2020 年1—2 月美国、欧盟和日本新批准药物概述

2020-05-10孙友松

药学进展 2020年3期

孙友松

（上海递鸽医药科技有限公司，上海 201210）

1 2020 年1—2 月美国FDA 新批准药物

2020 年1—2 月，美国FDA 共批准16 个新药，包括4 个全球首次批准的新分子实体（avapritinib、tazemetostat、bempedoic acid、rimegepant）、1 个全球首次批准的新生物制品（teprotumumab-trbw）、2 个美国首次批准的新分子实体、3 个新复方、2 个新剂型和4 个新增适应证药物（见表1）。

1.1 Avapritinib

Avapritinib 是一种血小板衍生的生长因子α 受体和原癌基因蛋白c-kit 双重抑制剂，由Blueprint Medicines 公司研发，商品名为Ayvakit®。2020 年1月9 日，美国FDA 批准avapritinib 用于治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤[1]。

Avapritinib 此次获得美国FDA 批准基于一项Ⅰ期临床研究（NAVIGATOR 研究，NCT02508532）结果。该研究共招募43 例PDGFRA外显子18 突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤患者。研究结果显示，avapritinib 在受试者中显示出良好的临床疗效，客观应答率（ORR）为84%，其中在PDGFRA D842V突变的受试者中，ORR 高达89%。Blueprint Medicines 公司目前还在开展一项随机、多中心、开放式Ⅲ期临床研究（VOYAGER 研究，NCT03465722），以瑞戈非尼为对照，主要终点指标为无进展生存期（PFS）[2]。

1.2 Tazemetostat

Tazemetostat 是一种EZH2 酶抑制剂，由Epizyme 公司研发，商品名为Tazverik®。2020 年1月23 日，美国FDA 批准tazemetostat 用于治疗16岁及以上不适合手术切除、转移性或局部晚期上皮样肉瘤[3]。

Tazemetostat 此次获美国FDA 批准基于1 项多中心、开放性、单臂Ⅱ期临床研究（EZH-202 研究，NCT02601950）结果。该研究共招募62 例上皮样肉瘤受试者，中位年龄为34 岁。研究结果显示，tazemetostat 在全部受试者中的ORR 为15%，其中1.6%的受试者达到完全应答，13%的受试者达到部分应答，其中67%的受试者应答时间超过6 个月，研究达到临床主要终点[4]。

表1 2020 年1—2 月美国FDA 新批准药物Table 1 New drugs approved by FDA in January and February 2020

1.3 Teprotumumab-trbw

Teprotumumab-trbw 是一种胰岛素样生长因子-1受体拮抗剂，由Horizon Therapeutics 公司研发，商品名为Tepezza®。2020 年1 月21 日，美国FDA 批准teprotumumab-trbw 用于治疗甲状腺相关性眼病[5]。

Teprotumumab-trbw 此次获得美国FDA 批准基于一项多中心、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究（NCT01868997）和一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究（OPTIC 研究，NCT03298867）结果。2 项研究共招募171 例中重度甲状腺相关性眼病受试者，每3 周接受1 次teprotumumab-trbw治疗，共治疗8 次，持续24 周。研究结果显示，teprotumumab-trbw 治疗组82.9%的受试者眼球突出症（≥ 2 mm）有显著改善，teprotumumab-trbw 治疗组53%的完全复视受试者得以治愈，而安慰剂对照组治愈率仅25%，研究达到临床主要终点和次要终点[6]。

2 2020 年1—2 月欧盟新批准药物

2020 年1—2 月，欧盟委员会（European Commission，EC）共批准8 个新药，包括1 个全球首次批准的新分子实体（osilodrostat）、3 个欧盟首次批准的新分子实体、2 个欧盟首次批准的新生物制品、1 个新复方和1 个新生物类似药（见表2）。

表2 2020 年1—2 月欧盟新批准药物Table 2 New drugs approved by European Commission in January and February 2020

3 2020 年1—2 月日本新批准药物

2020 年1—2 月，日本厚生劳动省（Ministry of Health, Labour and Welfare，MHLW）共批准23 个新药，包括2 个全球首次批准的新分子实体（dotinurad、delgocitinib）、8 个日本首次批准的新分子实体、1 个新复方、1 个新剂型和11 个新增适应证药物（见表3）。