临床试验研究都需要统计学样本量估算吗?

李雪迎

·医学统计学知识·

临床试验研究都需要统计学样本量估算吗?

李雪迎

统计学样本量估算是临床试验研究设计中的重要环节。对于整个研究的科学性、伦理学考虑以及研究投入都具有重要影响，因而越来越受到研究者的重视。针对不同的数据属性，可以根据已知的临床信息，采用相应的估算公式完成样本量估算或者借助相应的统计学软件完成这一过程。

那么，是不是在所有的研究过程中，都必须这样做或者说都有足够的条件完成样本量估算呢?答案是否定的。统计学的样本量估算是基于针对相关变量的前期信息计算完成的。也就是说，统计学的样本量估算不是凭空产生的，而是以针对分析变量的信息积累为基础完成的。不难理解，只有初步了解了比较组间的差异大小、变异特征或变量间的关联强弱，才能够依据其数据特征，估算出证实这种差异或关联关系所需要的样本量。反之，当对分析变量一无所知的时候，也就没有办法知道，究竟需要完成多大规模的研究才能获得有统计学意义的确证分析结果了。

如何获得关于分析变量的信息呢?研究者往往可以通过预实验研究，文献回顾并结合专业知识做出判断和预设。对于探索性的预试验研究，由于缺少前期研究，研究者对分析变量的特征尚无认识，也就无从计算样本量了。而来自预试验的数据结果则可以成为确证性研究的估算依据。

故此，确证性研究需要基于前期研究结果完成严谨的样本量估算，确定研究规模;而预试验研究则无需估算样本量。但同时由于预试验往往是针对特定临床问题的初次尝试，因此其规模一定是小样本的临床试验研究，以避免将目标人群过度暴露于试验风险之中。

2016－12－19)

100034 北京，北京大学第一医院医学统计室