国内新闻

2023 年10月20日，锐正基因（苏州）有限公司开发的体内基因编辑药物ART001 进入IIT 人体临床试验；9月25日，国家药监局药品审评中心发布《仿制药质量和疗效一致性评价受理审查指南（征求意见稿）》；10月17日，信念医药集团与武田中国宣布达成B 型血友病领域的合作协议；9月19日，真实生物宣布任命贺李镜博士为高级副总裁、首席医学官（CMO）；10月23日，沃森生物公告称，子公司玉溪沃森生产的13 价肺炎球菌多糖结合疫苗于近日获得印度尼西亚食品药品监督管理局签发的《上市许可证》。

基因编辑药物

基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001 进入IIT 人体临床试验

2023 年10月20日，由锐正基因（苏州）有限公司（简称“锐正基因”）和蔻德罕见病中心支持、苏州大学附属苏州市独墅湖医院发起的“ART001注射液治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）探索性临床研究”（IIT）顺利完成了7 例受试者给药治疗，所有患者均显示出良好的安全性，且最快在给药后2 周即取得具有显著临床治疗意义的转甲状腺素（TTR）蛋白下降。

ATTR 是一种因主要来自肝脏的TTR 蛋白发生错误折叠并在组织中形成淀粉样物质异常沉积而导致的严重、进展性、危及生命的疾病。2023 年9月，国家卫生健康委员会将ATTR列入《第二批罕见病目录》。

ART001 注射液由锐正基因依托其产业级体内基因编辑技术平台自主研发，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR 基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR 基因，阻断TTR 蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。在基因编辑产品最令人关注的脱靶编辑方面，ART001 注射液在测试中表明，即使超过饱和剂量的20 倍以上，都检测不到任何脱靶编辑，脱靶安全性优异。

与需要每日服用但也只能延缓病情进展的小分子药物不同，体内编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和治愈疾病。锐正基因开发的体内基因技术平台不需使用病毒和细胞，因此所开发产品的价格会远低于其他基因和细胞治疗药物，可以给患者和国家医保节省大幅开支。

征求意见稿

CDE 发布《仿制药质量和疗效一致性评价受理审查指南（征求意见稿）》

2023 年9月25日，国家药监局药品审评中心（CDE）发布“关于公开征求《仿制药质量和疗效一致性评价受理审查指南（征求意见稿）》（简称“《审查指南》”）意见的通知”，公示期为自公示之日起一个月。

《审查指南》中提到，自第一家品种通过一致性评价后，三年后不再受理其他药品生产企业相同品种的一致性评价申请。这是自一致性评价诞生10 年后又一次规则变化。有观点认为，这本质上是对同质化仿制药的打击、对一致性评价“积极”企业的利好。

事实上，关于仿制药一致性评价的“三年之期”要求由来已久。早在2016年发布的《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》中，就曾提出，化学药品新注册分类实施前批准上市的其他仿制药，自首家品种通过一致性评价后，其他药品生产企业的相同品种原则上应在3 年内完成一致性评价；逾期未完成的，不予再注册。不过，本次征求意见稿直指“已上市化学药品中，国家局已发布参比制剂，且未按照与原研药品质量和疗效一致原则审评审批的仿制药”，将“不予再注册”明确为“不再受理一致性评价”，进一步提高了同质化仿制药的入市门槛。

值得一提的是，本次征求意见稿纳入品种核心要求为“已上市”的存量仿制药，新增3 类/4 类化学仿制药因视同过评，其注册申报不受影响。因此，因超过3 年期限无法申请一次性评价的仿制药企业，还可以转向新3 类/4 类化学仿制药重新申报。

另外，对于临床必需、市场短缺的仿制药品种，征求意见稿也给出了回旋余地——企业经评估认为属于临床必需、市场短缺品种的，可向所在地省级药品监管部门提出延期评价申请，经省级药品监管部门会同卫生行政部门组织研究认定后，可予适当延期；境外生产药品或港澳台生产医药产品，可向国家药品监管部门提出延期评价申请。

合作

信念医药与武田中国宣布在华达成B 型血友病领域商业化合作

2023 年10月17日，信念医药集团（简称“信念医药”）与武田中国宣布达成合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其在研产品BBM-H901 注射液的商业化经营。双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动该产品的商业化进程，助力B 型血友病患者获得创新治疗新选择，共同促进基因疗法的产业发展。

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“信念医药专注深耕前沿基因治疗领域，产品管线广泛涵盖罕见病与常见病，致力填补大量未被满足的临床需求。BBM-H901 注射液是信念医药自主研发和生产的重磅产品之一，亦是国内首个进入注册临床试验的B 型血友病的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。非常高兴在2023上海国际生物医药产业周期间，信念医药与武田中国达成此次战略合作，相信依托信念医药扎实的临床开发实力以及武田中国强大的商业化能力，必将助力双方进一步夯实管线策略及市场布局，强强联手，互信合作，聚力将更多创新治疗方案带给广大中国患者。”

疫苗出海

沃森生物13 价肺炎结合疫苗在印度尼西亚获批

2023 年10月23日，沃森生物公告称，子公司玉溪沃森生产的13 价肺炎球菌多糖结合疫苗于近日获得印度尼西亚食品药品监督管理局签发的《上市许可证》。沃森生物疫苗国际化战略又斩获突破性成果。

据沃森生物表示，预计印度尼西亚全国每年新生儿的接种需求可达1200 万剂。印度尼西亚市场潜力巨大，沃森生物13 价肺炎结合疫苗在印度尼西亚市场获批后销售前景可期。

早在2017 年，沃森生物就与印度尼西亚本地合作方达成了关于脑膜炎疫苗的商业合作，已连续多年向印度尼西亚稳定供应ACYW135 群脑膜炎球菌多糖疫苗。自2021 年以来，沃森生物扩大了在印度尼西亚的合作范畴，与印度尼西亚药企达成三个疫苗产品的本地化合作项目，目前相关合作进展顺利。沃森生物还参与了中国科技部与印度尼西亚卫生部疫苗评估平台MOU 签署，共建中印尼疫苗评价体系，未来还将有望实现更深入的合作。

本次沃森生物13 价肺炎结合疫苗产品获批进入印度尼西亚将能有效推进印度尼西亚达成“减少5 岁以下儿童死亡率”的可持续发展目标。沃森生物的13 价肺炎结合疫苗能有效防止6 周龄～5 周岁婴幼儿遭受多型肺炎球菌的侵袭，为印度尼西亚儿童提供高效保护，同时能够为印度尼西亚节省巨大的卫生支出。

任命

真实生物宣布任命贺李镜博士为高级副总裁、首席医学官

2023 年9月19日，真实生物宣布任命贺李镜博士为高级副总裁、首席医学官（CMO），全面领导临床及注册团队，负责产品管线战略、临床项目的规划与运营和产品注册，以及团队建设。

贺李镜博士在医药行业拥有逾20 年经验，专注于医学和临床开发，包括临床开发的计划与执行、产品注册与上市。他熟悉中国、美国和欧盟的注册环境，领导并参与了多个全球重磅产品的研发和上市。他于1999 年加入美国辉瑞，由此正式进入医药行业。在加入真实生物之前，他曾在多家全球性医药企业担任高管并领导临床团队，曾任葛兰素史克中国研发总经理和首席医学官、诺华中国副总裁和CMO、安进（亚洲）亚太区研发总经理、和记黄埔医药资深副总裁和CMO、奕拓医药执行董事和CMO。此外，他还曾在勃林格殷格翰、亿腾医药等公司担任要职。

贺李镜博士以深厚的专长和丰富的经验享誉业界，获同行高度认可和赞誉。他担任中华预防医学会疾病预防控制专业委员会委员，曾在中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）担任研发执行委员会委员和医学事务副主席。