编辑生殖细胞基因美国科学院首度松口

文/凯伦

编辑生殖细胞基因美国科学院首度松口

文/凯伦

基因编辑技术在短短几年间为世界带来了极大影响——2011年，《自然》子刊《自然-方法》将基因编辑评为“年度方法”；2015年，《科学》把“年度突破”颁发给了横空出世的CRISPRCas9系统；2016年，中国科学家将经基因编辑的T细胞注入患者体内，标志着CRISPR-Cas9系统的首个人体应用。然而每一项革命性技术背后，都有着伦理与监管的风险。因此，科学家们一直默守“不对人类的生殖细胞进行编辑”这条底线，避免踏入禁区。

日前，隶属于美国国家科学院与美国国家医学科学院的一个委员会发布了《人类基因组编辑：科学、伦理与管理》。在这份报告中，科学界首次松口，表露出支持编辑生殖细胞的态度。

在发布的这份报告中，美国国家科学院与美国国家医学科学院的22名知名科学家、医生、伦理学家、政策学者认为，我们应该允许科学家们在严格的监管下，利用成熟的基因编辑技术，对人类的精子、卵子或早期胚胎进行编辑，消除镰状细胞贫血、囊性纤维化等重大遗传疾病。这些经基因编辑的生殖细胞能用于孕育后代。换句话说，只要政策允许，经基因编辑的人类有望诞生。

这份报告的一个关键词是“遗传疾病”。在全球，有几千种遗传疾病是由单基因的突变导致。尽管单个遗传病的发病较为罕见，但这些疾病加起来，总共影响了全球5%～7%的人群，患者家庭的情感、经济等负担不容忽视。在这些疾病中，有一些只会影响单一体细胞类型。对于这些疾病，科学家们目前正在开发新型基因疗法，对生殖细胞的编辑不是必须的。但对另一些罹患溶酶体贮积症、杜氏肌营养不良症等疾病的患者来说，如果想拥有健康的亲生子女，对生殖细胞进行编辑也许是当下唯一的道路。制订本次报告的委员会认为，如果证实安全可靠，我们应当允许使用基因编辑的方法，修正会遗传给下一代的突变。

这份报告的另一个关键词是“严格监管”。为了避免灰色地带产生，这个委员会提出了一系列要求：首先，只有在预防重大疾病，且没有其他合理手段可以尝试的情况下，才能够尝试生殖细胞的基因编辑；其次，科学家们必须严格证实，这些被编辑的基因导致了重大疾病，或让重大疾病的发病率极大提高；第三，需要可信的临床前与临床试验，来评估这一手段的风险与收益，确保参与者的健康与安全；第四，研究人员要对参与者进行长达几代的跟踪分析，了解长期风险。

根据这份报告，对生殖细胞的基因编辑只能够用于预防疾病，不能够用来增加人的智力、身高、力量等因素。

值得一提的是，这份报告只是作为一份倡议。尽管对生殖细胞的基因编辑松了口，这并不意味科学家们从今天起就能动手尝试。在监管措施具体落实，在适用疾病的定义更为清晰，在基因编辑技术的安全性得到证实之前，这份报告在短期内还无法带来实质性的变化。

至于未来如何，我们拭目以待。