如何正确运用Z检验——两率比较一般差异性Z检验及SAS实现

胡良平

（1.军事科学院研究生院，北京 100850；2.世界中医药学会联合会临床科研统计学专业委员会，北京 100029*通信作者：胡良平，E-mail：lphu927@163.com）

涉及一个未知总体率与一个已知总体率比较时，需要借助二项分布原理进行计算，也可以采用正态近似法来实现；而涉及两个总体率比较时，其统计分析方法有χ2检验（包括未校正的、校正的、似然比、连续校正的χ2检验）、Fisher’s精确检验以及基于标准正态分布的Z检验。本文将着重介绍基于标准正态分布的方法，同时，也给出用其他类似统计分析方法计算的结果。

1 一个未知总体率与一个已知总体率比较的Z检验

1.1 基本概念

在某些统计学教科书上，把“一个未知总体率与一个已知总体率比较”表述为“样本率与总体率比较”，这种简化的表述存在欠妥之处。因为“样本”与“总体”是不对等的两个事物，故它们之间是没有可比性的。类似地，“样本均数与总体均数比较”“两样本率比较”“多个样本率比较”“两样本标准化率比较”等表述也是欠妥的。虽然“A样本率”与“B样本率”是对等的两个事物，但通常两个“样本率”在数量上一般都是不等的，故无需再做比较。统计学的价值就在于基于“样本所提供的信息去推论所讨论的问题在总体中的规律”，就是从两个“样本率”出发来推断它们各自所代表的“总体率”之间的数量关系。其目的是进行“两总体率比较”，而非“两样本率比较”。

1.2 问题与数据结构

【例1】文献［1］的目的是探讨新冠肺炎（COVID-19）疫情期间居家儿童青少年焦虑症状检出率及影响因素，为给予其心理支持提供参考。采用电子问卷调查方式，共收回有效问卷5 392份，其中焦虑组1 045人（19.4%），非焦虑组4 347人（80.6%）。由此可知，COVID-19疫情期间居家隔离儿童青少年焦虑症状检出率为19.4%。同时，文献［1］还援引了其他文献报道的同类检出率大约为22.0%～36.9%。现以后者的平均值29.45%为“已知总体率”，试问：

问题1：文献［1］的总体率（未知）与已知总体率之间的差别是否具有统计学意义？

问题2：文献［1］的总体率（未知）是否明显低于已知总体率？

【统计分析方法的选择】此问题属于“一个未知总体率与一个已知总体率比较的问题”，可以运用二项分布原理进行计算，也可以采取正态近似法进行计算。对“问题1”而言，属于“双侧检验”问题；而对“问题2”而言，则属于“下单侧检验”问题。

1.3 假设检验方法

1.3.1 基于二项分布原理的假设检验方法

由于对每位受试者来说，其调查结果都是“二值变量（是否出现焦虑）”的一种取值，要么是“出现焦虑”，要么是“未出现焦虑”，这是一个“两点分布”问题。多个两点分布叠加起来就形成了一个“二项分布”。此分布可用作研究“率或比”比较的最直接方法［2-4］，但其计算原理比较深奥，因篇幅所限，此处从略。

1.3.2 基于标准正态分布原理的假设检验方法

1.3.2.1 检验统计量

由于满足一定条件的二项分布的计算问题可以采用正态分布来近似计算，而标准正态分布应用广泛，且其检验统计量形式简单、计算方便。对于“一个未知总体率与一个已知总体率比较”的检验统计量［2-4］分别见式（1）和式（2）：

式（1）和式（2）中的Z服从标准正态分布，式（1）属于未校正的公式，而式（2）属于校正公式。其中，X为样本阳性数、n为样本含量、P为样本率、P0为已知总体率，而式（2）分子上的“0.5”为连续性校正数，当|X-nP0|≤0.5时不适合进行校正。

1.3.2.2 前提条件

当P0很小时，可基于Poisson分布原理进行检验；当P0不太靠近0或1时，可基于二项分布原理进行检验；而当样本含量n足够大时，可基于标准正态分布原理进行检验。事实上，当nP0≥5且n(1-P0)≥5时，用标准正态分布取代二项分布进行计算，其误差极小。

1.4 SAS实现

SAS程序如下：

【程序说明】第2个“注释语句”之前为“基于标准正态分布进行二项分布的近似计算”，而该语句之后为“基于二项分布进行精确计算，同时，也包括基于标准正态分布进行二项分布的近似计算”。前者是基于公式手工编程计算的，而后者是直接使用SAS中的“FREQ过程”并添加一些“选项”来完成的。其中，“exact语句”的作用是实现精确检验；而“tables语句”中“选项”的作用是估计精确置信区间。

【SAS主要输出结果及解释】

第1部分（基于公式编程计算）SAS程序的输出结果如下：

因Z1=Z2，说明此资料不符合进行校正计算的条件；P＜0.0001，说明文献［1］的调查样本所来自的总体的焦虑检出率与已知的总体率29.45%之间的差别具有统计学意义。因样本率19.40%小于已知的总体率29.45%，说明文献［1］的调查样本所来自的总体的焦虑检出率明显偏低。

第2部分（基于FREQ过程计算）SAS程序的输出结果如下：

以上是关于“未知总体率是否等于已知总体率”的两种假设检验结果，“H0检验：比例=0.2945”部分是基于标准正态分布近似法得到的结果，Z=-16.2214（注：SAS软件在计算时，未取绝对值），无论是基于单侧检验还是双侧检验，都得到P＜0.0001的结果，即未知总体率不等于已知总体率，结合具体的样本率数据可知，未知总体率小于已知总体率。“精确检验”部分是基于二项分布进行精确计算得到的结果，单侧检验的概率和双侧检验的概率都极小，说明样本（注：样本率为19.38%）所对应的总体率（未知）小于已知总体率29.45%。

【结论】文献［1］中COVID-19疫情期间居家隔离儿童青少年总体焦虑症状检出率（未知）低于其他文献报导的相应检出率（29.45%）。

2 两未知总体率比较的Z检验

2.1 问题与数据结构

【例2】文献［1］中COVID-19疫情期间居家隔离儿童青少年焦虑症状男性检出率为16.81%，女性检出率为22.45%。试问：

问题1：两性别焦虑症状总体检出率之间的差别是否具有统计学意义？

问题2：女性焦虑症状总体检出率是否一定高于男性？

【统计分析方法的选择】此问题属于“两未知总体率比较的问题”，可以运用二项分布原理进行计算，也可以采取正态近似法进行计算。对“问题1”而言，属于“双侧检验”问题；而对“问题2”而言，则属于“上单侧检验”问题。

2.2 基于标准正态分布原理的假设检验方法

2.2.1 检验统计量

依据两率差的标准误计算方法和是否进行校正，对于“两个未知总体率比较”的检验统计量有4个计算公式，分别见式（3）～式（6）：

情形一，按各自率求率差的标准误且不校正，见式（3）：

情形二，按各自率求率差的标准误且要校正，见式（4）：

情形三，按平均率求率差的标准误且不校正，见式（5）：

情形四，按平均率求率差的标准误且要校正，见式（6）：

以上各式中的检验统计量（Z1～Z4）均服从标准正态分布；PC为两样本率的平均率；0.5为连续性校正数。

2.2.2 Z检验统计量与χ2检验统计量之间的关系

由于“两率之间的一般差异性检验问题”可以转化为“非配对设计四格表资料的独立性检验问题”，后者可以采用χ2检验。事实上，由χ2分布的定义可知，当自由度为1时，Z2=χ2。

2.3 SAS实现

SAS程序如下：

由于SAS中FREQ过程的计算结果中包含了“基于标准正态分布近似法计算”和“基于二项分布原理计算”两种结果，又因篇幅所限，故第1部分“基于公式编程实现正态近似法的SAS程序”及其输出结果均从略。

【程序说明】第2部分SAS程序较简洁，第1个过程步的关键在于在“tables语句”中使用了两个选项，即“chisq”和“riskdiff（equal）”。前者进行卡方检验，后者进行正态近似计算；而第2个过程步的选项中增加了“correct”，即求置信区间时进行“校正”，连续性校正的WALD置信限按下面的公式计算（基于四格表而言）［3］：

在式（7）中，cc为校正数，对于第1行风险率，cc=1/2n1；对于第 2行风险率，cc=1/2n2；对于风险率差，cc=（1/n1+1/n2）/2。对于第1列和第2列风险率，使用与前面类似的校正数。n1和n2分别为第1行与第2行的合计频数。

【SAS主要输出结果及解释】

因篇幅所限，第1部分输出结果从略。

由第1部分输出结果（未显示）可知，无论“是否使用平均率”和“是否进行校正”，Z检验统计量的数值相差无几，双侧概率P＜0.0001，说明男性与女性的焦虑症状总体阳性率不等，结合样本率数据可知，女性的总体焦虑率高于男性的总体焦虑率。

第2部分未使用校正的输出结果：

首先输出的是卡方检验结果，χ2=27.2127，P＜0.0001，说明男、女总体焦虑检出率不等。接着输出Fisher’s精确检验结果，双侧概率P＜0.0001，说明男、女总体焦虑检出率不等。此处省略了“与总体率置信区间估计”有关的输出结果和结果解释。

最后输出的是基于标准正态分布近似法进行两未知总体率比较的结果，Z=-5.1788（注意：未取绝对值），双侧概率P＜0.0001。

第2部分使用校正算法的输出结果（因篇幅所限，这部分输出结果从略）。

3 讨论与小结

3.1 讨论

可用于两率比较的统计分析方法很多，其中最精确的方法是基于二项分布原理推导出的计算方法和Fisher’s精确检验法，其次是卡方检验和Z检验两种方法。然而，这些统计分析方法之间还是存在区别的。若仅关注“一般差异性检验”，则“基于二项分布原理推导出的计算方法”是最合理的选择；若考虑其他检验类型（例如非劣效性检验、优效性检验或等效性检验），适合选择“Z检验”。

本文涉及“正态分布”“二项分布”“卡方分布”和“超几何分布（Fisher’s精确检验法的理论依据）”等概率分布知识，需要了解这方面知识的读者，可参阅文献［5-6］。因篇幅所限，这些内容此处从略。

3.2 小结

本文结合两个实例，介绍了“一个未知总体率与一个已知总体率比较的Z检验”和“两未知总体率比较的Z检验”的基本原理和SAS实现。同时，还给出了“基于二项分布原理”“卡方分布原理”和“超几何分布原理”实现统计计算的SAS程序和输出结果。由本文的做法和输出结果可知：相对于“基于计算公式，用SAS语言编程”来说，直接使用SAS中的FREQ过程来完成率的比较，不仅更加简洁和方便，而且还能提供更多的算法和相应的输出结果。