120万元一针的抗癌“神药”你了解吗

王拓

前不久，四川省肿瘤医院为一名癌症患者实施了嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T细胞治疗）。此前，这种120万元一针的抗癌“神药”在网络引起热议。

患者经治疗后顺利出院，与治疗团队保持密切联系

近日，在四川省肿瘤医院肿瘤内科病房内，院长林桐榆正在给57岁的彭女士及其丈夫交代出院注意事项：“这次治疗效果很好，但出院后也不可掉以轻心，要定期复查。如果有任何不舒服，立即给我打电话。”

患者到底发生了什么，让林桐榆教授如此关注？这是因为，彭女士是全国首批、四川省肿瘤医院首例CAR-T细胞治疗的患者，也是整个西南地区的第一例。患者彭女士，广州人，2019年12月出现无明显诱因的全身水肿。2020年1月在广州被诊断为弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。2020年6月完成第一轮治疗，但是当年年底便出现了疾病复发。随后彭女士辗转到北京等几个城市，最后找到了林桐榆教授。

林教授细致地了解了彭女士的发病和治疗过程，详细查看她的病历和检验报告，召集相关学科进行会诊，随即为她制订治疗方案。经过几个月的治疗，彭女士的状况明显好转。

2021年8月，彭女士来到四川省肿瘤医院继续住院治疗。9月，彭女士接受骨髓复查，结果显示骨髓穿刺涂片、骨髓活检和骨骼流式细胞学检查均未见确切腫瘤细胞，疗效评价：完全缓解。此时，适逢CAR-T产品上市，林教授在全面评估患者的状况后，认为彭女士适合接受CAR-T细胞治疗，于是同她和家人进行了详细的介绍。

按照CAR-T细胞治疗流程，彭女士先后接受了单采、预处理、回输CAR-T细胞等。经过2周的院内严密监测护理后，终于顺利出院，且在住院期间没有发生细胞因子释放综合征（CRS）和神经相关毒性（ICANS）。目前处于院外随访阶段，林教授治疗团队随时和彭女士保持密切联系，指导其随诊和不良反应处理。

120万元一针，专家预测会逐步降价

CAR-T细胞免疫疗法属于免疫治疗的一种，其独特的作用机制为肿瘤治疗带来巨大的变革，推进了肿瘤治疗的进展。

自2017年美国FDA批准CAR-T上市，CAR-T陆续用于复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）、复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）、复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）以及复发或难治性多发性骨髓瘤等淋巴造血系统肿瘤。2021年，中国CAR-T细胞治疗产品也获批上市。

世界上第一例接受CAR-T治疗的白血病患儿艾米丽，直到9年后的今天仍然健康、未复发，她的疾病其实已经达到治愈的标准。

虽然社会各界对CAR-T降价抱有热切期望，但作为业内知名专家的华中科技大学医学院附属同济医院周剑峰教授认为：“从最早的分子靶向药到最新的PD-1，任何一种创新疗法在刚诞生时，都是非常贵的。”此前，周剑峰教授团队完成了首例国产CAR-T肿瘤治疗。

这其中有多方面原因，其一在于研发费用高。目前国内申办方开展临床实验的成本为每位患者150万～200万元;同时，专利研发的前期投入、药品的知识产权费用等都很高。

另一方面，CAR-T与以往的抗癌药不同，“它是一种‘活’的药”。周剑峰教授特别指出，“整个生产过程包括38个步骤，本身的生产成本也很高”。他同时也预测，随着技术和工艺进步，所谓“天价抗癌药”的价格会逐步下降。

对普通患者来说，又该如何负担如此高昂的药费呢？周剑峰教授介绍，目前国内各大医院正在开展多项相关药品的临床试验，开放征集患者，符合条件的患者均有机会免费申请这些临床试验疗法，也可以获得相当的治疗效果。

林桐榆教授的患者接受CAR-T治疗并顺利出院，意味着四川省肿瘤医院作为国内第一批开出CAR-T临床处方的医院，率先步入了全国开展CAR-T细胞治疗的行列，并将CAR-T疗法应用于临床治疗。