查核查，加快市场急需药品的审批。这些措施减少了药品审评积压的数量。虽然改革取得了成效，但同企业的期望和产业创新发展的要求相比仍有较大差距。我们将进一步加快药品审评审批制度改革步伐，重构药品技术审评体系。一是突出临床主导。由具有临床医学背景和经验的审评员作为组长，组织药学、毒理、统计专家进行集体审评。二是实行项目管理员制度。由管理员负责申报项目审评的组织协调，让审评员集中精力做好技术审评工作，减少事务性工作干扰。三是建立审评团队与申请人的会议沟通制度。在临床试验的重要节点，由审评员与申请人就审评中的重要事项进行沟通讨论，提高审评效率。四是建立专家咨询委员会制度。对一些重大技术问题和双方存在的重大分歧，由专家咨询委员会公开论证，提出意见供决策参考。五是建立审评审批信息公开制度。药品审评审批的标准、程序、结果向社会公开，接受社会监督。建立这些制度，将使我们在药品监管科学化道路上前进一大步。

新药一定要“新”，仿制药一定要“同”。这要求仿制药在临床上能够与原研药相互替代，达不到原研药质量疗效的仿制药不能批准上市。

增强服务意识是药品科学监管的重要体现

对于监管部门而言，企业既是监管对象，也是服务对象。随着创新驱动发展战略的深入实施和供给侧结构性改革的稳步推进，我国制药企业研发生产能力大幅提升。这对药品科学监管提出了更高要求。我们要坚持寓监管于服务之中，进一步创新药品审评机制，优化审评流程。一是做到指导规范在前。加快制定完善药品审评技术指南，一方面供企业药品研发参考，让企业少走弯路；另一方面明确药品审评审批标准，统一审评人员与企业药品研发人员的认识。二是做到沟通交流在中。加强审评人员与企业研发人员的交流，既要在重要时点召开会议，也可根据企业或审评员的提议安排临时会议。审评人员要学习新药知识，与企业一道研究解决新药审评中的问题。三是做到审批决策在后。只要是在做好规范指导、沟通交流基础上形成的共识、作出的决策，就能够得到理解和支持。

不论做什么工作，尊重科学都是大前提。当前，医药产业创新驱动发展方兴未艾，人民群众对保障药品安全有效的要求越来越高。企业必须落实主体责任，严把产品质量安全关，让人民群众分享到科技创新给人类健康带来的福利。食品药品监管部门必须抓住机遇、迎难而上，认真贯彻落实以习近平同志为核心的党中央关于药品监管工作的决策部署，坚持不懈地推进药品审评审批制度改革和药品流通体制改革，不断提高监管科学化水平，为促进全民健康、全面小康做出应有贡献。