患者参与医药研发创新的动力因素分析

蒋玉霞 茅宁莹

摘 要 目的：探讨患者参与医药研发创新的动力因素。方法：基于用户参与创新理论，通过文献研究，分析患者参与医药研发创新的内部和外部动力因素。结果：内部动力因素包括患者未满足的需求、患者特性与能力；外部动力因素包括国家医药政策、医药研发企业和互联网的发展。结论：政府应搭建各利益相关方互动交流平台，以辅助监管决策；医药研发企业应转变研发创新模式，提高创新效率；患者应提高医药知识水平，积极表达诉求。

关键词 患者参与 医药研发 创新 动力因素

中图分类号：R951 文献标志码：C 文章编号：1006-1533（2020）11-0071-03

Analysis of the dynamic factors of patient involvement in medicine R&D and innovation*

JIANG Yuxia**， MAO Ningying***

（School of International Pharmaceutical Business， China Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China）

ABSTRACT Objective： To investigate the dynamic factors of patient involvement in medicine R&D and innovation. Methods： Based on the theory of user involvement in innovation， the internal and external dynamic factors of patient involvement in medicine R&D and innovation process are analyzed by literature research. Results： The internal dynamic factors are patientsunmet needs， their characteristics and ability. The external dynamic factors are national medical policy， pharmaceutical companies and development of the internet. Conclusion： The government should build an interactive communication platform for various stakeholders to assist regulatory decision-making， the pharmaceutical companies should change the medicine R&D innovation mode to improve innovation efficiency and the patients should improve the medical knowledge level and actively express their demands.

KEy WORDS patient involvement； medicine R&D； innovation； dynamic factor

用户创新由Hippel首次提出，在制药行业，患者也是巨大的创新源[1]。医药研发创新应在药物研发整个生命周期中整合患者的意见和需求[2]。虽然越来越多的人认识到了患者参与医药研发的重要性[3]，但是如何让患者有效地参与研发过程，尤其是激励患者和研发机构双方合作沟通的实践仍有待探索。笔者认为，患者参与医药研发的动力因素对实践具有重要意义，明确单个动力因素对医药研发创新的影响，相关利益主体可以此为依据采取措施，实现提高药物研发创新效率和药物临床价值等共赢目标。笔者基于用户参与创新理论相关研究，结合医药产业特点，从患者参与医药研发创新的内部动力和外部动力进行分析，为患者参与工作及患者参与研究提供参考。患者在诊断治疗过程中不是独立的存在，因此，本文所指的患者是一个笼统的术语，包括具有某种疾病或治疗经历的人群以及他们的监護人、患者倡导者、患者代表和患者专家。

1 用户参与创新动因的相关研究

学者从不同角度对用户参与创新的动因和影响因素进行了分析。Gambardella等[4]通过构建微观经济学模型，证明了由生产者创新模式转向吸纳用户创新模式的企业会增加社会福利，并且促进这种转变的激励政策也会带来社会福利的增加。焦媛媛等[5]针对社会化媒体的兴起，对用户参与创新的演变进行了分析，企业激励型创新是社会化媒体背景下用户和企业的参与程度都较高的创新类型。赵晓燕[6]从演化博弈角度，指出增加企业与用户的互动并提高用户的创新能力可以促进双方参与。苏楠等[7]和王千等[8]分别对用户主导创新和用户参与创新的动力和路径进行了文献分析，总结出产业政策是影响用户参与创新的重要因素。

结合相关研究，笔者从患者角度出发，提出患者参与医药研发创新的动力受患者未满足的需求、患者特性与能力这2个内部因素和国家医药政策、医药研发企业和互联网的发展这3个外部因素的影响。内部动力和外部动力分别是影响患者参与的直接因素和间接因素，它们共同作用于患者参与。

2 患者参与医药研发创新的动力

2.1 内部动力

2.1.1 患者未满足的需求

用户未满足的需求一直是企业进行产品创新的源泉，对于患者，其未满足的需求体现在治疗过程中需要改善的领域或仍待解决的问题。医药企业在研发过程中的关注点通常在药物的疗效上，而忽视患者接受治疗后对生活质量的影响，如果有新的解决方案，患者将会更愿意参与到医药研发创新过程中。

2.1.2 患者特性与能力

患者特性体现在患者的主动性和感知能力[8]，因为任何医药产品的使用都关系到患者自身的生命健康和安全，所以患者相比其他行业的用户具有更强的参与意愿和主动性，希望医药企业在产品或服务设计早期就考虑到他们的需求。患者对新事物的感知和观察也会更容易触发新的解决方案[9]。此外，研究发现，许多由用户开发的产品和产品改良是由具有“领先用户”特征的用户来完成的。这类人群具有两个特征：①他们对产品的需求和未来趋势一致；②他们可以从自己需求的解决方案中获得收益。领先用户相对于普通用户更愿意参与到医药产品的创新过程。患者能力主要体现在专业知识上，医药研发是一种高度知识密集型活动，患者需要具備一定的知识基础，才能就某些问题发表自己的意见。

2.2 外部动力

2.2.1 国家医药政策

国家政策对行业和市场具有导向作用。国家药品监督管理局于2019年10月对《药品注册管理办法》公开征求意见[10]，2019年12月1日实施新的《药品管理法》，2020年1月发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》（试行）[11]，这些法规和政策的出台体现了国家对药物临床价值和真实世界患者数据的重视，并且鼓励医药企业进行更多的创新以满足人们日益增长的健康需求。药物临床价值的实现，需要患者更好地参与，这也在一定程度上促进了医药企业纳入患者参与药物研发创新的步伐。

2.2.2 医药研发企业

医药研发企业是创新的主体，根据德勒会计师事务所2019年统计，全球TOP12药企的投资回报率自2010年逐年下滑，而新药研发成本则逐年上升。医药行业面临着越来越激烈的竞争，医药企业必须充分利用各方资源，集聚创新力量，突破传统研发模式，力争压缩研发周期和降低研发成本。积极推动患者参与医药研发过程并整合患者的意见就是一种新的创新方式，这不仅可以降低企业的研发成本，还能提升产品的市场竞争力。根据Pharma Intelligence 2012—2017年的数据，以患者为中心的试验设计开发的药物最终进入市场的机会增加了20%，并且临床试验招募患者的时间缩短了一半左右[12]，这会促使医药企业主动寻求与患者的合作。

2.2.3 互联网的发展

在互联网的影响和推动下，患者可以通过网络学习到更多药物和疾病的相关知识，同时有了更多与企业对话的双向互动平台。有相同疾病的患者可以通过互联网加入患者社区或组织，借助网络媒介相互分享治疗经验和创新解决方案，不再受时间和地域的限制，患者力量得到进一步壮大。

3 对促进患者参与医药研发创新的建议

3.1 政府应搭建互动交流平台，辅助监管决策

药监部门是与医药产品研发上市密切关联的政府机构，是在医药产品审评、审批和安全监管中联系患者和医药企业的重要桥梁，在支持企业创新活动的同时还需保障患者的权益。药监部门可充分利用其战略统筹的优势，搭建各利益相关方互动交流的平台，利用患者观点输入来辅助医疗决策。并且，药监部门应积极开展国际合作。根据Pharma Intelligence 2012—2017年的数据，美国和欧盟开展以患者为中心的临床试验占比最高，分别为38%和34%，而中国仅为5%[12]。美国FDA和欧洲药品管理局（European Medicines Agency，EMA）已于2016年成立了FDA-EMA患者参与小组，通过战略合作，共享患者参与药物监管生命周期的最佳实践。中国应紧跟市场和国际潮流，积极搭建国内和国际合作交流平台，促进科学监管和改善决策制定。

3.2 医药研发企业应转变研发创新模式，提高创新效率

企业是研发的主体力量，应积极与患者展开更多合作，捕捉患者未满足的需求，充分调动具有领先用户特征的患者，以提高产品创新效率和降低研发成本。企业把患者纳入研发创新中需要突破原有的创新模式，同时需要在文化、组织和制度上做一系列变革，这对医药企业是机遇也是挑战。

3.3 患者应提高医药知识水平，积极表达诉求

患者在日常药物使用中应发挥“主人翁精神”，主动报告药物不良反应，这是患者直接参与医药研发的方式。单个患者的力量有限，可充分利用互联网构建患者社区，提高患者的影响力；同时，患者可借助网络的便捷途径了解更多的医药知识，提高健康意识和医药知识水平，患者健康素养的提升可以改善疾病的管理，提高患者的主动性[13]；此外，患者组织应积极与企业和政府进行更多的对话以表达诉求。

参考文献

[1] Oliveira P， Zejnilovic L， Canh？o H， et al. Innovation by patients with rare diseases and chronic needs[J]. Orphanet J Rare Dis， 2015， 10（41）： 1-9.

[2] 蒋玉霞， 茅宁莹. 欧盟促进患者参与药物研发的实践及对我国的启示[J]. 中国新药， 2019， 28（19）： 2312-2318.

[3] Yeoman G， Furlong P， Seres M， et al. Defining patient centricity with patients for patients and caregivers： a collaborative endeavour[J]. BMJ Innov， 2017， 3（2）： 76-83.

[4] Gambardella A， Raasch C， Von Hippel EA. The user innovation paradigm： impacts on markets and welfare[J]. Manage Sci， 2016， 63（5）： 1-19.

[5] 焦媛媛， 付轼辉， 周密. 社会化媒体情境下用户参与创新研究综述[J]. 研究与发展管理， 2018， 30（3）： 121-132.

[6] 赵晓燕. 虚拟品牌社群用户参与产品创新的机制研究[D].南昌： 江西财经大学， 2018.

[7] 苏楠， 吴贵生. 用户主导创新理论探源[J]. 技术经济， 2016， 35（5）： 1-5； 68.

[8] 王千， 赵伟伟. 用户参与创新的动力与路径研究综述[J].郑州轻工业学院学报（社会科学版）， 2018， 19（4）： 81-87.

[9] Patient Innovation. Balloons at different heights to encourage the child to get up and walk[EB/OL]. （2014-02-05） [2019-11-30]. https：//patient-innovation.com/node/466.

[10] 国家药品监督管理局. 公开征求《药品注册管理办法（修订草案征求意见稿）》[EB/OL]. （2019-09-30） [2019-11-28]. http：//www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2138/359096.html.

[11] 国家药品监督管理局. 《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则》（试行）[EB/OL]. （2020-01-03） [2020-01-11]. http：//www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2138/373175.html.

[12] The economist intelligence unit. Patient-centric trials[EB/ OL]. （2018-06-27） [2019-11-30]. https：//druginnovation.eiu. com/patient-centric-trials/.

[13] 陆阳， 倪英， 朱俞岚， 等. 康复临床路径在老年脑卒中患者健康教育中的应用及效果评价[J]. 上海医药， 2020， 41（5）： 6-9； 39.