人工智能在医药领域的应用与挑战

柴人杰，滕皋军

（1.东南大学数字医学工程全国重点实验室，东南大学附属中大医院耳鼻咽喉头颈外科，东南大学生命科学与技术学院，东南大学生命健康高等研究院，江苏省生物医学高新技术研究重点实验室，江苏 南京 210096；2.东南大学附属中大医院介入与血管外科，江苏南京 210009）

20 世纪50 年代，使用机器学习模拟人类智能以实现智能机器更高层次应用的“人工智能（artificial intelligence，AI）”概念被提出。随后的70 年中，人工智能得到了飞跃式发展，成为新时代科技产业革新的重要推动力量。2017 年国务院印发的《新一代人工智能发展规划》中强调“抢抓人工智能发展的重大战略机遇，构筑我国人工智能发展的先发优势，加快建设创新型国家和世界科技强国”，提出发展便捷高效的“智能医疗”“智能健康和养老”等智能服务，加快人工智能在医疗健康领域的创新应用，为公众提供个性化、多元化、高品质的服务。由于医药领域涉及处理复杂且关联度高的专业数据，人工智能在这方面的适用性较弱，使其在医疗实践、整合分析中面临困境。如今，随着生物资料数据库构建、医学诊疗电子化、医疗仪器智能化、可穿戴生物传感器的连续监测以及组学技术成本的降低，人工智能有望整合多方面信息进行全面分析，在协助医生改善临床诊断决策、制定个性化医疗策略、药物研发以及大型数据集分析等方面展现出显著优势。

1 人工智能在医药领域的前沿应用

人工智能在医疗领域的应用和发展正逐步改变医疗服务的格局和形式。基于人工智能的图像识别技术在医疗影像诊断方面展现出巨大的潜力。通过学习大量的医学影像数据，这种技术可以快速准确地识别疾病迹象。例如，深度学习算法可以对计算机断层扫描（CT）及核磁共振成像（MRI）等影像进行分析，识别病变和异常结构，并提供精准的诊断结果。这不仅提高了诊断的效率和准确性，同时也大大减轻了医生的工作负担。人工智能还可以通过分析病人大规模的基因组学和临床数据，从中挖掘出有价值的信息，为疾病预测、诊断和治疗提供决策支持。基于这些数据并结合患者基因型、病史和其他相关信息，人工智能可以为患者提供个性化治疗方案及风险评估。人工智能还在手术操作、康复治疗和护理等方面发挥着重要作用。手术机器人通过使用视觉和运动感应技术，可以为患者提供精度和稳定性更高的手术操作，尤其在一些微创手术中的应用可以进一步提高手术的精确度和安全性；护理机器人则能够为患者提供高效的护理服务，减轻医护人员的负担。此外，通过结合传感器技术和人工智能算法，可以实时监测个体的健康状况，提供个性化的健康管理和预防方案。例如，基于数据分析及智能终端等技术开发的各类可穿戴设备被广泛应用于健康监测与管理。最后，在药物研发领域，人工智能可赋能靶点鉴定、虚拟筛选、药物设计及临床试验各个过程。人工智能能够通过深度学习及现有药物数据的训练，对多源和多维数据进行高效分析，从而进行基于结构和配体的靶点鉴定、虚拟筛选、新药结构设计、物理化学和药代动力学性质预测、药物再利用等方面的相关应用。医药研发作为医疗健康保障的上游关键环节，在人工智能辅助下实现了“降本增效”的研发成果。例如，Exscientia 公司中以人工智能指导设计的药物经过12 个月进入候选药物研究阶段，相较于传统开发方式缩短了大量时间。尽管目前尚无人工智能设计的药物获批，但近年来美国食品药品监督管理局（FDA）收到的包含人工智能元素的药物申请不断增长。国内外各大药企也意识到人工智能在研发和商业化方面的广阔前景，在先导化合物、靶点发现、疾病模型等领域开展了一系列并购合作。截至2022 年末，人工智能相关合作数量位居前列的药企主要有阿斯利康、默沙东、辉瑞等。

2 本期文章点评

在本期“人工智能在医药领域的前沿应用”专题中，多位专家学者从各自的研究领域出发，就人工智能在医疗健康领域的应用与挑战进行了综述和展望，旨在帮助读者更深入地理解人工智能所带来的医疗革新，并为其在医疗实践中的广泛应用提供有益的参考。东南大学数字医学工程全国重点实验室柴人杰教授撰写的综述《智能微纳机器人在疾病诊疗中的应用进展》讨论了微纳米尺度下的智能机器人制造，其在化学燃料、外加场源或生物能源的控制下能够实现生物体内狭小空间中的有效操控。微纳机器人具有尺寸小、灵敏度高等优势，并且在外加场源的智能化操控及精密设计下，能够实现疾病标志物监测、药物靶向递送以及微创手术等疾病诊疗领域中的微观无线操控。该文从微纳机器人的制造、驱动机制以及前沿智能医疗应用方面，解析了智能医疗微纳机器人的设计原理，为新型药物开发提供了思路。此外，还对智能医疗微纳机器人在生物材料、驱动机制和功能设计方面面临的挑战进行了讨论，所提出的智能医疗微纳机器人设计原则可供后续微纳机器人设计借鉴。

人工智能的机器学习涵盖了一系列算法和技术，包括卷积神经网络（CNN）和递归神经网络（RNN）等，能够使计算机系统在大量数据学习中得到训练从而改进模型性能，这种深度学习算法在辅助蛋白质工程发展中占据重要地位。东南大学数学学院虞文武教授撰写的《基于人工智能的蛋白质属性预测的潜能与应用》一文概述了应用于医疗健康领域的多种人工智能计算模型，并对其在蛋白质属性预测中的应用进行了深入探讨。该文从蛋白质工程入手阐述了机器学习辅助下蛋白质工程的最新进展，并从定向进化和理性设计蛋白质两方面深入介绍了人工智能带来的技术革新。进一步地，该文讨论了人工智能辅助的蛋白质属性预测，就蛋白质结构预测、功能预测及相互作用预测中的智能算法展开了分析，表明人工智能在指导蛋白质修饰及功能预测方面具有突出优势，有望为发病机制的基础研究、新药研发的功能预测等领域研究提供参考。

人工智能在传统药物研发进程中提供了重要的指导作用。东南大学数字医学工程全国重点实验室赵祥伟教授撰写的《人工智能在制药行业的应用进展》一文就人工智能在制药行业的应用进展进行了全面的概述。为解决传统药物研发中周期长、投资金额大、回报周期长等问题，人工智能已被用于辅助药物研发。通过对现有的药物数据进行分析，深度学习药物结构、特性和临床反应等，人工智能在药物研发的多个阶段均展现出了巨大的优势，如药物靶点识别、蛋白质结构预测、药物分子设计与筛选、药物合成与制剂、药代动力学数据预测以及药物临床阶段的安全性预测等，有效缩短了新药研发进程。此外，人工智能还为制药生产提供了安全性保障，并在指导用药方面提供了决策支持。该文通过探讨人工智能在制药行业各个环节中的典型应用案例，突显了人工智能技术在药物研发、生产及营销领域中的独特优势，为人工智能辅助的制药行业提供了全局视角。

多器官医学影像的精准分割是人工智能辅助诊断和临床实践治疗中的基础与关键技术。东南大学附属中大医院滕皋军院士团队撰写的《基于人工智能的医学图像多器官分割及其在医药领域的应用》重点介绍了人工智能辅助下的多器官分割医学图像应用。基于卷积神经网络和Transformer 的U-Net 及其变种结构具有强大的端到端学习的特征表达能力，能够从医学图像中学习复杂的模式和层次特征，在医学图像的精准语义理解和分割中展现出广泛的应用。此外，该文还对人工智能辅助的医学影像分析在医药领域中的前沿应用展开了介绍，带读者概览人工智能在医学影像分析和临床应用中的技术发展和前进方向。

为了明确人工智能辅助的智能医疗在疾病诊疗和患者救治中的重要意义，东南大学仪器科学与工程学院刘澄玉教授撰写的《人工智能辅助诊疗在脓毒症管理中的应用进展》聚焦于脓毒症患者的智能管理，从人工智能传统机器学习模型和深度学习模型两个角度详细介绍了监督学习在脓毒症早期预警方面的研究进展。同时，该文还深入探讨了利用无监督学习算法进行脓毒症临床分型，以及基于强化学习为脓毒症患者制定精准治疗方案的潜力。该文重点着眼于脓毒症患者全周期管理系统中人工智能所扮演的关键角色，以促进脓毒症患者的早期发现、及时干预、疾病分型、针对性监护以及个性化治疗策略指导，为构建人工智能辅助下的医疗健康体系提供了前沿思路和重要参考。

3 展望

近年来，人工智能技术的飞速发展为社会生产生活的方方面面带来了巨大的技术革新。凭借深度学习、现有数据训练等，人工智能已在医疗健康领域各个方面展现出广阔的应用前景，为新药研发、精准医疗、临床用药等多个方面提供了智能化指导。本期专题综述讨论了人工智能辅助下的智能医疗前沿进展，从新型医用机器人、蛋白质预测等医药研发阶段入手，全面分析了人工智能在制药行业的应用，随后对人工智能在医学影像和疾病管理等方面的最新进展进行了回顾。

尽管人工智能在医疗健康领域实际应用中取得了惊人的进展，但由于医疗数据样本的高维性和复杂性，目前的人工智能技术难以基于多种数据模式和连续性生理指标变化等临床指标从全局角度给出诊疗指导。因此，应用于智能分析及多数据整体分析评估的多模态人工智能的开发与推广在技术上面临严峻挑战。为了增强人工智能对疾病和药物的认知学习能力，研究者们需要强化相关疾病发病机制的基础研究，为人工智能提供庞大的数据基础，这也是人工智能进行深度学习、不断优化迭代的基础。同时，充分利用人工智能在新药研发中的优势，以缩短药物研发的整体进程。此外，多模态人工智能在医疗健康中的联用仍存在技术空白，基于人工智能辅助的医疗诊治仍面临可信度不足及责任划分不清晰等问题。因此，在人工智能引领医疗健康领域革新的过程中，要在抓住机遇的同时积极应对医疗健康智能化带来的多项挑战，共同推动医疗健康进入新的发展阶段。