基于PEERs的近年国内药物经济学研究文献质量评估Δ

高海亮，姜婷婷，张聪，张梦培，张皓翔，王志恒，段利忠，朱文涛

（北京中医药大学管理学院，北京100029）

药物经济学作为医疗资源合理配置的重要技术，近年来越来越受到国家、社会、企业等多方的重视，药物经济学评价研究在医疗保险、基本药物目录制定、临床合理用药、药品定价指导等方面发挥着越来越重要的作用[1］。虽然药物经济学评价在医疗资源配置上的地位越来越重要，但是国内研究良莠不齐，研究质量还存在不一致的情况，需要进一步提高和规范，才能保证其结果具有更广泛的可比性；同时，完整、准确的药物经济学评价报告才更具有科学性，才更能发挥出药物经济学应有的价值。2018年9月26日，中华中医药学会正式发布了《药物经济学评价报告质量评估指南》（简称“PEERs”），该指南由北京中医药大学朱文涛教授团队联合业内专家编制而成，主要用于药物经济学评价研究过程和报告质量的评估，可为第三方评价机构、政府相关决策部门、科研机构和医疗机构依据药物经济学评价报告进行决策时提供质量评价判断工具。PEERs经重测信度检验，Person相关系数r＝0.86，P＜0.001，重测信度较好。本研究即采用PEERs对2017－2018年国内公开发表的药物经济学评价文献进行评价，以了解国内药物经济学研究的现状及质量，为规范药物经济学研究提供借鉴。

1 资料与方法

1.1 纳入与排除标准

纳入标准:2017年1月－2018年5月在国内公开发表的药物经济学研究文献。

排除标准:①重复发表的文献；②硕博士论文；③非药物经济学研究。

1.2 检索策略

系统检索中国知网、万方、维普等数据库，中文主题词为“药物经济学”“药物经济学评价”“成本-效益分析”“成本-效果分析”“成本-效用分析”“最小成本分析”；英文主题词为“Pharmacoeconomics”“Evaluation of pharmacoeconomics”“Cost-benefit analysis”“Cost-effectiveness analysis”“Cost-utility analysis”“Minimum cost analysis”。检索时限为2017年1月－2018年5月，检索语言为中文、英文。

1.3 资料提取与评价

根据PEERs评价要求，由2位评价者参照PEERs对纳入的文献进行预评价后，再进行正式质量评价；如遇分歧，需与第3位评价者进行讨论决定。为保证评价者对PEERs理解的一致性，需对评价者进行使用操作说明、评价方法、评价结果判定等的相关培训，并对其进行PEERs条目含义、评分等的相关指导。

1.4 PEERs量表及评分方法

根据PEERs的相关要求，PEERs量表[2］共有5个一级指标（A～E），25个二级指标，56个三级指标；该量表评分采用四级评分法:0分（完全不符合）、1分（不太符合）、2分（基本符合）和3分（完全符合）。PEERs评价内容及评分详见表1。

表1 PEERs评价内容及评分Tab 1 PEERs evaluation content and score

各一级指标质量评价分数计算方式[3］为:该一级指式中，ω为一级指标权重（具体各一级指标权重见表2）；最大可能得分＝3（即完全符合）×条目数×评价者人数。

表2 PEERs各一级指标权重Tab 2 First-level indicator weights of PEERs

报告总分计算方式[3］为:报告总分＝A指标得分+B指标得分+C指标得分+D指标得分+E指标得分。

1.5 评价结果判定

完全符合:报告总分≥75%，表明报告具有一定参考价值；基本符合:60%≤报告总分＜75%，表明报告经修改后具有一定参考价值；不太符合:报告总分＜60%，表明报告不具有参考价值[4］。符合率＝（完全符合文献数+基本符合文献数）/文献总数×100%。

1.6 数据处理

采用Excel 2016软件进行文献质量评分计算和统计分析。

2 结果

2.1 检索结果

根据“1.1”项下纳入与排除标准进行筛选，共纳入文献160篇，文献筛选流程及结果见图1。

图1 文献筛选流程及结果Fig 1 Literature screening process and results

2.2 PEERs总体评价结果

PEERs总体评价结果显示，160篇文献的符合率为32.5%（52/160），其中完全符合占1.3%（2/160），基本符合占 31.3%（50/160），不太符合占 67.5%（108/160）。160篇药物经济学研究文献的PEERs各一级指标平均得分情况见表3。

表3 160篇药物经济学文献的PEERs各一级指标平均得分Tab 3 Average scores of first-level indicators of 160 pharmacoeconomic literatures based on PEERs

2.3 纳入文献中质量较高的三级指标分析

经统计，纳入的160篇文献中得分较高即质量较高的三级指标包括明确阐述了研究对象、评价方法及内容等信息，详细地描述了研究设计、目的、角度、方法、结果、结论等主要内容和总体轮廓，明确阐述了研究目的，对研究设计类型进行了相关描述，介绍了干预措施及对照药物，对评价结果进行了合理解释，结论具体且明确等。纳入文献中质量较高的三级指标见表4。

表4 纳入文献中质量较高的三级指标Tab 4 The three-level indicators of higher quality in the included literatures

2.4 纳入文献中质量偏低的三级指标分析

经统计，纳入文献中得分较低即质量偏低的三级指标主要包括说明了研究的资金来源、分析了研究的外推性、明确了研究角度等。纳入文献中质量偏低的三级指标见表5。

表5 纳入文献中质量偏低的三级指标Tab 5 The third-level indicators of low quality in the included literatures

2.5 其他指标

在160篇国内药物经济评价研究中，进行亚组分析、并对亚组分析结果进行阐述的占3.1%（5/160）；研究超过1年需要进行贴现、并阐述了贴现率选择的占8.1%（13/160）；阐述基于偏好的健康结果评估的占20.0%（32/160）；使用了模型的研究占18.1%（29/160）。

3 讨论

PEERs评价结果显示，160篇纳入文献中，完全符合的研究仅占1.3%，基本符合的占31.3%，不太符合的占67.5%，虽然国内的药物经济学评价不乏有质量较高的文献，但仍有半数以上的国内药物经济学研究的质量不高，参考价值较低，尚需根据各指标的评分情况完善相应的研究内容，进一步提升研究的质量，以期充分发挥研究价值。

同时，PEERs在对纳入文献进行总体评价时，也能够甄别各药物经济学报告中质量较高和偏低的指标。经统计，国内药物经济学研究在研究对象、评价方法及内容、研究设计、研究目的及设计类型等方面质量较高，但在研究角度、增量成本/增量产出分析、单因素或多因素敏感性分析、局限性及外推性分析和资金来源说明等方面质量偏低，存在未进行说明或者阐述不清的情况。

本研究尚存在一定的局限性:（1）本研究未纳入硕博士论文，可能对总体评价结果有所影响；（2）本研究所纳入的为公开发表药物经济学研究文献，而并非药物经济学研究报告的完整版，故部分指标无法在期刊文献中得以体现，导致某些指标评分较低，这可能对本研究的评价结果产生一定影响。

综上所述，国内经济学研究质量参差不齐，需要进一步提升其研究质量，PEERs可以实现对药物经济学报告系统的、可量化的评价，基于PEERs对药物经济学报告进行评估，可使得同类研究量化可比。在未来的国内药物经济学研究中，需要在研究角度、增量成本/增量产出分析、敏感性分析、局限性分析、外推性分析和资金来源说明等方面进行强化，进一步完善药物经济学研究，使其结果更具科学性和客观性，进一步优化医疗资源配置。