Gilteritinib联合阿扎胞苷 vs. 单用阿扎胞苷治疗新诊断的FLT3mut+AML

该研究是一项多中心、开放标签的Ⅲ期随机试验，招募了既往未治疗过的、不适合强化诱导化疗的FLT3突变阳性的复发性或难治性急性髓性白血病(FLT3mut+AML)患者，随机2∶1分至吉列替尼(gilteritinib，120 mg/天，口服)+阿扎胞苷组(GIL+AZA)或单用阿扎胞苷组(AZA)，主要终点是总生存期(OS)。

截止2020年8月26日中期分析时，共有123例患者被随机分至两组：GIL+AZA组74例，AZA组 49例。GIL+AZA组和AZA组分别有20.3%和44.9%的患者接受了包括FLT3抑制剂在内的后续AML治疗。GIL+AZA组和AZA组的中位OS分别是9.82个月和8.87个月(HR=0.916，P=0.753)。该研究根据协议指定的无效阈值而提前终止。两组的中位无事件生存期(EFS)都是0.03个月。GIL+AZA组和AZA组根据复合完全缓解(CR)定义的中位EFS分别是4.53个月和0.03个月(HR=0.686，P=0.156)。GIL+AZA组和AZA组的复合CR率分别是58.1%和26.5%(差值 31.4%，P<0.001)。两组不良事件(AE)的发生率相近，3级及以上AE的发生率分别是95.9%和89.4%。GIL+AZA组最常见的AE有发热(47.9%)和腹泻(38.4%)。

综上所述，虽然两组的OS相近，但吉列替尼联合阿扎胞苷治疗可显著提高FLT3mut+AML患者的完全缓解率。该研究结果支持采用吉列替尼联合阿扎胞苷作为前线治疗FLT3mut+AML患者，安全性和耐受性良好，且具有一定的临床活性。(摘自：Blood)