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聚力推进转化医学创新发展

2016-01-25樊光辉

转化医学电子杂志 2016年1期
关键词:医学疾病临床



·专家述评·

聚力推进转化医学创新发展

樊光辉(广州军区武汉总医院,湖北 武汉 430070)

中国是13亿人口的大国. 党的十八届五中全会提出的“十三五”规划指导意见中明确了“创新、协调、绿色、开放、共享”的五大发展理念,按照“创新驱动、开放合作、转型升级”战略,用“全民创业、万众创新”推进社会经济转型发展,科技成果转化是科技转化为现实生产力的关键环节. 科技成果转化过低、产出太少,导致了资源的极大浪费,2014年我国科技研发经费投入13015.6亿元,而科技成果转化率仅为10%. 为了把党和政府对人民群众健康的关爱落到实处,最大限度地满足人民群众看病就医的健康需求,亟待用力推进转化医学创新发展.

近年来,医学科技的进步对人类医疗和健康产生了巨大的影响. 但前沿技术的快速发展和基础研究的大量产出与临床研究发展滞后的矛盾十分突出. 进入21世纪以来,基础医学和临床医学虽然迅猛发展但仍各自为阵,它们之间固有的屏障和沟壑日趋凸显. 这种研究与应用之间的脱节势必成为生命科学快速发展和前进的阻碍,人们越来越认识到:基础医学必须与临床医学紧密结合. 越来越多的临床医学专家开始思考怎样从生命的本质和疾病的起源探寻更为有效的临床诊治方法,解决诸如心脑血管疾病、恶性肿瘤、糖尿病等严重危害人民生命健康的重大疾病. 由此,能有效突破基础医学和临床医学桎梏和障碍的转化医学应运而生,发展转化医学已成为现代医学科技发展的战略需求.

1992年,美国华盛顿大学神经科的Choi在《Science》杂志首次提出“Bench to Bediside”[1],1994年开始出现转化研究一词[2],1996年,Geraghty[3]在《Lancet》上首次应用“转化医学”这一新的术语. 核心是将验证的成果加速转化为临床实践,为临床提供指导理论、应用技术、诊疗方法和最新产品等,在实验室与病人、公共卫生决策和医疗健康服务间建立良性互动. 2003年,美国国立卫生研究院(NIH)第15任院长Dr. Zerhouni[4]提出了转化医学实施路线图,至今的12年间,转化医学从最初的实验室到病房(B2B模式)转变为从实验室到市场(B2P模式). 随着科学技术的迅猛发展,如基因序列测试、蛋白质组学、临床大数据、社区医疗服务等,进一步拓展了转化医学的外延,丰富了转化医学的内涵.

国外转化医学起步早,目前已经呈现专门化、中心化和基地化趋势,美国、英国等国家建立了多个中心,投入大量资金,以支持转化医学研究.

美国是世界范围内转化医学研究的主要推动者. 2011年,美国总统奥巴马签署P.L.112-7号法令,对NIH的组织机构进行了调整,解散了1956年成立的国立研究资源中心(NCRR)并成立国立高级转化科学中心(NCATS),致力于转化医学研究. 2012年此项经费预算达4.88亿美元. 美国计划在2020年建成100家转化医学中心.

英国的转化医学研究是健康研究战略协调办公室(OSCHR)的重要职责,其2010~2011年预算费用达到了1610万英镑. 英国主要的前沿转化研究都在英国生物医学研究中心(BRCs)开展,形成了以患者为导向的研究项目协调中心. 2007年建立的5个综合性生物医学研究中心(BRCs)覆盖了几乎所有主要的转化研究课题. 英国5年内提供4.5亿英磅资金用于资助上述机构开展转化医学研究.

世界各大制药公司也纷纷加入到推动转化医学研究的阵营. 2006年苏格兰与惠氏制药公司启动世界上第一个转化医学合作研究中心,总投资额接近 5000万英镑,主要研究可诊断及监测人类疾病的生物标志物. 欧盟实施第7个框架研究计划,总预算高达500多亿欧元,其中60亿欧元用于转化型研究.

综上所述,国外以美英为代表的发达国家转化医学研究一是政府统筹,二是投资金额大,三是起步早、覆盖面广,转化医学的研究成果已经极大地惠及了患者.

我国转化医学起步较晚,这门新兴学科一进入中国,就得到包括政府、学术界和专家的高度重视. 2010年6月,时任国家主席胡锦涛在两院院士大会就健康科技问题发表重要演讲,其核心内容就是强调生命科学的研究成果向临床、公共卫生服务转化,为人民健康造福. 国家科技部、卫生部、教育部、两院等部门,也在医学研究领域积极倡导建立转化医学组织,开展转化医学研究,举办转化医学学术活动.

2010年12月,香山科学会议第S13次学术峰会在北京召开,会议中心议题为“临床与基础研究结合”、“基础研究向临床医学转化”. 2011年军队成立了全军转化医学专业委员会,并于当年12月在西安第四军医大学设立了首个军队转化医学中心. 2013年,国务院发布了《“十二五”国家自主创新能力建设规划》,转化医学科学设施正式列入16个重大科技基础设施的建设行列. 同年8月,国家科技部、卫计委、总后卫生部共同启动了首批13家国家临床医学研究中心,后由发改委牵头,会同教育部、卫计委、总后卫生部,会商确定在全国建设5个各具特色的转化医学国家中心. 标志着我国在政府层面已经开始酝酿全面推动和发展转化医学.

中美两国在临床与转化医学领域密切合作,自2010年开始,连续六年共同举办了六次中美临床和转化医学国际论坛(SAS-CTM),致力于促进和推动中美两国在生物医学转化研究中的双边合作. 2015年的第六届SAS-CTM指出,精准医学、人口健康与智能信息化是转化医学的重点突破领域.

转化医学这门新兴学科自诞生起,在世界范围内蓬勃发展,为揭示生命科学规律和保障人类生命健康,发挥了革命性作用. 但由于客观条件的差异,发展很不均衡,怎样使转化医学这门新兴学科注入活力和动力,需要把握以下几个问题,以供商榷.

聚力推进转化医学创新发展的第一要务是建立转化医学研究体制机制和平台. 建立转化医学研究体制机制和平台是转化医学创新发展的重要前提. 注重建立组织架构、培养中青年人才、围绕需求确定内容、根据方向制定研究路线图、因地制宜建立场地、依照设计建立规模适度的生物样本库、引进相关设施设备等,整合国家、地区、高校、研究所、医院、社区医疗机构资源,有效搭建转化医学创新发展平台,并建立“开放、流动、合作、竞争”的运行模式和机制,切忌走形式摆样子. 目前,全国成立了多家转化医学中心,但大多存在“知道要做什么但不知道怎么做”的困惑,导致产出不高、成效不显. 宏观上,政府缺乏“建设转化医学综合功能架构和教育体系”的顶层设计、成效跟踪、监管评估,经费投入捉襟见肘;微观上,尚无基础、临床、疾病综合管理等可供遵循的转化衔接路径,更为重要地是转化医学尚未涉及社区医疗服务、慢病健康管理和专业团队建设等.

聚力推进转化医学创新发展的第二个要点是注重以信息技术尤其是大数据和互联网技术的全面应用,丰富转化医学研究手段,提高转化医学研究水平. 转化医学的核心是打通基础医学与临床医学间的壁垒,建立两者间的有效互动:一方面将临床问题作为基础研究的目标内容;另一方面将基础研究的成果尽快惠及临床患者. 近年来,随着基因组学、蛋白质组学以及医学影像等技术的飞速发展和广泛应用,基础医学与临床医学领域都已积累了具有高度复杂性和异质性的海量数据,传统的医学研究模式已经无法完成上述任务,而转化医学作为多学科的交叉融合,利用信息网络平台及大数据分析平台将上述海量数据进行共享、整合、分析,从而形成基础医学与临床医学间的相互促进.

2012年3月,美国政府斥资2亿美元启动“大数据研究和发展计划”,将大数据研究上升为国家战略;同年6月,欧盟投入10亿欧元致力于大数据研究;我国的“十三五规划纲要”中提出紧抓国家大力推进“互联网+”行动机遇,重点打造以基础设施、云应用平台等为主要内容的云计算应用和大数据产业链. 目前,以分子生物学、基因测序、环境监测、人口健康学、食品卫生监测等为代表的基础医学和公共卫生研究进展迅猛,其从本质上研究探索生命健康机理和疾病机制,从而为临床的疾病预测、诊断治疗和健康维护提供理论支持与方法支撑,其研究数据普遍具有海量性、碎片化、缺乏条理性和连贯性等特征,这些特征恰好符合大数据技术的应用特点,分子生物学、基因测序、环境监测、人口健康学、食品卫生监测等已成为信息技术尤其是大数据技术在生命科学基础研究转化应用方面的典型代表. 在临床医学研究中需要从临床实践中发现和提出问题,从而为基础医学提供研究方向,传统的问题提出模式主要依赖于临床医生的医疗经验,而在已具备临床医疗海量数据的今天,依赖互联网和大数据技术,对产生于不同地域、不同时间、不同患者、不同疾病、不同临床表现、不同治疗方法的海量数据进行共享、挖掘、分析,发现有价值的内在规律,指导和促进临床及基础研究,更好的服务医务人员、惠及患者,也已成为网络及大数据技术在医疗研究领域的应用热点.

聚力推进转化医学创新发展的第三个要点是确定衡量转化医学创新体系评估标准,构建转化医学多样化创新模式. 转化医学创新的目的和意义要紧紧围绕需求,着眼转化和产出. 把出发点和落脚点放到产生更多更好的管理机制模式、服务流程规范、精准诊疗技术、安全有效的新药新材料、深受病人认同的课题成果、专利、著作、术式上来,提高服务质量和水平.

2009年至今的六年中,国内转化医学中心建设如雨后春笋,截止目前,已建立140余家,客观地说:数量大、覆盖广,但产出十分有限,很多中心仅仅是“挂了牌子建了庙,没有和尚没有经”,如果以上机构都能构建自己的创新体系标准,建立思路清晰、目标明确、措施具体、监管得当、特色鲜明、产出丰富的实施规划和路线图,每年不知道要产生多少高水平的成果. 医务工作者既是医生也是科学家,既不要以为转化医学高不可攀,也不要把什么都往转化医学上靠,转化医学的核心和本质是把现实需求和关乎临床医疗、实验医学、军事医学、医学管理和弄不明白的东西弄明白,科学家是在已知世界和未知世界的边缘探索劳作,只要是在已知世界和未知世界的边缘跨进一步就是科技进步,不可能也不指望一个科学家一夜之间就朝未知世界跨越很大,所以在确立转化医学标准时上要分不同层次、不同领域、不同专业、不同地区,解决小问题就是大进步. 转化医学创新发展要遵循“广覆盖、多样性、差异化”原则,按照“产学研用”一体化思路,围绕需求搞科研,注重转化出成果,探索转化医学创新模式,提高转化医学创新的动力和活力.

聚力推进转化医学创新发展的第四要点是高度重视精准医疗,切实提高临床诊治水平. 医疗机构不但要重视提高常见病、多发病的诊治水平,而且要对很多疑难病、罕见病以及新发生的疾病提出科学有效的诊疗方法. “精准医疗是指治疗和预防疾病过程中基于个体基因差异性、社会环境和生活方式等不同所寻求的最佳诊断治疗方法. ”[5]精准医疗是转化医学的重要分支,能让我们准确地了解某些疾病的起因和发生发展规律,更科学地提出疾病预防策略,更有效地选择治疗方案. 这是21世纪转化医学工作者认识健康和诊治疾病的发展方向. 需要强调的是,并不是要求我们对每一个前来就诊的患者都进行一次基因序列测定就能给出科学的解决办法,但某些疾病确实需要进行基因序列测定,例如个别类型肺癌、血液疾病等,基于临床大数据和生物样本库的观察研究,能准确找到治疗靶点,给予相应药物进行靶向治疗,效果十分明显.

我国2015年3月成立了精准医疗战略专家组,国家卫计委和科技部多次召开会议论证并启动精准医疗计划. 北京协和医院和四川大学华西医院等正在筹建精准医学研究中心,华西医院将开展总数100万的人群全基因组测序,建立数据库和样本库,分析疾病发生发展的规律,为精准医疗奠定基础.

从更广义的角度理解精准医疗,迫切需要对常见病、多发病的预防、诊断、治疗进行探索总结,减少疾病发生率、致残率、死亡率. 感染发热性疾病在青霉素问世前、结核病在异烟肼问世前等同于“癌症”,今年我国诺贝尔医学奖获得者屠呦呦用毕生精力揭示了青蒿素治愈疟疾的奥秘,挽救了数以百万计的疟疾病人. 心脑血管疾病、恶性肿瘤、糖尿病及多种慢病严重危害人民生命健康,我国每年死于心脑血管疾病近300万人,患病人数已经超过2.7亿人. 过去一些绝迹的慢性病和传染病,例如结核病、梅毒等死灰复燃;以艾滋病为代表的新的疾病危害健康,虽然政府在这些疾病的防治方面增加了投入,改善了医疗条件,提高了诊治水平,但由于医疗资源的分布不均、可及性差,在广大农村和欠发达地区仍然存在“看病难、看病贵”等问题,在预防上述疾病上重视不够、防治措施得不到落实,导致这些疾病的发病率居高不下,亟待转化医学工作者将着眼点转向社区医疗服务、人口健康学、社会医学等领域.

聚力推进转化医学创新发展的第五要点是围绕军队能打仗、打胜仗总要求,聚焦军事医学研究. 为了切实提高卫勤保障能力和部队战斗力,围绕部队平战卫勤保障要求,牢固树立优先为兵为战为基层,加强军队转化医学研究. 加快推进军队转化医学研究进程,军队专门成立了全军转化医学专业委员会,军队医疗卫生系统要摒弃军事医学与转化医学无关的模糊思想,重视从临床工作和卫勤保障中凝练课题,促进卫勤战斗力和部队服务保障力生成,针对部队平时常见病、多发病和战时战术战场救治装备技术和标准体系滞后的现状,抓紧开展针对性较强的军队基础医学研究,实现军队科研成果的应用推广,让军队的科研成果及时惠及广大官兵和基层部队.

当前,军队医院多样化军事行动和非战争军事行动卫勤保障任务越来越重,卫勤保障新问题层出不穷,这正是军事医学科技创新的要点. 作为军事医学和卫勤工作者,既要注重通用医学研究,更要重视未来战争需要的军事医学研究,还要瞄准野战内外科、烧创伤救治及核化生防护研究等,切实增加军队科研工作的“含军量”和“含金量”. 军队医院必须坚持把科技创新和转化医学作为发展战略,紧紧围绕战术战伤救治及平时的训练伤、腰腿痛、海水浸泡伤、舰船晕动病等,紧紧围绕部队官兵的各种疑难问题进行探索攻关,加大成果转化力度,让科研成果迅速转化成为卫勤服务保障能力[6]. 美军在长达7年的伊拉克战争中死亡士兵仅5000余人,得益于先进的救治理念、有效的救治装备、完善的救治体系. 近20年,美军探索践行战术战场急救由过去的“以卫生专业人员为中心”向“以士兵自救互救和专业人员并举”的战术战场急救模式转变,战斗时每个士兵配备有战术急救包,包内含有通气、止血、包扎等急救器材,大大地减少了战争阵亡. 近两年,我军借鉴学习外军战术战场成功救治经验,组织全军各类专家集中攻关,研制了一套适合我军特点的战术战场急救装备器材和标准体系,这将对提高平战救治能力发挥不可估量的作用.

人类在不断揭示生命本质、探索疾病发生发展的历史长河中,诞生了转化医学这门新兴学科,“日出江花红胜火,春来江水绿如蓝”,我们这一代医护工作者将面临这一承前启后的历史使命,如何利用转化医学这个工具更加精准、更加科学地解决好人类的疾病防治问题,将极大地推进医学科技事业向前发展.

转化医学大有可为!

参考文献

[1] Chio DW. Bench to bedside:the glutamate connection[J]. Science,1992,258(5080):241-243.

[2] Geller RB, Karp JE. Adult acute leukemia:a need for continued translational research[J]. Blood,1994,84(11):3980-3981.

[3] Geraghty J. Adenomatous polyposis coli and translational medi-cine[J]. Lancet,1996,348(9025):422.

[4] Zerhouni E. Medicine:the NIH roadmap[J]. Science,2003,302(5642):63-72.

[5] Collins FS, Varmus H. A new initiative on precision medicine[J]. N Engl J Med,2015,372(9):793-795.

[6] 樊光辉,张宜,刘辉,等. 围绕需求搞科研,着眼转化出成果[J]. 转化医学电子杂志,2015,2(1):1-4.

作者简介:樊光辉. 硕士,主任医师,研究生导师. 研究方向:医院管理. E-mail:hawking-1979@163.com

收稿日期:2015-12-10;接受日期:2015-12-26

文章编号:2095-6894(2016)01-01-04

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