美国FDA批准首种用于治疗多发性骨髓瘤基因疗法药物Abecma(idecabtagene vicleucel)

美国FDA于2021年3月27日批准首种用于成人治疗多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma)的CAR-T细胞疗法药物(基因疗法)Abecma(idecabtagene vicleucel,CAS登记号2306267-75-2)，适用于之前经过至少4种药物治疗但无效或者出现复发的多发性骨髓瘤成人患者。

多发性骨髓瘤是一种不常见的血癌，确切的致病原因尚不明确。患者骨髓内异常的血浆细胞出现堆积，形成癌症，骨髓无法生成足量的正常血细胞，导致血细胞计数低下。多发性骨髓瘤会损害骨骼和肾脏，削弱免疫系统功能。据美国国家癌症研究所的数据，2020年在美国所有的新发癌症病例中，骨髓瘤约占1.8%（约32 000例）。

Abecma是一种靶向BCMA(B-cell maturation antigen,B细胞成熟抗原)的转基因自体CAR-T细胞治疗药物。

FDA同时授予Abecma(idecabtagene vicleucel)突破性疗法认证(Breakthrough Therapy designation)和孤儿药地位(Orphan Drug designation)。

Abecma(idecabtagene vicleucel)由布迈施贵宝公司(Bristol Myers Squibb company.)旗下的赛尔基因公司(Cel‐gene Corporation)研发。