2023年医保药品目录公布，多款创新药物填补“空白”

左妍

罕见病创新药全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德α注射液被纳入2023年国家医保药品目录，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。艾加莫德是国内首个也是目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，此次也成为国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂。

去年6月，艾加莫德获国家药监局批准，9月即已在国内正式上市，推动国内重症肌无力治疗开始进入生物靶向新时代。复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示：“作为一种罕见病创新药，艾加莫德从上市到纳入医保仅用了不到半年时间，这充分体现了国家对临床上存在巨大未满足需求的创新药给予的更大力度的支持，同时彰显了国家对包括全身型重症肌无力在内的罕见病患者的关爱。此次艾加莫德纳入医保无疑是全身型重症肌无力患者的福音，在专病医生的正确指导下，将能减轻患者群体的治疗负担，改变过去‘望新药兴叹’的困境，帮助更多患者早日用上新药、好药，进一步优化患者的治疗方案。”

近年来国家和政府高度重视罕见病患者群体，大力鼓励创新，国家医保药品目录的更新一直是患者尤其是罕见病和重大疾病患者获得利好的直接路径。首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授表示：“近几年来，包括全身型重症肌无力在内的罕见疾病诊疗取得了明显进步。如今全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德成功被纳入国家医保药品目录，逐步提升了罕见病用药保障水平。相信随着医保政策带来的创新药物可及性提升，更多重症肌无力患者能够早日用上创新药。”

勃林格殷格翰旗下罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓（佩索利单抗注射液）也被列入2023年国家医保药品目录，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。GPP是一种罕见的、复发性或持续发作的严重皮肤疾病，中国约有2万名GPP患者。因GPP异质性高，且疾病认知不足，患者常面临误诊、漏诊的局面，且作为一种复发性或反复发作的皮肤罕见病，GPP的常规治疗手段作用机制不够精准且无法控制复发，同时易造成较大副作用，对患者的身心和经济均带来严重负担。

圣利卓是国内首个获批用于治疗成人GPP发作的药物，是同类首个阻断白介素-36受体 （IL-36R）激活的单克隆抗体，可抑制IL-36的信号传导。山东第一医科大学附属皮肤病医院张福仁教授表示：“圣利卓上市近一年以来，其有效性和安全性已在临床得到多次验证。此次圣利卓被纳入医保目录后，将大幅提高患者对创新药物的用药可及，实现我们致力于提高中国GPP患者生活质量的长期目标。”

勃林格殷格翰旗下的肺纤维化创新靶向药物维加特（乙磺酸尼达尼布软胶囊）适应症“具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病”（一般称为PF-ILD，即进行性纤维化性间质性肺疾病；或PPF，即进展性肺纤维化）被纳入其中。继IPF（特发性肺纤维化）、SSc-ILD（系统性硬化病相关间质性肺疾病）两个适应症被纳入国家医保目录后，维加特目前已获批的3个适应症全部进入国家医保目录，将惠及更广泛的中国肺纤维化患者。

维加特是全球首个且唯一获批治疗PPF的原研药品 ，显著延缓患者用力肺活量（Forced vital capacity，FVC）年下降率达57%，安全性、耐受性良好，其作用机制明确，获得FDA突破性疗法认定。中日友好医院呼吸与危重症医学科主任医师代华平教授表示：进展性肺纤维化（PPF）不是一种疾病，而是众多纤维化间质性肺疾病的纤维化进展到一定严重程度的状态，不仅严重影响患者的生活质量，而且导致呼吸衰竭死亡，造成严重的疾病、社会经济负担。此前，医保内缺乏针对肺纤维化的治疗。尼达尼布是全球首个PPF临床实践指南推荐的使用药物，这次PPF适应症纳入国家医保目录，对于医生和患者都是一个好消息。

阿斯利康肺癌三代EGFR-TKI靶向药泰瑞沙（通用名：甲磺酸奥希替尼片）术后辅助治疗适应症成功准入医保目录，适用于IB-ⅢA期存在表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗，患者须既往接受过手术切除治疗，并由医生决定接受或不接受辅助化疗。

奥希替尼作为全球首个三代EGFR-TKI靶向药，自2017年进入中国，相继获批了局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的二线治疗及一线治疗适应症且均已纳入医保目录，早期术后辅助治疗适应症于2021年在中国获批，本次纳入国家医保后，奥希替尼不仅是唯一在医保目录内覆盖IB-ⅢA期早期肺癌术后辅助治疗的三代EGFRTKI靶向药，更意味着奥希替尼从早期至晚期，持续降低我国EGFR敏感突变的非小细胞肺癌患者用药的经济负担。

靶向辅助治疗可特异性地作用于肿瘤细胞的某些特定位点，高度选择性地杀死肿瘤细胞而不杀伤或仅很少损伤正常细胞，因临床获益明显，是国内外权威指南优先推荐的治疗方式。然而，并不是所有的NSCLC患者都能获益于术后靶向辅助治疗，精准诊疗的前提是精准检测，如各大权威指南均推荐早中期非小细胞肺癌术后病理标本需同步进行EGFR基因突变检测，对于EGFR突变阳性患者，术后可尽早开始辅助靶向治疗，及早获益。

由禮来制药与信达生物联合开发的创新PD-1抑制剂达伯舒（通用名：信迪利单抗注射液）在原医保基础上，新增第七项适应症纳入2023医保目录，用于表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗失败的表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。

达伯舒是全球首个且唯一获批该项适应症的PD-1抑制剂，也成为中国唯一针对EGFR突变肺癌TKI耐药后治疗纳入国家医保目录的PD-1抑制剂。同时，达伯舒其他适应症成功续约，实现医保覆盖全部7项适应症，涵盖鳞状及非鳞状非小细胞肺癌、肝细胞癌、胃腺癌、食管鳞癌与经典型霍奇金淋巴瘤。

据国家癌症中心发布的《2022全国癌症报告》显示，2022年我国肺癌新发患者已达82.8万。在所有肺癌患者中，NSCLC占比约80%～85%，其中EGFR突变阳性的患者比例达40%～55%。对于这类患者而言，EGFR-TKI是长期以来的标准一线治疗方案。

然而一直以来，EGFR-TKI耐药是EGFR突变阳性晚期NSCLC治疗的一大难题，临床亟需创新的治疗手段。去年5月，基于ORIENT-31研究结果，信迪利单抗正式获批经EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变阳性非鳞状非小细胞肺癌适应症。新适应症的获批实现了免疫治疗在EGFR 突变阳性肺癌领域全球范围零的突破，也为出现EGFR-TKI耐药的此类患者带来了新的治疗选择及更长生存的可能。