美国FDA批准Nulibry(fosdenopterin)用于治疗A型钼辅因子缺乏症

美国FDA 于2021 年2 月26 日批准Origin 生物科学公司(Origin Biosciences,Inc.)研发的新药Nulibry(fosdenopterin,CAS 登记号为150829-29-1)静脉注射剂用于治疗A 型钼辅因子缺乏症(Molybdenum Cofactor Deficiency Type A)，可降低因A型钼辅因子缺乏导致的死亡风险。

A 型钼辅因子缺乏症是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者体内无法合成生产一种名为环吡喃单磷酸(cyclic pyranopterin monophosphate,cPMP)的物质。该疾病非常罕见，通常在新生儿出生后几天即发病，会迅速引发严重的神经性损伤，包括难治性抽搐、喂食困难、肌无力（主要由于亚硫酸盐的神经毒性代谢物s-硫代半胱氨酸[s-sulfocystei]在中枢神经系统堆积引起）、脑损伤甚至死亡。Fosdenopterin 是cPMP 氢溴酸盐二水合物，它可以替代患者体内缺失的cPMP。

Nulibry(fosdenopterin)是FDA批准的第1种用于治疗A型钼辅因子缺乏症的特效药。在此之前，A型钼辅因子缺乏症的治疗通常只限于治疗该病的并发症以及进行一些辅助治疗。

Nulibry(fosdenopterin)的有效性经1 项临床试验得到验证，在该项试验中,13 名A 型钼辅因子缺乏症患者使用Fosdenopterin 进行治疗（治疗组），另外18 名患者未使用Fosdenopterin 进行治疗（对照组），结果治疗组患者3年生存率为84%，而对照组患者3年生存率仅为55%。

Nulibry(fosdenopterin)最常见的副作用包括静脉注射相关并发症、发烧、呼吸道感染、呕吐、胃肠炎和腹泻。此外动物试验显示Nulibry具有一定的光毒性（主要是皮肤和眼睛出现光照损伤），所以建议正在使用Nulibry的患者避免日光曝露，并做好避光保护措施。

Nulibry(fosdenopterin)获FDA 授予突破性疗法认证(Breakthrough Therapy designation)、孤儿药资格(Orphan Drug designation)及罕见儿科疾病治疗优先审评认定(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)，并在审批时采用了优先评审审批程序(Priority Review designation)。