美国FDA批准首种用于治疗脊髓性肌萎缩症的口服药物Evrysdi(risdiplam)

美国FDA于2020年8月7日批准基因泰克公司(Genentech，Inc.)新药Evrysdi(risdiplam)用于2月龄及以上儿童治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，SMA)。这是FDA批准的第2种用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，也是FDA批准的第1种用于治疗该疾病的口服药物。

Evrysdi含有一种针对运动神经元生存基因2(survival of motor neuron 2)的RNA剪接调节因子(RNA splicing modifier)。临床试验数据表明Evrysdi对婴儿型脊髓性肌萎缩症(infantile-onset SMA)和迟发型脊髓性肌萎缩症(later-onset SMA)均有效。

Evrysdi常见的毒副作用有发热、腹泻、皮疹、口腔溃疡、关节疼痛和尿道感染。婴儿型脊髓性肌萎缩症患者和迟发型脊髓性肌萎缩症患者的副作用基本相似。婴儿型脊髓性肌萎缩症患者还可能出现上呼吸道感染、肺炎、便秘和呕吐。Evrysdi不可与多药及含毒素外排转运介质的药物同时使用。

FDA在审批Evrysdi时采用了快速审批通道(Fast Track designation)和优先评审审批程序(Priority Review designation)，并授予其孤儿药地位。