患者及公众参与患者指南制定的思考

宁允，李文姣，程侣，李艳，金昌德，靳英辉

基于最佳证据的高质量临床实践指南可为临床医护人员的医疗护理决策提供强有力的指导[1]。然而，临床实践指南的专业术语较多，很难被患者及公众所理解和接受，不利于医患沟通和共享决策。患者指南的出现在一定程度上弥补了临床实践指南的不足[2]。

患者指南（PVG）是基于循证医学的理念，以患者关注的健康问题为中心，以当前可获得的最佳证据为基础，构建适合患者使用的指南[3]。患者指南亦称为“患者版本指南”。患者指南的目标人群主要是罹患了某种疾病的患者。患者指南的使用者可以是患者本人、家属及照护者，也可是医务工作人员及其相关卫生政策制定者[4]。患者指南在患者及公众的健康教育、医疗保健、诊疗等过程中占据着重要的地位[5]。但是，目前尚没有研究针对患者及公众在哪些环节参与患者指南的制定进行详细分析。本研究通过探讨患者指南制定过程中患者及公众可能参与的环节，从而为患者指南的制定提供参考和借鉴。

1 患者指南的制定现状

国际指南协作网（GIN）发布了2015版的患者指南制定指导手册[6]，系统地描述了如何转化现有的临床实践指南，使之变为通俗易懂、易于被患者接受的患者指南。此外，国际上很多指南制定机构也在陆续制定患者指南，截至目前，国际上已有20多个组织开发了患者版本的指南，如美国国家癌症综合网络（NCCN）、美国癌症协会（ACS）、美国医师学会（ACP）等[5,7,8]。苏格兰学院间指南网络（SIGN）专门地设立了患者参与板块[9]，并公布了一些免费的患者指南小册子（Patient booklets），内容涉及各个系统的疾病，为患者及公众提供了可靠的疾病相关知识。

我国也于2016年开始陆续有研究者对患者指南制定进行研究[3,10]，内容主要涉及相关疾病患者指南的具体制定路线及研制思路。然而，评估患者价值和偏好的内容在很大程度上依然处于发展阶段[11]。

2 患者指南制定过程中患者及公众参与的环节

2.1 确定患者指南范围阶段确定范围是指南制定过程中最为困难又非常重要的方面[12]。指南范围的恰当与否直接影响指南过程的可控制性及其推荐意见的可信程度。

患者指南范围确定的过程中，应更广泛地考虑或采纳各方面的观点，其中以患者为主的利益相关者是指南范围合适与否的最敏锐的感知者[13]。

患者及公众在参与确定患者指南范围时，需要与专业人员一起确定指南适用的疾病或政策领域；指南的干预、方法或传播形式；指南推荐意见的目标个人和（或）群以及衡量指南实施后可能产生的利弊[14]。

2.2 患者指南制定小组（GDG）成员应纳入患者及公众国际上一致认为，GDG的构成是多学科多元化的，一般由所有相关专业团体代表参加，并由患者、护理人员和适当的志愿组织参与[13]。其中患者、照顾者及其他服务使用者受患者指南推荐意见影响最大，这也就使得患者及公众为患者指南制定过程提供宝贵的观点成为必要。患者及公众的意见有利于确保患者指南反映其目标受益人的需求并保证有效实施，除此之外，也有助于GDG了解推荐意见在现实生活中的影响。

在患者指南制定的过程中，患者及公众除了参与确定患者指南范围外，还可以帮助指导小组制定PICO格式的关键问题，从而确保待解决的问题与患者及公众相关[14]；患者及公众的参与将一定程度上指导证据评审和推荐意见的结果[15]；除此之外，患者及公众还会参与检查证据资料的推荐分级评估、制定和等级评价（GRADE），并站在患者立场考虑利弊的整体平衡，以解读证据，这又在很大程度上保证了确定并优先考虑指南制定过程中的关键结局指标[14]。

2.3 收集与确定问题阶段患者及公众在收集与确定患者指南中关键问题阶段同样必不可少[12]。

2.3.1 患者及公众的在收集与确定问题阶段的作用患者及公众协助专业人员按照PICO原则搜集相关问题并锁定部分证据后，选择与指南主题相关的证据，随后将该搜索中的主题分组，以突出患者及公众的主要关注点。通常，患者及公众提出的意见常涉及病情诊断，药物等治疗，随访护理和生活质量，未得到满足的需要，在决定治疗时需要的信息及偏好以及让他们感到满意的照顾等方面[16]。如慢性病患者常常会比较关心出院后药物治疗和随访时间，癌症患者往往比较担心疾病预后及生活质量的问题。

2.3.2 患者及公众参与收集与确定问题的途径或方法一般可通过系统评价文献、开展质性研究、横断面调查以及其他研究方式来获取患者及公众意愿[16]。

文献搜索会发现大量的证据，但是这些证据没有从患者及公众那里得到足够的反馈。在这些情况下，可以考虑其他获取信息的方式，如焦点小组或支援小组会议，咨询患者、服务使用者及照顾者的意见来获得有价值的信息，然后将这些信息传递给GDG[17]。

2.4 患者指南推荐意见形成阶段患者偏好因素对指南推荐意见的制定可以存在不同程度的影响，甚至有时起到决定性作用[12]。推荐意见的制定不能单一地依赖证据质量[18]。高质量证据未必给予强推荐，有可能因为患者及公众的意愿，高质量的证据变成弱推荐；同样，即使没有高质量的证据，也有可能因为较好地契合了患者及公众的意愿和利益而变为强推荐等级[19]。

以腿部静脉溃疡为例[13]，尽管有强有力的证据表明，使用加压袜是一种有效的治疗方法，而且加压越高，效果越好。然而，加压袜有各种各样的缺点，有些患者不能或不会忍受最高水平的压力。这就变成了一个平衡这些偏好与更大或更持久溃疡风险的问题。因此，在证据向推荐意见转化的过程中，完全基于试验证据而不考虑患者偏好的建议是不可行的。

2.5 患者指南外审阶段患者指南外部评审阶段的目的主要是确保患者指南的适用性及可读性，该小组通常由对该指南主题感兴趣的人员和受推荐意见影响的人员（通常称为“利益相关者”）组成，尤其是在GDG缺少重要观点和利益相关者的情况下，患者及公众是外部评审小组的重要组成部分[14]。

初步形成的指南草稿将会发送给至少两名外行评审员[13]。加入外部评审小组的患者及公众在制定过程的末期，也就是同行评审阶段协助评审终版指南文件。外部评审小组的患者及公众在评审终版指南时，其可就相关建议的解释的清晰度、全面性、特定环境下的问题和实施影响作出评论[14]。如果外部评审小组成员（包括患者及公众）对一个或者多个推荐意见存在重大疑虑，GDG应开会讨论并对其进行修定，该标准比较严苛，目的是为了保障指南形成的推荐意见在使用对象中的基本赞同、清晰和可行。

2.6 指南传播及实施阶段患者及公众参与患者指南的传播，使得指南更加通俗易懂且更加令人信服，从而提高人们对指南的存在和内容的认识[20]。

患者及公众可以通过以下方式传播患者指南：①媒体及网页[16]：通常会开发基于web的资源，以帮助传播指南。另外一些广告材料，如海报等也能传播指南信息，这些材料往往由患者及公众参与编写；②活动、医院和会议上展出[17]：患者组织和慈善机构在年会和其他地区性和地方性活动中都有很好的机会推广指南。例如，一个患者组织可以在他们的通讯和年会上推广新的指南，并在他们的网站上提供指南；③为患者团体、医疗专业人士及医学生做讲座[14]：可以在有专业人士和患者组织参加的活动中推广该指南。

指南的实施包括开发额外的工具、文件或活动，以鼓励对指南的认识和使用，而患者和公众可以参与设计和推广这些实施工具[6]。如：为卫生保健专业人员或患者提供基于web的资源，以帮助传播和实施指南建议，例如播客和视频演示；或者开展广泛的公众意识运动。患者及公众成员和组织也可以在传播或实施工具开发出来后帮助宣传和发放这些工具。

3 患者及公众参与患者指南制定的障碍

患者及公众在参与指南制定时也会面临各种障碍：如缺乏患者组织支撑，这就使得招聘参与者有一定难度；患者之间有个体差异[21]，他们的观点及经验不能代表所有患者；指南制定者和学科专家有时使用复杂的科学术语，这样就会使许多没有医学背景的患者及公众参与进来有一定难度。因此，需进一步说明应在什么时候以及如何组织患者及公众参与患者指南制定的项目[22]。此外，还应认识到患者和公众参与的具体挑战，比如关于什么是有效参与仍缺乏共识、缺乏一致的的评价工具等。许多财务、组织和社会政治障碍也限制了患者和公众的参与[17]，如很多发展中国家由于国家财政不支持从而导致无法进行患者及公众参与项目。

4 患者及公众参与患者指南制定的策略

患者及公众参与的策略主要包括以下三种[6]：咨询、参与、沟通。咨询策略包括收集患者和公众的信息。这可以包括横断面调查、焦点小组访谈、个别访谈、在线咨询、对患者需求和期望的初步研究，或对患者和公众观点研究的系统综述等方法。参与策略涉及指南开发人员和公众之间的信息交换。这可通过患者和公众代表参与指南开发小组和其他方法来实现。沟通策略[23]包括向患者和公众传播信息，以支持他们的个人卫生保健决策和选择。这可以包括制作临床实践指南的简明语言版本，或开发患者决策辅助工具或教育材料。可以将不同的参与策略结合起来，从而构建更加全面的患者和公众参与干预措施[17]。

5 讨论

随着生物-心理-社会医学模式以及叙事医学的普及，患者以及公众参与共享决策已成为一种新的临床决策模式[24]。患者及公众的参与是个人自主选择权的体现[17]。在制定指南的过程中，指南开发人员也在越来越多考虑到患者及公众的观点[25]。但是，关于患者指南制定的具体方法仍处于探索阶段。

患者指南的可读性与实用性弥补了临床实践指南的专业性过强的特点，从而更有利于医患沟通及共同决策[26]。理想情况下，一旦一套完整的建议及其理由得到确认，应在指南开发过程的末尾开发患者版本。这将更容易使指南和患者版本互补，也有助于提高患者指南的可读性，并确保信息与读者相关。

患者指南制定过程中也会面临各种各样的障碍。需要进一步加强国际合作，加强现有知识、交流经验和专门知识，才能消除有效参与的障碍。例如，SIGN为了处理确定与收集问题阶段遇到的障碍时，SIGN的指南开发小组会在第一次会议前要求代表患者、服务使用者和照顾者的组织和慈善机构填写一份表格[16]，写下他们认为指南应该处理的问题，及他们提出这些建议的原因。此外，SIGN还会通过患者和公众参与Facebook页面询问人们患者指南应该包括哪些内容[9]。

患者及公众参与患者指南制定时，三种参与策略可以相结合，例如将参与策略与咨询策略相结合，可以通过焦点小组或调查得到更广泛的病人咨询的补充，这可以使患者扩大他们的观点和经验基础，增加他们作为指南制定小组成员的可信性和合法性；还可以将沟通策略（例如编写患者资料）与参与策略（例如患者代表参与编写这种资料）结合起来确保患者资料的相关性和准确性[27]。但是，在某些情况下，患者本人并不能直接参与指南制定，如制定针对儿童的指南，在这种情况下，就需要征聘一名儿童照顾者。因此，找到一个更适合患者及公众参与的方法也是需要继续探索的问题。

总之，患者及公众的参与渗透在患者指南制定的每一个环节[28]，从宏观层面的CPG开发(如选题、证据审查、推荐意见形成、辅助产品开发)，到中观层面的特定目标人群的实施，再到微观层面的临床咨询过程。只有把握好每个参与环节的要点，充分尊重患者及公众的意见，努力克服患者及公众参与的障碍，选择合适的参与策略与方法，才能使患者及公众参与患者指南的制定过程更加科学化、系统化，最终使患者指南具有可读性、实用性，为患者决策起到辅助作用。