等效性设计样本量估算——计数指标

李雪迎



·医学统计学知识·

等效性设计样本量估算
——计数指标

李雪迎

等效性设计适用于验证试验组的临床实验效应与对照组相近(既不高于对照也不低于对照组)的研究设计。在这种情况下所采用的统计学设计方法为等效性检验。在针对样本量估算的如下描述中，以T代表试验组，以C代表对照组，其研究假设可以表述为：

H0：|T-C|>δ

H1：|T-C|<δ

其中δ为效界值，原假设(H0)的含义可以理解为：试验组与对照组实验效应的差异超过了可接受的等效界值。备择假设(H1)的含义可以理解为：试验组与对照组相比，其干预效果的差异不超过等效界值。当通过统计学检验所获得的P值小于检验水准时(常用的检验水准为0.05双侧检验或0.025单侧检验)，则认为原假设成立的可能性很小，因而拒绝原假设，接受备择假设，认为试验组的实验效应等效于对照组。

当分析指标为计数指标，采用1∶1组间比设计，假定试验组与对照组具有相同的总体率π，即T=C的情况下，取等效界值为δ，样本量估算公式可表述为：

例如，为验证某抗真菌药物与酮康唑具有相同的抗真菌能力，以治疗结束时真菌清除作为主要评价指标，根据预试验，设试验药物与对照药物在治疗结束时所能取得的真菌清除能力相同，即具有相同的真菌清除率，设清除率均为85%，并根据临床实际设以10%作为可接受等效性界值。取α=0.05(双侧)，β=0.2。

将以上参数带入上公式计算得：

即每组需要完成有效病例218例，就可以在把握度0.8，检验水准0.05(双侧)，等效界值10%的情况下验证等效性结论。

100034北京，北京大学第一医院医学统计室

2016-08-08)